MEDI:GATE NEWS 희귀질환자에 임상1상 통과의약품 허가해야

기사입력시간 17.12.08 08:05최종 업데이트 17.12.08 08:05

사진 : 박인숙의원실 [메디게이트뉴스 황재희 기자] 국회 보건복지위원회 박인숙 의원(바른정당)이 희귀질환자 치료에 필요하다면 임상1상을 통과한 의약품이라도 식품의약품안전처장이 승인한 경우 사용할 수 있도록 하는 약사법 일부개정법안을 6일 대표 발의했다. 박인숙 의원은 "희귀질환자들은 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어렵다"면서 "식품의약품안전처장의 승인을 받은 경우에는 임상시험 중 1상 시험에만 통과한 의약품이더라도 해당 의약품을 희귀질환을 앓고 있는 환자에게 우선 사용할 수 있도록 하는 약사법 일부개정법안을 발의했다"고 취지를 설명했다. 현행법에 의하면 임상시험을 위해 제조하거나 제조된 수입 의약품은 임상시험이 아닌 다른 용도에는 사용할 수 없다. 다만 말기암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우 및 생명이 위급하거나 대체치료수단이 없는 등의 응급환자를 치료하는 경우, 또는 해당 의약품등을 연구 또는 분석의 목적으로 사용하는 경우에는 식약처장의 승인 하에 해당 의약품등을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있다. 박인숙 의원은 "현재 수많은 희귀질환 환자들이 치료에 어려움을 겪고 있다. 이 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포치료제 등의 의약품은 정식 의약품 허가를 받아 환자에게 사용되어지기까지 통상 10~15년의 기간이 소요된다"고 말했다. 박 의원은 "또한 개발 단계에서 어느 정도 안전성과 유효성이 확보된 경우임에도 불구하고 현행 허가 제도에 필요한 자료를 모두 준비하기에 환자 수가 부족하거나 허가 절차를 완료하기까지 드는 비용에 비해 허가 후에 희귀난치질환에 대한 치료제라는 특성상 시장성이 불확실하다는 이유로 인해 실제로 허가 절차를 완료하지 못하고 개발이 좌절되는 경우도 많다"고 말했다. 이에 따라 생명을 위협하거나 대체치료수단이 없는 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 기회 자체가 차단되고 있어 응급상황 또는 희귀난치질환 환자들에게는 허가 전일지라도 치료목적으로 사용할 수 있는 길을 확대해야 한다는 설명이다. 박인숙 의원은 "충분한 임상시험 결과를 통해 의약품의 안전성과 유효성을 정확하게 평가한 후에 의약품 허가를 하는 것도 중요하지만, 줄기세포치료제를 비롯한 대체 불가능한 혁신적인 치료제가 장기간 환자의 치료목적으로 사용되지 못하면 환자들은 치료시기를 놓쳐 생명을 잃게된다"면서 "치료할 수 있는 길을 열어줘야한다"고 전했다.

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희귀질환자에 임상1상 통과의약품 허가해야

박인숙 의원 "식약처장이 승인한다면 사용할 수 있게 해야"

[메디게이트뉴스 황재희 기자] 국회 보건복지위원회 박인숙 의원(바른정당)이 희귀질환자 치료에 필요하다면 임상1상을 통과한 의약품이라도 식품의약품안전처장이 승인한 경우 사용할 수 있도록 하는 약사법 일부개정법안을 6일 대표 발의했다.

박인숙 의원은 "희귀질환자들은 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어렵다"면서 "식품의약품안전처장의 승인을 받은 경우에는 임상시험 중 1상 시험에만 통과한 의약품이더라도 해당 의약품을 희귀질환을 앓고 있는 환자에게 우선 사용할 수 있도록 하는 약사법 일부개정법안을 발의했다"고 취지를 설명했다.

현행법에 의하면 임상시험을 위해 제조하거나 제조된 수입 의약품은 임상시험이 아닌 다른 용도에는 사용할 수 없다.

다만 말기암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우 및 생명이 위급하거나 대체치료수단이 없는 등의 응급환자를 치료하는 경우, 또는 해당 의약품등을 연구 또는 분석의 목적으로 사용하는 경우에는 식약처장의 승인 하에 해당 의약품등을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있다.

박인숙 의원은 "현재 수많은 희귀질환 환자들이 치료에 어려움을 겪고 있다. 이 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포치료제 등의 의약품은 정식 의약품 허가를 받아 환자에게 사용되어지기까지 통상 10~15년의 기간이 소요된다"고 말했다.

박 의원은 "또한 개발 단계에서 어느 정도 안전성과 유효성이 확보된 경우임에도 불구하고 현행 허가 제도에 필요한 자료를 모두 준비하기에 환자 수가 부족하거나 허가 절차를 완료하기까지 드는 비용에 비해 허가 후에 희귀난치질환에 대한 치료제라는 특성상 시장성이 불확실하다는 이유로 인해 실제로 허가 절차를 완료하지 못하고 개발이 좌절되는 경우도 많다"고 말했다.

이에 따라 생명을 위협하거나 대체치료수단이 없는 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 기회 자체가 차단되고 있어 응급상황 또는 희귀난치질환 환자들에게는 허가 전일지라도 치료목적으로 사용할 수 있는 길을 확대해야 한다는 설명이다.

박인숙 의원은 "충분한 임상시험 결과를 통해 의약품의 안전성과 유효성을 정확하게 평가한 후에 의약품 허가를 하는 것도 중요하지만, 줄기세포치료제를 비롯한 대체 불가능한 혁신적인 치료제가 장기간 환자의 치료목적으로 사용되지 못하면 환자들은 치료시기를 놓쳐 생명을 잃게된다"면서 "치료할 수 있는 길을 열어줘야한다"고 전했다.

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황재희 기자 (jhhwang@medigatenews.com)필요한 기사를 쓰겠습니다.

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