한국다케다제약의 궤양성대장염 및 크론병 치료제 '베돌리주맙(Vedolizumab)'이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

베돌리주맙은 중등도에서 중증의 성인 활성 궤양성대장염 또는 크론병의 치료제로 2014년 5월 미국 FDA의 승인을 받았다. 같은 달 유럽연합집행위원회(European Commission)로부터 EU 국가에 대한 판매 허가를 받았다.

백혈구가 염증이 생긴 장관 세포로 이동하는 것은 특정 분자 메커니즘으로 조절된다. 즉 α4β7 인테그린(Integrin)은 순환하고 있는 B림프구와 T림프구에 발현되는 세포 표면 당단백질로, 장관 조직에 주로 발현되는 점막단백질세포 접착분자-1(MAdCAM-1, mucosal addressin cell adhesion molecule-1)과 상호작용을 한다.

베돌리주맙은 인간화 단일클론항체(Humanized monoclonal antibody)로 이 α4β7 인테그린만 특이적으로 인지해 림프구가 중추신경계로 이동하는 것에는 작용하지 않으면서 장으로 이동하는 것만을 선택적으로 차단한다.

현재 궤양성대장염과 크론병 치료제에 사용되고 있는 약제의 경우 중대한 이상 반응에 따른 한계점이 보고되고 있다.

특히 궤양성대장염 치료제의 경우 치료 효과가 제한적이거나 기회 감염 등의 우려가 있어 새로운 치료 전략이 필요한 상황이다.

베돌리주맙은 기존의 치료제에 충분히 반응하지 않거나 치료제에 의존적인 궤양성대장염 및 크론병 환자들에게 효과적인 치료 옵션이 될 수 있다는 점에서 희귀의약품으로 지정됐다.