MEDI:GATE NEWS 헬릭스미스 엔젠시스 임상 실패했지만 약효 자신있다…6개월이내 후속 3상연구 시작

기사입력시간 19.09.26 14:09최종 업데이트 19.09.26 14:09

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 헬릭스미스 김선영 대표가 유전자 치료제 엔젠시스(VM202)에 대한 임상 3상의 결론 도출은 실패했으나, 완전히 끝난 것은 아니며 6개월 이내 후속 3상을 시작하겠다고 26일 밝혔다. 김 대표는 26일 한국프레스센터에서 긴급 기자간담회를 열고 논란이 된 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상시험의 경과와 향후 계획을 발표했다. 헬릭스미스는 엔젠시스를 당뇨병성 신경병증 치료제로 개발하기 위해 미국에서 대규모로 임상시험을 진행하고 있었지만, 최근 약물 혼용 가능성이 제기되면서 데이터 오류로 중단한다고 발표했다. 김 대표는 이 연구를 두고 결과가 나오진 않았으나 지금까지보더 더 큰 규모에서 약물의 효과를 확인했다는 점에서 '미완의 성공'이라고 자평했다. 김 대표는 "유전자 치료에 있어 가장 우려하고 잇는 시험약물 안전성은 2상 결과에 이어 3상에서도 다시 한번 확인됐다"고 설명했다. 약물 효과 측면에서도 위약과 치료제(active drug)의 혼용 등 문제 환자를 제외한 438명의 피험자를 대상으로 한 분석 결과(Adjusted ITT) 3, 6개월 시점에서 모두 통계적으로 유의한 결과가 나타났다고 했다. P값(P value는 3개월에 0.0089, 6개월에 0.0018이었다. 환자 등록이 가장 많고 임상시험 컨트롤이 잘 이뤄진 3개 병원의 피험자 150명을 대상으로 한 분석결과 통증 감소 효과의 P값은 3개월에 0.023.6rodnjfdp 0.0008로 3개월과 6개월에서 모두 강력한 통계적 유의성을 확인할 수 있었다. 조정 ITT 내에서 통증 완치 환자는(pain diary로 측정) 위약군에서 2명(1.5%), 치료군에서 14명(4.7%)으로, VM202의 완치 환자가 위약 대비 3배 이상 높았다. VAS(Visual Analoge Scale) 측정에서도 위약군 1.5%, 치료군 7.3%로 4배 이상 높게 나타났다. 김 대표는 "이를 종합해볼 때 VM202의 약물 효과에 대해 자신하고 있다"고 밝혔다. 헬릭스미스는 DPN 후속 임상은 규모를 줄인 2~3개를 진행할 예정이고, DPN과 똑같은 비중으로 ALS(루게릭병)와 CMT(샤르코-마리-투스)병과 같은 희귀질환 임상을 진행해 조기에 시판허가를 받고, 유리한 약가를 받는 전화위복의 기회로 만들 계획이다. 김 대표는 "6개월이내 후속 3상을 시작, 2021년 임상종료 후 2022년 바이오의약품승인신청(BLA) 제출로 기존 임상 타임라인 대비 6개월 정도 지연될 것으로 예상된다"면서 "헬릭스미스는 여전히 미국에서 가장 활발하게 퍼스트인클래스(first-in-class), 즉 진정한 신약으로 임상 2상과 3상을 다수 수행하는 한국 유일의 바이오기업이다"고 말했다. 이어 그는 "VM202로만 6개의 다른 질환에 대해 미국에서 임상시험을 하고 있고, 이미 다른 종류의 차세대 유전자치료제를 2개 개발해 미국에서 임상을 시작할 계획이다"면서 "미국에서 2022년 시판허가 3개를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다. 이를 통해 2025년 이전에 세계에서 유전자치료제로는 가장 돈을 많이 버는 기업이 되겠다는 우리의 원래 목표를 반드시 실현하겠다"고 포부를 밝혔다.

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헬릭스미스 "엔젠시스 임상 실패했지만 약효 자신있다…6개월이내 후속 3상연구 시작"

DPN 후속 임상과 똑같은 비중으로 희귀질환 임상 진행해 2022년 3개 시판허가 목표

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 헬릭스미스 김선영 대표가 유전자 치료제 엔젠시스(VM202)에 대한 임상 3상의 결론 도출은 실패했으나, 완전히 끝난 것은 아니며 6개월 이내 후속 3상을 시작하겠다고 26일 밝혔다.

김 대표는 26일 한국프레스센터에서 긴급 기자간담회를 열고 논란이 된 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상시험의 경과와 향후 계획을 발표했다.

헬릭스미스는 엔젠시스를 당뇨병성 신경병증 치료제로 개발하기 위해 미국에서 대규모로 임상시험을 진행하고 있었지만, 최근 약물 혼용 가능성이 제기되면서 데이터 오류로 중단한다고 발표했다. 김 대표는 이 연구를 두고 결과가 나오진 않았으나 지금까지보더 더 큰 규모에서 약물의 효과를 확인했다는 점에서 '미완의 성공'이라고 자평했다.

김 대표는 "유전자 치료에 있어 가장 우려하고 잇는 시험약물 안전성은 2상 결과에 이어 3상에서도 다시 한번 확인됐다"고 설명했다.

약물 효과 측면에서도 위약과 치료제(active drug)의 혼용 등 문제 환자를 제외한 438명의 피험자를 대상으로 한 분석 결과(Adjusted ITT) 3, 6개월 시점에서 모두 통계적으로 유의한 결과가 나타났다고 했다. P값(P value는 3개월에 0.0089, 6개월에 0.0018이었다.

환자 등록이 가장 많고 임상시험 컨트롤이 잘 이뤄진 3개 병원의 피험자 150명을 대상으로 한 분석결과 통증 감소 효과의 P값은 3개월에 0.023.6rodnjfdp 0.0008로 3개월과 6개월에서 모두 강력한 통계적 유의성을 확인할 수 있었다.

조정 ITT 내에서 통증 완치 환자는(pain diary로 측정) 위약군에서 2명(1.5%), 치료군에서 14명(4.7%)으로, VM202의 완치 환자가 위약 대비 3배 이상 높았다. VAS(Visual Analoge Scale) 측정에서도 위약군 1.5%, 치료군 7.3%로 4배 이상 높게 나타났다.

김 대표는 "이를 종합해볼 때 VM202의 약물 효과에 대해 자신하고 있다"고 밝혔다.

헬릭스미스는 DPN 후속 임상은 규모를 줄인 2~3개를 진행할 예정이고, DPN과 똑같은 비중으로 ALS(루게릭병)와 CMT(샤르코-마리-투스)병과 같은 희귀질환 임상을 진행해 조기에 시판허가를 받고, 유리한 약가를 받는 전화위복의 기회로 만들 계획이다.

김 대표는 "6개월이내 후속 3상을 시작, 2021년 임상종료 후 2022년 바이오의약품승인신청(BLA) 제출로 기존 임상 타임라인 대비 6개월 정도 지연될 것으로 예상된다"면서 "헬릭스미스는 여전히 미국에서 가장 활발하게 퍼스트인클래스(first-in-class), 즉 진정한 신약으로 임상 2상과 3상을 다수 수행하는 한국 유일의 바이오기업이다"고 말했다.

이어 그는 "VM202로만 6개의 다른 질환에 대해 미국에서 임상시험을 하고 있고, 이미 다른 종류의 차세대 유전자치료제를 2개 개발해 미국에서 임상을 시작할 계획이다"면서 "미국에서 2022년 시판허가 3개를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다. 이를 통해 2025년 이전에 세계에서 유전자치료제로는 가장 돈을 많이 버는 기업이 되겠다는 우리의 원래 목표를 반드시 실현하겠다"고 포부를 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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