美FDA CDER, "희귀질환 치료제 늘고있지만 더 많은 노력 필요…지속해서 우선순위 둘 것"

지난해 전체 승인 의약품의 절반 이상이 희귀질환 치료제…2022년된지 2개월만에 4개 신약 승인 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA) 약물평가연구센터(CDER)가 지난해 승인한 신약 50개 중 절반 이상이 희귀질환 치료제였으며, 2022년이 된지 2개월 만에 4개 신약이 승인을 받았다. 그럼에도 희귀질환의 상당수는 여전히 이용 가능한 치료법이 없다. 이에 CDER는 치료제 개발을 가속화하기 위한 약물 승인 및 프로그래밍을 통해 계속해서 희귀질환을 우선순위로 두겠다는 의지를 밝혔다. 7일 관련업계에 따르면 CDER 센터장인 패트리지아 카바조니(Patrizia Cavazzoni) 박사는 2월 마지막날 세계 희귀질환의 날을 맞아 희귀질환 치료제 개발을 위해 그동안 FDA가 해온 노력과 앞으로의 계획을 발표했다. 미국에서 희귀질환은 20만명 미만의 사람에게 영향을 미치는 모든 질병으로 정의되며 약 7000가지 질환이 있는 것으로 알려져 있다. 희귀질환은 질병사에 대한 이해가 제한적이어서 평가변수를 선택하기 어렵거나 환자 수가 적어 임상 참가자 모집이 어려운 등 여러가

박셀바이오, 美코리아 테라퓨틱스와 차세대 항암면역세포치료제 개발 MOU 체결

양사의 기술력 결합으로 차세대 세포치료제 개발에 높은 시너지 기대 항암면역치료제 개발 전문 기업 박셀바이오가 미국의 코리아 테라퓨틱스(Corea Therapeutics, Inc.)와 차세대 항암면역세포치료제 개발을 위한 MOU를 체결했다고 7일 밝혔다. 이번 MOU는 양사의 뛰어난 기술을 결합하여 차세대 항암면역세포치료제 플랫폼을 개발하는 것을 목표로 한다. 코리아 테라퓨틱스만의 특허받은 기술로 박셀바이오의 우수한 NK세포의 표면에 항체약물복합체를 부착하여 높은 시너지 효과가 날 것으로 기대된다. NK(Natural Killer, 자연살해)세포는 선천 면역을 담당하는 강력한 면역세포 중 하나다. 인체 내부의 세균, 암세포 등 해로운 물질을 공격하여 사멸시키는 역할을 한다. 항체약물복합체(Antibody-Drug Conjugates, ADC)는 암세포에 특이적으로 결합하는 항체에 화학항암제를 결합해 만들어지며 연결물질을 통해 항암제를 원하는 암세포에 정확하게 전달해 치료 효과를 높인다. NK세포에 항체약물복합체(ADC)를 부착해 만들어지는 ADC-N

프레스티지바이오파마, 췌장암 항체신약 전임상 결과 발표

유럽종양학회 표적항암요법학회서 PBP1510의 약물적 효능 및 안전성 데이터 공개 항체 바이오의약품 전문 제약회사 프레스티지바이오파마가 항체신약 PBP1510(INN-Ulenistamab)의 전임상 데이터를 발표한다고 7일 밝혔다. 결과 발표는 유럽종양학회(European Society for Medical Oncology, ESMO) 주최로 7~8일 열리는 2022 표적항암요법학회(Targeted Anticancer Therapies, TAT)에서 진행된다. 이번 학회에서 프레스티지바이오파마는 고유한 새 치료표적이자, 췌장암 대부분에서 발견되는 PAUF(Pancreatic Adenocarcinoma Up-regulated Factor) 단백질을 중화하는 항체신약, PBP1510의 전임상 결과 데이터를 포스터로 발표한다. 게시된 전임상 결과에 따르면, 실제 췌장암과 가장 유사한 모델인 환자유래 췌장암세포를 마우스의 췌장에 이식해 암을 발생시킨 마우스모델(PDX, 동소이식) 시험에서 PBP1510 투여군은 기존 화학항암치료제인 젬시타빈 투여군 및 약물을 투여하지 않

EMA, PRIME 제도 시행 5년간 18개 의약품 승인…제도혜택 희귀질환·중소기업서 두드러져

PRIME 제도 시행보고서 발표…제도 진입시기·과학적 조언 절차 유연성·지식 구축 등 권장사항 담아 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 신약 개발 기술의 발전으로 환자의 생명을 살리거나 삶을 바꿀 수 있는 혁신적인 치료제들이 등장하면서 각국의 규제기관들은 환자들이 이러한 의약품을 더 빨리 사용할 수 있도록 돕기 위해 다양한 제도를 시행하고 있다. 유럽의약품청(EMA)은 PRIME(Priority Medicines) 제도를 통해 환자의 미충족 의학적 요구를 해결할 잠재력이 있는 신약의 접근성을 높이기 위해 노력하고 있다. PRIME은 현재 치료 옵션이 없거나 기존 치료법에 비해 효과가 뛰어날 것으로 기대되는 의약품에 대해 조기부터 강화된 과학 및 규제 지원을 제공하는 제도로 2016년 3월부터 시작됐다. 개발 중인 유망한 의약품에 전용 지원 허브를 제공해 제약사가 가장 효과적인 방법으로 규제 지원 수단에 접근할 수 있도록 해준다. EMA는 PRIME 제도가 시행되고 5년간의 결과를 분석한 보고서를 3일(현지시간) 발간했다. 메디게이트뉴스는 유럽 시장 진출을 준비하는 제약사들을 위해 PRI

에이비엘바이오 ABL111, 미국 FDA 희귀의약품 지정

위식도 접합부 암을 포함한 위암 치료제로 희귀의약품 지정 이중항체 전문기업 에이비엘바이오가 면역항암제 신약 'ABL111(TJ-CD4B)'이 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)으로부터 위암(위식도 접합부 암 포함) 치료를 위한 희귀의약품(Orphan-Drug Designation, ODD)으로 지정됐다고 4일 밝혔다. ABL111은 나스닥(NASDAQ) 상장사 아이맵(I-Mab)과 공동 연구개발 중인 Claudin18.2 및 4-1BB 타겟 이중항체 파이프라인으로 현재 미국에서 임상 1상이 진행되고 있다. ABL111에는 이중항체 플랫폼 그랩바디-T(Grabody-T)가 적용됐으며 이에 따라 종양미세환경에 한정해 T세포 활성을 유도함으로써 4-1BB 기반 치료제의 독성을 최소화할 수 있다. 전임상 시험에서 ABL111의 우수한 항암 효능과 동일 암세포 재발 억제 효과를 확인했다. FDA의 희귀의약품지정은 희귀질환 치료제의 개발 및 허가를 지원하기 위한 제도로써 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동

박셀바이오, Vax-NK·HCC 임상 2a상 연구에 더욱 발전된 2세대 NK 세포 치료제 적용

제조방법 변경 식약처 승인…시간적 제약 극복하고 생산효율 증대 항암면역치료제 개발 전문 기업 박셀바이오가 식품의약품안전처로부터 Vax-NK/HCC 임상 2a상 연구의 NK 세포 제조방법 변경 승인을 받았다고 4일 밝혔다. 이를 통해 현재 사용되고 있는 1세대 NK 세포 치료제의 단점을 극복하고 더 높은 생산효율을 갖춘 2세대 NK 세포 치료제를 임상연구에 사용할 수 있게 됐다. 기존에 사용됐던 1세대 NK 세포는 제조 방법상 환자가 병원에 방문해 얻어진 혈액을 이용해 당일 제조에 들어가야 했다. 그 때문에 시험약 제조부터 치료제 투여까지 반드시 정해진 일정에 따라 진행돼야 하는 등의 제약이 있었다. 새롭게 개발된 2세대 NK 세포는 환자로부터 채취한 혈액을 냉동 보관할 수 있어 시간과 거리의 제약이 줄어들고 보다 원활하게 임상연구를 할 수 있다. 또한 세포 증식과 분화를 촉진하는 싸이토카인 단백질을 활용해 생산 효율이 높아지면서 그동안 일부 제조가 어려웠던 환자에게서도 보다 수월하게 치료제를 생산할 수 있게 됐다. 박셀바이오 이제중 대표는 "이

AI 신약 벤처 온코크로스, 비임상시험 CRO 프리클리나와 신약개발 공조

아토피 등 면역질환 신약 후보물질 검증에 상호협력 AI 신약개발 기업 온코크로스가 비임상시험 CRO(계약 연구기관)인 프리클리나와 지난달 23일 프리클리나 본사에서 업무협약을 체결하고 신약 개발을 위해 상호간에 협조하기로 했다고 4일 밝혔다. 온코크로스는 AI 플랫폼 기반 신약 연구개발 기업으로 전사체 데이터 분석 기술을 기반으로 자체 파이프라인의 연구개발 및 제약회사와의 협업을 활발하게 진행하고 있다. 프리클리나는 자가면역질환 및 염증질환의 환자-유래 세포 시험과 동물 모델 시험에 대한 풍부한 경험과 전문성을 기반으로 신약개발에 특화된 통합 플랫폼을 보유하고 있는 비임상시험 서비스 CRO다. 이번 협약으로 온코크로스는 아토피 치료제를 비롯, 온코크로스가 연구개발하고 있는 초기 단계 신약 후보물질들을 비임상시험 평가를 통해 검증할 때 프리클리나의 전문 지식과 동물모델시험의 도움을 받을 수 있게 돼 연구개발에 속도를 더할 수 있게 됐다. 프리클리나는 국내 유일의 면역질환 전문 비임상 CRO로 표적 검증에서 전임상 개발 전과정에 필요한

지놈앤컴퍼니, 담도암 2상서 키트루다와 GEN-001 병용요법 평가한다

MSD와 임상시험 협력 및 공급 계약 체결…PD-1/L1계열 모두에서 글로벌사와 임상시험협력 지놈앤컴퍼니가 MSD와 담도암에 대해 ‘임상시험 협력 및 공급 계약(Clinical Trial Collaboration and Supply Agreement, CTCSA)을 체결했다고 4일 밝혔다. 지놈앤컴퍼니는 담도암 환자를 대상으로 MSD 면역항암제 키트루다(KEYTRUDA, 성분명 펨브롤리주맙)와 면역항암 마이크로바이옴 치료제 GEN-001과의 병용요법에 따른 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 2상 임상시험을 진행할 예정이다. 지놈앤컴퍼니는 스폰서로 해당 임상시험을 총괄하고, MSD는 공동연구자로 임상시험에 사용되는 키트루다를 공급한다. GEN-001은 건강한 사람에서 분리 동정한 락토코커스락티스(Lactococcus lactis) 단일 균주를 주성분으로 한 경구용 마이크로바이옴 치료제 후보물질이다. 지놈앤컴퍼니 배지수 대표는 "자사 대표 파이프라인 GEN-001의 병용 임상시험을 기존 독일 머크∙화이자 바벤시오에 이어 MSD 키트루다로 확장하며, PD-1과 PD-L1계열 모두

2021년 코로나 백신 시장규모 656억달러로 비코로나 시장 2배…올해 29% 증가 예상

"고부가가치 백신 상용화 위해 해외 기업인수·기술도입 등 유인책과 획기적인 지원안 필요" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 지난해 코로나19 백신 시장은 656억 달러 규모로 비 코로나19 백신 시장 330억 달러의 약 두배 시장을 형성한 것으로 나타났다. 우리나라도 코로나19 백신 위탁생산 물량 수출 및 수입 물량 급증의 영향을 받아 필리핀, 호주로의 수출이 늘고 벨기에로부터의 수입이 크게 늘었다. 한국바이오협회 바이오경제연구센터는 3일 '글로벌 백신 시장 및 국내 백신 수출입 현황' 자료를 발표하고 이같이 밝혔다. 2020년 12월 세계보건기구(WHO) 발간자료에 따르면 코로나19 이전 글로벌 백신 시장은 330억 달러 규모로 GSK, 화이자(Pfizer), MSD(Merck & Co.), 사노피(Sanofi) 등 4개 회사가 전체 백신 시장이 89%를 점유하고 있었다. 종류별로는 폐렴구균백신(PCV)이 70억 달러로 가장 큰 시장을 형성했고, 디프테리아 및 파상풍 포함 백신(D&T-containing)이 43억 달러, 자궁경부암백신(HPV) 41억 달러, 계절독감(Se

한국신약개발연구조합 여재천 사무국장, '바이오 의약품 개발과 생산 자동화' 강연 가져

"바이오의약품, 초기 단계부터 생산 전체 모니터링 필요" 한국신약개발연구조합은 최근 한국기계연구원 간부회의실에서 여재천 사무국장이 '바이오 의약품 개발과 생산 자동화'를 주제로 강연과 간담회를 가졌다고 3일 밝혔다. 여재천 사무국장은 이번 강연을 통해서 사람이나 여타 생물체에서 유래된 물질 또는 생물체를 직접 이용해 제조하는 생물학적제제(혈액, 백신, 독소, 알레르기제제, 치료단백질, 핵산제제), 유전자재조합의약품, 세포배양의약품, 세포치료제, 유전자치료제 등 바이오의약품에 대한 개론을 설명했다. 그는 "생산공정이나 장비 또는 기타 설비의 변화는 바이오 의약품 자체의 변화를 야기하기도 하는데 가끔은 제품의 안전성(safety), 특성(identity), 순도(purity), 역가(potency)를 입증하기 위한 추가 임상시험이 요구되기 때문에 주의해야 한다"고 말했다. 이어 "초기 단계부터 생산 전체를 모니터링해야 하는데 중요한 것은 바이오 의약품은 분자구조적으로 복잡성을 가졌기 때문에 제조 공정의 영향 평가가 매우 중요하다"며 "이에 따