RNA 교정 플랫폼 기업 알지노믹스는 유전성 망막색소변성증 대상으로 개발 중인 혁신 신약 치료제가 국가신약개발사업단의 2022년 1차 국가신약개발사업 '신약 R&D 생태계 구축 연구' 부문 지원 과제로 선정돼 협약을 마무리했다고 12일 밝혔다.

국가신약개발사업은 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업으로 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부가 추진하며 국가 제약, 바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민 건강증진을 목표로 2021년부터 신약 개발 전주기 단계를 지원하고 있다. 

알지노믹스가 선정된 국가신약 R&D 생태계 구축 연구는 후보물질 및 비임상 단계를 대상으로 지원하는 과제로써 이번 선정으로 후보물질의 비임상 연구 및 IND 승인을 목표로 22개월간 총 20억원의 국가 연구비를 지원받는다.

망막색소변성증은 세계적으로 4000~5000명당 1명 꼴로 발병하며 망막에 분포하는 광수용체 세포에 이상이 생겨 중심시력을 상실하는 실명질환이다. 현재까지 근본적인 치료방법은 없으며, 시력이 자외선에 손상되지 않도록 하거나, 영양제 등의 복용으로 시력 손실을 늦추는 일부 보조요법에 의존해왔다.

망막색소변성증의 원인은 시각 세포 내에서 빛을 전기 신호로 전환하는 기전에 관여하는 유전자의 결함으로 생긴다. 여러 유전자 돌연변이 중 RHO유전자의 돌연변이는 상염색체 우성 망막색소변성증의 20~30%를 차지하는 이 질환의 가장 흔한 형태의 돌연변이로 알려져 있다. 시력 손상의 진행 속도는 사람마다 다를 수 있으나 보통 야맹증으로 시작하여 점차 시야가 좁아지고, 중심 시야까지 상실해 완전한 실명에 이르게 된다.

알지노믹스가 개발중인 치료제는 단회 투여를 목표로 개발 중인 RNA 기반 유전자치료제로, 돌연변이 유전자를 없애는 동시에 정상 유전자로 치환, 교정하는 알지노믹스의 독자적 플랫폼 기술인 'RNA 치환 효소 (Trans-splicing ribozyme)' 기술을 활용해 돌연변이 RHO 유전자를 정상 RHO유전자로 치환함으로써 질환의 근본적 치료가 가능해질 전망이다.

이번 과제 연구책임자로 선정된 김지현 박사는 “짧지 않은 기간 동안 기술을 축적해 온 알지노믹스의 플랫폼 기술이 우수성을 인정받아 신약개발의 원동력을 확보하게 됐다”며 특히 “이러한 알지노믹스의 기술력을 바탕으로 임상진행을 목표로 IND 승인을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.  

알지노믹스 이성욱 대표는 “이번 과제는 작년말 레트신드롬 치료제 개발과제가 국가신약사업으로 선정된 이후 두번째 국가신약과제로, 당사 플랫폼 기술의 희귀난치성 질환 치료제로의 독창성 및 가능성을 인정받은 결과로 사료된다”며 “현재 치료제가 전혀 없는 상염색체 우성 유전성 망막질환 분야의 혁신 치료제로 개발될수 있도록 국내 바이오벤처로써 신약개발 연구의 좋은 사례를 보여주고 싶다”고 밝혔다.