[메디게이트뉴스 서민지 기자] 신경계질환은 단일 타겟의 조절만으로 치료가 어려운 복잡한 질병 중 하나다. 복잡한 매커니즘으로 이뤄져 있고 유기적으로 연결돼 다중 타겟을 해야만 유의미한 효과를 볼 수 있다.

이 같은 질환 특성을 고려해 닥터노아바이오텍은 '복합 신약'이라는 전략으로 치료제 개발에 나서고 있으며, R&D 파이프라인의 효율성 향상을 위해 자사가 개발한 인공지능(AI) 플랫폼도 적극 활용 중이다.

시간 단축 등 효율성 향상 뿐 아니라 기존의 데이터 활용이 아닌 자사가 가진 특수한 방식의 데이터 수집, 분석, 활용 방식을 채택해 개인정보보호나 정확도, 표준화 측면에서도 논란이 없는 게 이점이다.

메디게이트뉴스는 닥터노아바이오텍 이지현 대표와 이 같은 AI 플랫폼을 비롯해 현재 구축한 파이프라인과 개발 중인 신약의 특장점, 앞으로 R&D 방향과 계획 등에 대해 이야기를 나눴다.

닥터노아바이오텍은 신경계 질환에 포커스를 맞추고 파이프라인을 구축하고 있는 바이오벤처다. 단순히 신약개발만 하는 곳이 아니라 자체적으로 데이터를 수집, 분석해 인공지능 시스템을 구축, 이를 임상시험에 활용하고 있는 인공지능개발벤처기도 하다.

때문에 현재 닥터노아바이오텍은 연구본부와 개발본부로 나뉘어 있으며, 연구본부에는 ▲인공지능에 사용하는 모든 유전체와 화합물, 내부 실험결과와 문헌데이터 등을 관리하는 데이터 매니지먼트(Data Management)팀, ▲자사가 개발한 ARK 플랫폼에 탑재된 모든 인공지 능 분석 소프트웨어를 개발하고 약물 예측을 수행하는 데이터 애널리시스(Data Analysis)팀, ▲약물 개발 전략 구성과 세포·동물 약효 검증, 인공지능 학습에 활용되는 실험용 데이터를 생산하는 밸리데이션(Validation)팀으로 구성돼 있다.

개발본부는 ▲내부 개발 파이프라인을 선정하고 특허전략 수립과 외부 공동개발을 추진하는 사업개발팀, ▲인허가 임상시험 계획과 진행, 제품개발 전주기 관리를 맡는 RA팀, ▲신약 제제와 제형을 개발하는 제제·제형팀이 있다.

닥터노아바이오텍 6개 R&D 파이프라인…모두 '복합신약'

이 같은 연구 인프라를 바탕으로 현재 닥터노아바이오텍이 보유한 R&D 파이프라인은 총 6개다. 이들은 신경계질환을 타겟하고 있으며, 또 다른 특징은 이들 신약 모두 '복합신약'이라는 점이다. 

이 대표는 "현재 개발 중인 신경계질환 치료제들을 보면, 신경세포가 망가지는 것에 초점을 두고 사멸을 억제하려는 목표로 개발되는 것들이 대부분"이라며 "신경계질환은 매우 복잡한 매커니즘으로 이뤄져 있으며 유기적으로 연결돼 있다. 때문에 단일 타겟을 조절한다고 해서 임상적으로 유의적인 효과가 나오기 어렵다"고 말했다.

이 대표는 "개인적으로 다중 타겟을 해야 비로서 유의미한 효과를 보일 것으로 판단, 현재 자사에서 복합신약 전략으로 신약개발을 추진 중"이라며 "사멸 억제와 함께 신경세포가 더 생성될 수 있도록 복합신약을 디자인하고 있다. 즉 단순히 치료에 그치지 않고 '회복'까지 이어지는 신약을 만드는 것"이라고 밝혔다.

실제 닥터노아의 대표적 파이프라인인 뇌졸중 회복제(Stroke Recovery)도 단순히 혈전만 뚫는 데 집중하지 않고, 회복을 빠르게 돕는 것을 착안해 개발 중인 제품이다.
 

이 대표는 "기존 뇌졸중 치료제 대부분이 막힌 혈전을 6시간 안에 제거하는 것을 목표로 하지만, 사실상 6시간안에 병원에 가서 제거하는 경우는 드물다. 늦게 치료를 받아 회복이 더딘 사례가 대부분"이라며 "일차치료 이후에도 뇌 부종, 염증이 생기거나 뇌 세포가 사멸하는 것을 회복시킬 수 있도록 한 약제는 신경염증 억제, 한 약제는 신경세포 분화·생산 역할을 하도록 한 후 이 둘을 하나의 캡슐에 넣도록 개발 중"이라고 설명했다. 이는 복합신약 형태로 염증 치료와 뇌 세포 회복이 같이 작용해 더 빠른 회복을 가능케 한다는 원리다. 

해당 신약은 오는 2022~2023년 기술이전 또는 상용화를 목표로 올해 7월쯤 임상1상 계획(IND)을 신청할 예정이다.

뇌졸중 회복치료제 외에도 근위축성 측삭경화증(ALS·Amyotrophic lateral sclerosis), 뒤쉔 근이영양증(DMD·Duchenne muscular dystrophy), 근이영양증(Myotonic Dystrophy), LGMB2B(Limb-girdle muscular dystrophy type 2B) 등 등 희귀신경계 질환에 대한 파이프라인도 보유 중이다. 내년에는 ALS, DMD 파이프라인에 대한 임상을 개시할 예정이다.

이 대표는 "ALS는 운동신경세포가 망가진 것으로, 이 역시 운동신경세포가 사멸하지 않도록 하면서 동시에 생성을 촉진하는 복합신약이 필요하다. DMD는 근육이 문제가 되는 질환이므로 이 역시 근육을 덜 죽게 하면서도 근육 생성을 촉진시키는 방향으로 가야 하기 때문에 복합신약으로 연구를 추진 중"이라고 밝혔다.

보다 빠른 임상 추진 비결은 자체 개발한 인공지능 플랫폼

이 같은 파이프라인을 보다 공고히하면서 효율과 속도를 단축시키기 위해 자체 구축한 인공지능(AI) 시스템인 ARK 플랫폼을 적극 활용하고 있다.

ARK 플랫폼을 이용하면 경험상 프로젝트를 개시하고 임상에 진입하기까지 2~2.5년 정도 소요될 것으로 예측되며, 동시에 개발 비용 역시 1/3 수준 소요될 것이란 전망이다.

특히 ARK 플랫폼 내 인공지능 분석 프로그램인 '뉴로RG(NeuroRG)'가 다른 인공지능 신약개발 기업들과의 가장 큰 차별점이라고 소개했다.
 

이 대표는 "뉴로RG는 1만개 화합물을 기업부설연구소의 HTS(High-throughput Screening) 장비로 세포를 처리한 후, 신경세포의 이미지 분석을 통해 2주만에 약효평가를 할 수 있는 시스템"이라며 "이 때 화합물의 그 어떤 정보도 필요로 하지 않아 화합물 정보가 없거나 많은 정보가 부재한 상태에서도 활용이 가능하다. 더욱이 인공지능 모델 구축에 활용되는 수십만장의 세포 이미지들은 내부적으로 생산하고 있어 독자적 기술로 손꼽힌다"고 말했다. 

이 대표는 "국내 인공지능 회사들이 투자자들로부터 가장 공격을 많이 받는 분야가 데이터 보유 여부인데, 이 같이 직접 생산, 보유한 인공지능 모델을 사용하고 있어 해당 지적에서 자유로울 수 있다"면서 "자동으로 24시간 약효 검증실험이 진행될 수 있도록 시스템화돼 있는 점도 강점"이라고 제시했다.

자체적 개발을 통해 구축된 대량의 약물 라이브러리를 이용해 빠르고 정확한 효능 검증을 가능케 하는 스크리닝 실험법이 루틴하게 진행되고 있으며, 자동화 분주 장비와 자동화 이미징 장비 등을 마련해 대량의 세포와 약물 준비부터 약물처리, 염색 등의 전처리, 세포 이미징 작업까지 일관적인 데이터 생산이 가능하다.

특수성을 가진 인공지능 신약개발 회사지만, 아직 초창기인만큼 기술이전이나 상장 보다는 자체적 연구개발에 더욱 힘을 쏟을 방침이다. 이 대표는 "내년, 내후년 정도에 어느 정도 임상 데이터들이 확보될 것으로 보인다. 이제 시스템 개발을 마무리한 만큼 결과물을 보여줘야 하는 단계기 때문에 올해 말 시리즈B를 통해 확보한 자본으로 파이프라인 R&D를 더욱 공고히할 예정"이라며 "어느 정도 결과물들이 나오는 오는 2023년쯤에 투자자들과의 합의를 토대로 기업공개(IPO)도 추진할 예정"이라고 말했다.

한편 이 대표는 자체적으로 신약을 개발해서 기술이전하는 것을 회사 성장의 방향성으로 두고 있으나, 벤처가 가지는 경험 부족의 문제를 대형제약사와의 업무협약을 통해 배우고 있다고 전했다.

이 대표는 "제약사들과의 공동개발을 통해 실제 제약업계에서의 요구사항, 개발적인 관점의 차이 등에 대해 배우고 있다. 더욱이 후반기 개발 단계에서 소진되는 인프라를 아낄 수 있다는 장점도 있어 인력이 감당할 수 있는 수준에서 진행 중"이라며 "이 같은 공동개발의 경우에는 신경계 질환뿐 아니라 파트너인 제약사에 요청하는 질환의 치료제 개발을 수행하고 있다"고 했다.

중장기적으로는 신약을 직접 개발, 판매, 블록버스터화까지도 추진해 나가고 싶다는 입장이다.

이 대표는 "저변에 바이오에 대한 불신이 많지만, 일단 시기가 좋다. 자금이 많이 운용되고 있으며 국가적 관심과 지원도 최상인 상황"이라며 "신약을 만드는 것은 1000~10000분의 1 확률이지만, 기술이전에 그치지 않고 현재의 긍정적 상황을 활용해 상용화까지 직접 하는 게 중장기적 목표다. 바이오벤처에 머물지 않고 매출이 꾸준히 잘 나오는 회사의 새로운 제약기업모델로 자리매김하고 싶고 또 개발한 약을 블록버스터로 만드는 것도 미래의 방향"이라고 포부를 밝혔다.