파로스아이바이오 'PHI-501', 美 FDA 희귀의약품 지정 승인

"신약개발 플랫폼 및 파이프라인 활용해 기술 이전 추진" 파로스아이바이오가 차세대 급성골수성백혈병 NRAS 돌연변이 표적 항암제 'PHI-501'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 10일 밝혔다. 2019년 주력 파이프라인인 PHI-101 AML(차세대 급성골수성백혈병 FLT3 저해제)이 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받은 데 이어 두 번째 성과다. PHI-501은 NRAS의 신호 경로를 표적화한 치료제로 합성치사(Synthetic lethality)를 통해 더욱 효과적인 활성 억제방법을 사용한 최초의 NRAS 변이 항암치료제다. NRAS는 급성골수성 백혈병에서 세포의 분화, 증식, 생존 등에 굉장히 중요한 역할을 하는 단백질이며 NRAS 돌연변이에 의해 세포 성장 신호가 지속적으로 전달돼, 세포가 계속 자라게 되면서 암이 성장하게 된다. 파로스아이바이오는 현재 다국적 임상을 진행하고 있는 PHI-101 AML을 포함한 8개 신약 파이프라인과 독자 개발 및 구축한 빅데이터 및 AI 기반 신약개발 플랫폼 기술

펩트론, IIH 뇌질환신약 임상3상 의약품 공급 계약 체결

"오송 GMP 시설 통해 임상용 의약품 공급…향후 5000억원 매출 예상" 펩트론은 호주 인벡스(Invex Therapeutics Ltd)로부터 특발성 두개 내 고혈압(IIH) 치료제 프리센딘 임상용 의약품의 첫 번째 발주를 수령했다고 10일 공시했다. 이번 주문은 지난 9월 체결한 공동개발 및 독점 공급계약에 따른 후속 계약이다. 인벡스는 펩트론에서 생산되는 의약품을 통해 유럽연합(EU)과 영국에서 임상3상 시험계획(IND)을 신청하고, 향후 미국과 호주까지 글로벌 임상으로 확대 진행할 계획이다. 펩트론은 앞으로 약 2년간 진행될 각국 임상에 필요한 의약품을 자사의 오송 GMP 시설을 통해 지속적으로 공급할 예정이다. IIH는 뇌압 상승으로 인해 극심한 두통, 시력감퇴, 이명 등의 증상이 나타나며 심한 경우 시신경을 압박해 실명에 이르게 하는 심각한 질환으로, 20~30대에서 주로 발병하며 특히 비만인 여성에서 발병율이 높은 것으로 나타나고 있다. 미국과 영국에 약 4만명의 환자가 있는 것으로 보고되고 있으며 과체중 인구가 늘면서 그 발병률이 지난 10년

헬릭스미스 엔젠시스, 희귀병 CMT 임상 1/2a상 안전성 확인

헬릭스미스는 9일 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상의 탑라인 데이터(Topline data)를 발표했다. 이번 임상은 CMT에 대해 세계 최초로 실시한 유전자치료 임상시험이다. CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 유전질환으로, 희귀질환으로 분류돼 있지만 유병률이 2500명 중 1명으로 비교적 환자 수가 많은 질환이다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없는 실정이다. 이번 엔젠시스(VM202)의 CMT 임상 1/2a상은 국내 CMT의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 실시했다. CMT 환자 총 12명을 대상으로 엔젠시스(VM202)의 안전성을 1차 목표로 조사했다. 이와 함께 유효성을 가늠할 수 있는 FDS(Functional Disability Scale, 기능장애척도), ONLS(Overall Neuropathy Limitatio

삼성바이오로직스, 'CPhI 2021' 참가...경쟁력 알리고 고객 수주 나선다

코로나19 이후 첫 글로벌 최대규모 행사…'미래를 향한 무한 가능성' 선포 삼성바이오로직스가 세계 최대 바이오제약 컨퍼런스인 'CPhI(Convention on Pharmaceutical Ingredients) Worldwide 2021'에 참가한다고 9일 밝혔다. 이번 행사는 코로나19 이후 처음으로 온·오프라인 동시 개최되는 세계 최대 규모의 행사로 2019년 기준 전세계 170여개국에서 2500개 이상의 기업들과 4만8000명 이상의 의약품 관련 전문가들이 참가한 글로벌 컨퍼런스다. 삼성바이오로직스는 '미래를 향한 무한 가능성(Infinite Possibilities for the Next Decade)'을 주제로 다양한 컨텐츠와 이벤트를 새로운 고객 경험을 제공하고 비즈니스 네트워킹을 진행 할 계획이다. 삼성바이오로직스는 온라인으로 진행된 지난해 행사를 제외하고 2018년부터 매년 단독부스를 마련해 참가하고 있다. 올해는 2019년(81m²)보다 규모가 훨씬 큰 260m²크기에 단독부스를 마련했다. 삼성바이오로직스는 부스 내 회사의 혁신과 성과를 한

세닉스바이오테크, 성수동에 독자운영 기업부설연구소 설립

미국 FDA IND 승인 및 IPO 심사에 걸맞은 수준으로 대규모 확장 이전 세계 최초로 나노자임 신약의 임상 적용을 목표로 하는 세닉스바이오테크가 서울시 성수동에 독자운영 기업부설연구소를 설립했다고 9일 밝혔다. 세닉스의 이전 기업부설연구소는 서울대병원 의생명연구원 내에 있었지만 회사의 기술개발 수준에 맞춰 성수동에 150평(480.39㎡) 규모로 대대적으로 확장 이전했다. 4월 185억 원 규모의 시리즈A 투자를 받은 이후 이번 연구소 설립을 통해 CX-213의 미국 FDA IND 1상 승인 및 향후 IPO 심사를 본격적으로 준비하게 됐다. 기업부설연구소는 개소식과 함께 본격적인 운영에 돌입했다. 연구소는 합성실, 분석실, 파일럿개발분석실 등으로 구성됐으며 겔 투과 크로마토그래피(Gel Permeation Chromatography, GPC), 유도결합 플라즈마 질량분석(Inductively Coupled Plasma-Mass Spectrometry, ICP-MS)기기 등 고성능 분석 장비 및 설비를 구축했다. 연구소에서는 나노자임 신약 물질 합성 및 분

일리아스바이오로직스, 신약개발바이오이미징융합기술센터와 공동연구개발 MOU 체결

바이오이미징 이용한 엑소좀 약물전달시스템 공동연구개발 위한 업무협약 일리아스바이오로직스가 8일 분당서울대 신약개발 바이오이미징 융합기술센터(이하 바이오이미징센터)와 약물전달시스템 공동연구개발을 위한 업무협약을 체결했다고 9일 밝혔다. 엑소좀 기반 신약을 연구개발하는 일리아스와 분자영상기법을 활용한 신약개발 솔루션을 제공하는 바이오이미징센터는 이번 공동연구 협약을 통해 양측이 보유하고 있는 핵심기술과 자원을 활용해 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 것이 목표다. 특히 이를 위해 동위원소를 활용하는 연구를 함께 추진함으로써 신약개발과정의 필수 요건인 후보물질의 생체 내 분포와 효능까지 정확히 예측하고 평가하는 새로운 기술을 개발할 예정이다. 또한 이번 협약을 통해 양 기관은 바이오이미징을 이용한 엑소좀 신약개발 공동연구의 새로운 과제를 발굴, 임상·비임상 시험에 대한 자문을 제공하며 엑소좀 신약 개발에 필요한 양 기관의 시설, 장비, 인력 등 자원을 공동 활용하여 보유 기술을 발전시키고 업무 교류를 폭 넓게 진행한다. 바이오이미징센터 김상은 소장은 "엑소좀

딥마인드로 신약 발굴한다…구글 알파벳, AI 기반 신약개발 스타트업 아이소모픽 설립

딥마인드 데미스 허사비스 CEO가 창업…AI 우선 접근 방식으로 전체 약물 발굴 프로세스 재구성 목표 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 구글 모회사 알파벳이 소유한 인공지능(AI) 기반 스타트업 아이소모픽 랩스(Isomorphic Laboratories)가 자매 회사인 딥마인드(DeepMind)의 기술을 활용해 신약 발굴 및 개발에 진출한다. 9일 관련업계에 따르면 딥마인드와 아이소모픽 랩스의 창업자이자 최고경영자(CEO)인 데미스 허사비스(Demis Hassabis)가 최근 아이소모픽 블로그를 통해 회사 설립을 발표했다. 허사비스는 "지난해 딥마인드의 획기적인 AI 시스템 알파폴드2(AlphaFold2)가 아미노산 서열에서 원자 수준의 정확도까지 단백질 3D 구조를 직접 예측할 수 있는, 단백질 접힘에 대한 50년간 풀리지 않았던 과제의 솔루션으로 인정받았다"면서 "이러한 발전을 바탕으로 새로운 알파벳 회사인 아이소모픽 랩스를 설립하게 됐다. 이 기업은 AI 우선 접근 방식을 사용해 전체 약물 발굴 프로세스를 재구성하는 것이 목표다"고 밝혔다. 단백질 폴딩은 폴리펩타이드 사슬을 폴딩해

한미약품 희귀질환 혁신신약, 국가신약개발과제 선정

세계 최초 주1회 투여 선천성 고인슐린혈증 치료 신약 한미약품은 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136)가 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 8일 밝혔다. 국가신약개발사업은 제약기업과 학·연·병 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다. 이번 선정으로 한미약품에는 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월간 국가 연구비가 지원된다. 선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자들은 부작용을 감수하며 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존해왔다. LAPSGlucagon Analog는 세계 최초 주1회 투여 목표로 개발중인 지속형 글루카곤 유도체로 바이오 의약품의 약효와 투여 주기를 늘려주는 한미약품의 독자적 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용돼 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 획

차바이오텍, 유전적 안정성·효율 높인 배아줄기세포 제조방법 특허

"기존 대비 제조기간 최대 50% 단축, 치료제 가격 낮추고 생산성 극대화" 차바이오텍은 배아줄기세포를 이용해 중간엽 줄기세포를 제조하는 방법에 대한 국내 특허를 획득했다고 8일 밝혔다. 특허를 획득한 제조방법 명칭은 '다능성 줄기세포 유래 중간엽 줄기세포 직접 분화용 배지, 그를 이용해 중간엽 줄기세포를 제조하는 방법, 및 그에 의해 제조된 중간엽 줄기세포(출원번호: 10-2019-0110785)'다. 중간엽 줄기세포를 만들 때 배아줄기세포로부터 직접분화법을 이용해 제조기간을 50% 단축하고, 유전적 안정성을 높게 유지해 효율을 향상시키는 기술에 대한 것이다. 중간엽 줄기세포(MSC, Mesenchymal Stem Cell)는 줄기세포 치료제의 핵심 재료로 뼈, 연골, 지방, 근육세포, 혈액세포, 신경세포로 분화할 수 있는 다분화능 줄기세포다. 이는 배아줄기세포 연구분야 권위자인 차의과학대학교 이동율 교수팀이 세계 최초로 개발해 차바이오텍에 기술이전한 기술이다. 기존 기술로 배아줄기세포를 이용해 중간엽 줄기세포를 제조하기 위해서는 장시간 약물 처리를 해야

아반토코리아, '2021 한국분자·세포생물학회 정기학술대회' 전시 성료

부스 방문객 대상 다채로운 제품 프로모션 및 경품 이벤트 진행 아반토코리아가 3~5일 제주 국제컨벤션센터에서 개최된 '2021 한국분자·세포생물학회 정기학술대회'에 참여해 성황리에 부스 활동을 종료했다고 8일 밝혔다. 1989년 창립된 한국분자·세포생물학회는 국내 최대 규모의 생명과학 분야의 학술 단체로서 매년 정기 학술 대회를 개최해 새로운 연구 성과 발표 및 국제 학술 교류에 기여해왔다. 지난해까지는 코로나19 팬데믹으로 온라인으로 진행됐으나 올해는 정부의 단계적 일상회복 정책에 맞춰 엄격한 방역 절차 하에 현장 개최로 운영됐다. 아반토코리아는 학술 대회 방문 연구원들이 신제품을 직접 확인하고 상담 및 구입을 진행할 수 있는 부스를 운영했다. 코로나19 백신 및 치료제 개발에 필수적인 실험용 화학물질을 비롯해 정확한 연구 결과 도출을 위한 전문 장비 및 실험 소모품들을 전시했다. 특히 연구원의 안전을 위한 실험용 장갑과 무균실 솔루션 신제품들을 선보이며 방문객들의 관심을 끌었다. 올해 학술 대회가 제주도에서 개최돼 현장 방문이 어려운 고객들