"이종이식, 무균 관리·유전자가위 기술로 형질전환해 안전하게 가능"

제넨바이오 김성주 대표, GBC2021서 이종이식 임상적용 가능성 발표 [메디게이트뉴스 서민지 기자] 장기이식 수요에 비해 공여자가 턱없이 부족한 가운데, 돼지를 무균시설에서 길러낸 후 유전자가위 기술로 형질을 전환하면 안전하게 다량의 장기이식이 가능하다는 주장이 나왔다. 제넨바이오 김성주 대표는 15일 글로벌 바이오 컨퍼런스2021(GBC2021)에서 이종이식의 연구개발 및 임상적용 가능성을 주제로 이같이 밝혔다. 지난 2019년 기준으로 전세계 4만 608명의 장기 기증자가 사망했으나, 대기자 명단에는 12만명 이상의 환자가 있는 것으로 나타났다. 이처럼 이식용 장기에 대한 수요가 기하급수적으로 늘고 있으나 공급은 많지 않아 대체 수단의 필요성이 제기되고 있다. 미래 장기이식의 대안으로 최근 '이종이식'이 대두되고 있으나, 여전히 안전성, 윤리 등의 문제로 인해 활성화되지 못하고 있는 실정이다. 김 대표는 "국내 현황을 보면 뇌사자 공여를 받으려는 환자 10명 중 1명만 이식을 받고 있다. 심장이나 간 등 생명과 직결된 장기의 경우 공여자를 기다리다

美서 면역력 떨어진 암환자 대상 코로나19 백신 2상 돌입…기존 백신 한계 넘을까

스파이크와 뉴클레오캡시드 단백질 모두 포함된 MVA 백신…가벼운 부작용으로 빠른 효과 기대 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국에서 골수이식 또는 CAR-T 치료를 받은 혈액암 환자를 대상으로 코로나19 백신의 안전성과 유효성을 연구하는 임상시험이 처음으로 시작된다. 미국 시티오브호프메디컬센터(City of Hope National Medical Center)는 면역이 약하고 면역억제요법을 받고 있는 사람들을 대상으로 연구용 코로나19 백신 COH04S1과 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받은 화이자 백신과 비교하는 2상 임상시험의 환자 등록을 시작했다고 14일(현지시간) 밝혔다. 이번 임상시험의 대상자는 연구에 등록하기 최소 3개월 전 환자 자신의 줄기세포 또는 기증자의 세포를 사용해 골수이식 또는 CAR-T 세포요법을 받은 혈액암 환자와 다른 요구 사항을 충족하는 혈액암 환자다. 참가자는 28일 간격으로 2회 주사를 받게 된다. COH04S1은 2상 단계까지 이른 코로나19 백신 중 유일하게 SARS-CoV-2 스파이크(S) 및 뉴클레오캡시드(N) 단백질을 모두 포

이엔셀, 인게니움테라퓨틱스와 난치성 백혈병치료제에 대한 위탁생산계약 체결

NK 세포치료제 임상시험계획승인 시료 및 1/2상 임상시험용의약품 턴키 생산 세포치료제 전문 위탁개발생산 기업인 이엔셀이 8일 인게니움테라퓨틱스와 난치성 백혈병치료제(IGNK001)에 대한 위탁생산계약(CMO)을 체결했다고 15일 밝혔다. 이번 위탁생산계약으로 이엔셀은 Memory-like NK 플랫폼 기반 항백혈병 타겟 NK 세포치료제의 임상시험계획승인(IND)에 필요한 시료 및 임상시험용의약품(IP) 1/2상의 턴키 생산을 진행하게 된다. 이엔셀 장종욱 대표이사는 "인게니움테라퓨틱스의 NK 세포치료제가 성공적으로 임상시험에 진입할 수 있도록 최선을 다하겠다"며 "당사가 보유한 GMP기술 및 노하우로 인게니움테라퓨틱스의 최신 기술을 구현해 첨단바이오의약품 발전에 기여할 것이다"고 말했다.

강스템바이오텍, 급성호흡곤란증후군 치료제 국책과제 선정

2024년까지 12억 5000만원 연구비 지원…차세대 줄기세포치료제 개발에 도전 강스템바이오텍은 '면역조절능 특화 줄기세포를 이용한 급성호흡곤란증후군(ARDS) 치료제 개발'이라는 과제명으로 2021년 제 1차 범부처재생의료기술개발사업에 선정됐다고 15일 밝혔다. 강스템바이오텍은 2020년부터 ARDS 적응증에 대해 기초연구를 진행해 왔으며, 이번 과제 선정을 통해 2021년부터 2024년까지 총 12억 5000만원의 연구비를 지원받게 된다. 이를 통해 ▲후보 물질 선정 및 평가 시스템 구축 ▲효력시험, 기전연구 ▲GLP 비임상시험, Clinical Lot 제조, 임상 1상 신청 ▲임상 1상 승인, 바이오 마커 발굴 등을 진행할 예정이다. 급성호흡곤란증후군은 바이러스, 폐렴, 외상, 패혈증 등 다양한 외부자극에 의해 유발되는 질환으로 저산소증, 호흡부전을 수반하며 약 2~3주 이후에는 폐섬유화가 초래돼 사망에까지 이르게 되는 질환이다. 이는 중증 코로나19 환자가 사망하게 되는 주요 원인이기도 하다. 사망률이 30~50%에 이르지만 아직 인공호흡기와 보존적 치료

바이오리더스, 코로나19 변이 대응백신 동물실험 결과 10월 학회서 발표

세계 최초로 뉴클레오캡시드 항원을 세포막 외부로 발현시킨 코로나19 백신 개발 신약개발기업 바이오리더스가 다양한 코로나19 변이 바이러스에 대응 가능한 백신의 동물실험 결과를 10월 13일부터 3일간 제주에서 개최되는 '제71회 대한해부학회 학술대회'에서 발표한다고 15일 밝혔다. 최근 알파, 델타, 뮤 등 코로나19의 새로운 변이 바이러스 출현으로 인해 현재 접종되고 있는 단일 스파이크(Spike) 항원을 이용한 백신은 코로나19 변이는 물론 돌파감염으로 인한 감염자 확산 방지 효과가 높지 않은 것으로 알려져 있다. 특히 스파이크(Spike) 항원은 바이러스가 진화를 통해 계속적으로 변이가 생기기 때문에 개발속도가 변이종 출현 속도를 따라잡지 못하고 있다. 이를 극복하기 위해 바이오리더스는 효과적으로 코로나19의 다양한 변이를 예방하는 전략을 기반으로 신개념 백신을 개발중에 있다. 바이오리더스는 바이러스 구성체 중 변이가 거의 발견되지 않고 강력하면서도 지속적인 장기 면역 반응을 유도하는 뉴클레오캡시드(Nucleocapsid, 바이러스 핵산과 그것을 둘러싼

아반토, 차별화된 바이오 공정 지원 및 싱글 유즈 솔루션 공급 위해 마스터플렉스 인수

바이오 플랫폼 포트폴리오 강화 및 코로나19 백신과 치료제 생산 지원 목표 글로벌 기업 아반토가 안틸리아 사이언티픽(Antylia Scientific)과 마스터플렉스(Masterflex)의 바이오프로세싱 사업 및 관련 자산\을 인수하기 위한 최종 계약을 체결했다고 15일 밝혔다. 인수 거래규모는 약 29억 달러(약 3조 3700억 원)다. 미국 일리노이 주에 본사를 두고 있는 마스터플렉스는 연동 펌프 및 싱글 유즈 유체 이송 기술 분야의 제조업체다. 지난 50년 간 연구 및 생산 워크플로우에 중심이 되는 업계 최고의 유체 전달 기술을 공급해왔으며, 2022년 약 3억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상된다. 이번 인수로 아반토는 단일클론항체(mAbs), 세포 및 유전자 요법, mRNA를 포함한 모든 바이오 생산 플랫폼에서의 경쟁력을 강화하고 바이오 의약품 제조업체들의 코로나19 치료제와 백신 제조를 지원할 예정이다. 마스터플렉스의 산업군 내 프리미엄 브랜드로서의 입지, 엄격한 품질 기준 준수, 혁신 제품 개발 및 높은 수익 재창출과 같은 브랜드 특성과 아반토의

메디톡스, 차세대 미생물 치료제 후보물질 기술 이전

마이크로바이옴 신약개발 기업 리비옴, 2023년 글로벌 임상 돌입 계획 메디톡스는 신생 바이오벤처 리비옴에 미생물 치료제(LBP, Live Biotherapeutic Products) 후보물질과 제반 기술 이전을 완료했다고 15일 밝혔다. 메디톡스는 이번 기술 이전 계약과 함께 현금 출자를 진행했으며, 이를 통해 리비옴의 일정 지분을 취득하게 됐다. 미생물 연구에 특화된 차세대 신약 개발 전문 기업 리비옴은 메디톡스에서 미생물 치료제 분야를 담당했던 연구진들을 주축으로 올해 6월 설립한 바이오 벤처다. 메디톡스에서 마이크로바이옴과 미생물 치료제 개발을 담당해온 송지윤 전 수석연구원이 대표이사를 맡고 있으며, 김영현 전 책임연구원이 최고기술책임자(CTO)를 담당하고 있다. 리비옴은 차세대 듀얼 LBP 플랫폼 기술을 기반으로 신약 개발 가능성이 높은 후보물질을 선제적으로 발굴, 미생물 치료 시장 선점을 목표로 하고 있다. 특히 천연 마이크로바이옴 기반의 플랫폼 기술 ‘N-LBP’와 유전자 에디팅을 통해 치료 효능을 극대화시킨 마이크로바이옴 기반의 차세대 플

제넨셀, 유럽법인 설립…코로나19 치료제 임상 속도낸다

네덜란드 소재, 유럽 임상 및 기술수출 등 주관 제넨셀이 개발 중인 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제의 글로벌 임상시험을 신속하고 체계적으로 진행하기 위해 네덜란드 암스테르담에 현지법인을 설립했다고 15일 밝혔다. 이번에 설립한 현지법인 제넨셀 유럽(GENENCELL EUROPE B.V.)은 ▲코로나19 치료제 유럽 임상 진행 ▲유럽 기술수출(L/O) 및 사업화 주관 ▲해외 투자 유치 ▲해외 지식재산권 관리 등을 수행하게 된다. 제넨셀은 천연물 유래 신소재(ES16001)를 이용해 코로나19 치료제를 개발하고 있으며, 최근 인도에서 2상 임상을 마치고 국내 및 글로벌 2b/3상 임상 신청을 준비하고 있다. 이 중 유럽 임상은 제넨셀 본사와 제넨셀 유럽이 공동 주관하며, 스위스 소재 바이러스 전문기업 RDP파마의 지원을 받아 현지 임상시험수탁기관(CRO)을 통해 진행한다. 제넨셀 관계자는 "유럽 현지법인 설립을 통해 현재 준비 중인 코로나19 치료제의 유럽 임상 승인과 해외 판권 협의 등이 속도를 낼 수 있을 것으로 기

애브비, 황반변성 등 망막질환 유전자치료제 개발 위해 15억달러 규모 계약 체결

리젠엑스바이오의 1회 투여하는 유전자요법 RGX-314…습성 황반변성과 당뇨병성 황반변성 임상중 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 애브비(AbbVie)가 습성 노인성 황반변성과 당뇨병성 망막병증, 기타 만성 망막 질환을 치료하는 유전자 치료제 개발에 나선다. 애브비는 리젠엑스바이오(REGENXBIO)와 1회 투여로 망막질환을 치료하는 유전자 치료제 RGX-314 개발 및 상용화를 위해 15억 달러 규모(약 1조 7000억 원)의 파트너십 계약을 체결했다고 13일(현지시간) 밝혔다. RGX-314는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제하도록 설계된 항체 단편을 인코딩하는 NAV AAV8 벡터로 구성된다. 새로운 혈관이 성장하고 망막에 체액이 축적되도록 하는 VEGF 경로를 억제할 것으로 기대되고 있다. NAV는 리젠엑스바이오의 독점적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 전달 플랫폼이다. 리젠엑스바이오는 망막하 전달과 맥락막위 공간으로 전달하는 방법을 통해 RGX-314를 눈에 투여하는 두 가지 개별 경로에 대한 연구를 진행하고 있다. 리젠엑스바이오는 맥락막위 공간에 유전자 치료제를

신테카바이오, 난청 유전자 조절·헌팅턴병 치료제 유효물질 후보 도출 성공

"자체 AI 스크리닝 통해 다양한 적응증에 효과있는 유효물질 후보 단기간에 도출 의의" 인공지능(AI) 기반 신약개발 회사 신테카바이오가 독자 개발한 AI 신약 후보물질 발굴 플랫폼 딥매처(DeepMatcher)를 통해 헌팅턴병, 난청 유전자 조절 치료제 개발 및 이소성 단백질 기반 신규 면역 활성 조절소재 개발을 위한 유효물질(Hit compound) 후보 도출에 성공했다고 14일 밝혔다. 신테카바이오는 지난해 9월 중소벤처기업부가 지원하고 안전성평가연구소(KIT)가 주관하는 'BIG3 기업 수요맞춤형 AI기반 연구개발 서비스' 과제를 계기로 총 6개 연구과제에 대해 AI가 적용될 수 있도록 지원했다. 그 중 3개 기업과 ▲이소성 단백질 기반 신규 면역 활성 조절 소재 발굴 ▲헌팅턴병 신약 후보 물질 발굴 ▲난청 유전자 조절 신약 소재 도출과 관련된 추가적인 공동연구를 진행했다. 이후 유효물질 도출 작업을 수행한 끝에 올해 8월 인비트로(in-vitro) 효능시험에서 해당 적응증에 효과가 있는 유효물질 후보를 다수 도출해냈으며 이 결과를 바탕으로 협업 기업에서 후속