아리바이오, AR1001 글로벌 임상3상 종료…11월 CTAD서 결과 발표

POLARIS-AD 마지막 환자 추적 방문 완료…유효성·안전성 결과 도출 즉시 탑라인 우선 공개 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 아리바이오가 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001의 글로벌 임상 3상 'POLARIS-AD'에서 마지막 환자의 최종 안전성 추적 방문(LPLV)을 완료했다고 27일 밝혔다. LPLV는 마지막 투약 환자가 최종 이상 반응과 안전성 평가를 마치는 시점으로, 임상시험의 핵심 마일스톤으로 평가된다. 이에 따라 POLARIS-AD 임상의 중심은 환자 관리에서 데이터 검증과 결과 분석 등 최종 단계로 전환됐다. POLARIS-AD는 미국과 유럽, 한국, 중국 등 13개국 약 230개 임상시험기관에서 초기 알츠하이머병 환자 1535명을 대상으로 진행된 대규모 임상 3상이다. 6월 말 총 1348명이 52주 투약을 완료했으며, 본 임상 마지막 투약 환자의 최종 안전성 추적 방문은 7월 27일 마무리했다. 아리바이오는 현재 전 세계 임상시험기관에서 수집된 데이터 정제 작업을 진행 중이다. 데이터 질의와 주요 평가 변수, 안전성 정보 등을 최종 점검한 뒤 데이터베이스

애브비 엡킨리, 재발·불응성 소포성 림프종 적응증 확대

레날리도마이드·리툭시맙 병용 및 2차 이상 치료 후 단독요법 허가 [메디게이트뉴스 조운 기자] 한국애브비는 이중특이성항체 엡킨리(성분명 엡코리타맙)가 지난 22일 식품의약품안전처로부터 ▲재발성 또는 불응성 소포성 림프종 성인 환자에서 레날리도마이드·리툭시맙과의 병용요법 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 성인 환자에서 단독요법으로 허가받았다고 28일 밝혔다. 엡킨리는 T세포 표면의 CD3와 B세포 표면의 CD20에 동시에 결합해 T세포 매개 CD20 양성 세포 사멸을 유도하는 피하주사형 이중특이성항체다. 소포성 림프종은 B림프구에서 기원하는 대표적인 지연성 비호지킨 림프종이다. 현재 치료로 완치가 어렵고 재발이 반복되는 경우가 많으며, 일부 환자는 미만성거대B세포림프종과 같은 공격적인 형태로 전환될 수 있다. 국내 비호지킨 림프종 가운데 소포성 림프종이 차지하는 비율도 증가하는 추세다. 국민건강보험공단 자료에서는 2011년 6.4%에서 2015년 7.8%로 늘었고, 단일기관 연구에서도 2008년 4.28%에서 2017

넥스트바이오메디컬, 혈관내색전촉진용보철재 '넥스피어에프' FDA 사전 검토 완료

미국 임상시험 완료 후 최종 허가 신청 추진 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 넥스트바이오메디컬이 혈관내색전촉진용보철재 '넥스피어에프'에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 TAP(Total Product Lifecycle Advisory Program)을 통한 사전 검토 절차를 완료했다고 27일 밝혔다. 회사는 임상 결과를 제외한 주요 기술문서를 FDA에 제출했다. 생물학적 안전성 평가, 동물시험, 멸균 밸리데이션 등 제품의 비임상 및 품질 자료에 대한 사전 검토 답변을 수령했다. 해당 임상시험은 스테로이드 주사 치료를 대조군으로 설정한 무작위 비교 연구다. 넥스피어에프를 이용한 슬관절 동맥 색전술(GAE)의 안전성과 유효성을 평가한다. 넥스피어에프는 최근 국제학술지 '레디올로지'에 게재된 연구로, 임상 근거를 확보하고 있다. 해당 연구는 독일 샤리테 병원 연구팀이 수행한 대규모 전향적 임상 연구 결과다. 연구 결과에 따르면 넥스피어에프를 이용한 슬관절 동맥 색전술 후 무릎 퇴행성 관절염 환자의 통증 감소와 무릎 기능 및 삶의 질

파드셉·키트루다 병용요법 약가협상 60일 넘기나…급여 기다리는 환자 부담 지속

서로 다른 제약사 신약 간 첫 병용 급여협상…양사 모두 타결돼야 최종 급여 적용 [메디게이트뉴스 조운 기자] 전이성 요로상피암 1차 치료에 사용되는 파드셉과 키트루다 병용요법의 약가협상이 최대 협상기한인 60일에 이르렀지만 아직 결과가 공개되지 않으면서 급여 적용을 기다리는 환자들의 부담이 이어지고 있다. 이번 협상은 서로 다른 제약사가 보유한 혁신 신약의 병용요법을 급여화하는 첫 사례다. 국민건강보험공단이 파드셉 제조사인 한국아스텔라스와 키트루다 제조사인 한국MSD를 상대로 각각 협상을 진행하고 있어 두 회사의 협상이 모두 타결돼야 최종 급여 적용이 가능하다. 한국아스텔라스는 20일 “건보공단과 파드셉의 약가협상과 관련 논의에 성실하게 임하고 있으며 필요한 자료도 모두 신속하게 제출했다”며 “타사 간 혁신 신약 병용요법 특성상 각 회사의 협상이 모두 합의에 이르러야 환자들이 병용요법으로 급여 혜택을 받을 수 있다”고 밝혔다. 파드셉은 엔포투맙베도틴 성분의 항체약물접합체로, 면역항암제 키트루다와의 병용요법이 2024년 7월 전이성 요로상피암 1차 치료로 국내 허

온코닉테라퓨틱스, 자궁내막암 신약 '네수파립' 효과 JCMM 논문 게재

PTEN 결핍 모델서 PARP 단독제보다 우수한 항암효과 확인…PENELOPE 임상 근거 강화 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 온코닉테라퓨틱스가 자궁내막암 신약 후보물질 '네수파립(Nesuparib)'이 PTEN 결핍 자궁내막암 비임상 모델에서 종양 성장 억제 효과를 나타냈다는 연구 논문이 SCI급 국제학술지 'Journal of Cellular and Molecular Medicine(JCMM)'에 게재됐다고 16일 밝혔다. 이번 연구는 서울아산병원 산부인과 이신화 교수 연구팀이 수행했으며, 'PTEN 결핍 자궁내막암에서 PARP와 Tankyrase 이중 억제를 통한 항종양 효과 증진'이라는 제목으로 게재됐다. PTEN은 암세포의 성장과 생존을 조절하고 유전체 안정성 유지에 관여하는 대표적인 종양억제유전자로, 자궁내막암 환자의 최대 80%에서 변이 또는 단백질 소실이 보고될 만큼 빈번하게 나타난다. PTEN 기능이 소실된 암세포는 DNA 손상 복구에 취약할 수 있어 PARP 저해제 치료 대상으로 주목받아 왔다. 다만 PTEN 결핍만으로는 치료 반응을 충분히 예측하기 어렵고,

아리바이오, 루이소체 치매 후보물질 'AR1005' 임상 2a상 중간결과 발표

인지변동 및 정량 뇌파 지표 개선 확인…글로벌 임상 2/3상 설계 본격화 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 아리바이오는 루이소체 치매 치료 후보물질 'AR1005'의 국내 임상 2a상 중간분석에서 환자의 인지변동 증상과 정량 뇌파 지표가 동시에 개선된 결과를 확인했다고 16일 밝혔다. 이번 결과는 12일부터 15일까지 영국 런던에서 열린 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2026)에서 발표됐다. AR1005는 아리바이오가 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001에 이어 개발 중인 경구용 복합치료제다. 루이소체 치매 환자의 신경세포 과흥분을 조절해 인지기능을 개선하는 것을 목표로 한다. 이번 임상은 세브란스병원에서 루이소체 치매 환자 60명을 대상으로 진행 중이며, 20주차 중간 분석에는 목표 환자의 약 절반인 31명의 데이터가 포함됐다. 임상 결과 루이소체 치매의 대표 증상인 인지변동에서 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다. 인지변동을 평가하는 '메이요 변동성 척도(Mayo Fluctuations Scale)' 조정 평균 점수에서 AR1005군은 0.77점으로

암젠 ‘임델트라’, 재발·불응성 확장병기 소세포폐암 2차 치료로 적응증 확대

DeLLphi-304 3상서 표준 항암화학요법 대비 사망 위험 40% 감소…전체생존기간 중앙값 13.6개월 암젠코리아의 소세포폐암 치료제 ‘임델트라주(성분명 탈라타맙)’가 재발 또는 불응성 확장병기 소세포폐암의 2차 치료 단계까지 적응증을 확대했다. 암젠코리아는 임델트라가 식품의약품안전처로부터 백금 기반 화학요법 중 또는 이후 질병이 진행된 재발 또는 불응성 확장병기 소세포폐암 성인 환자 치료제로 허가받았다고 16일 밝혔다. 이에 따라 기존 3차 이상 치료뿐 아니라 2차 치료 단계에서도 사용할 수 있게 됐다. 이번 적응증 확대는 글로벌 3상 ‘DeLLphi-304’ 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 연구는 1차 백금 기반 화학요법 중 또는 이후 질병이 진행된 확장병기 소세포폐암 환자를 대상으로 임델트라와 표준 항암화학요법을 비교했다. 연구 결과 임델트라 투여군의 전체생존기간 중앙값은 13.6개월로 항암화학요법군 8.3개월보다 5개월 이상 길었으며, 사망 위험은 40% 감소했다. 무진행생존기간 중앙값도 임델트라군 4.2개월, 항암화학요법군 3.7개월로 개선됐다. 3등급 이상 치료 관련 이상반응

엘리시젠, ASRS에서 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 'NG101' 중간결과 발표

임상 1/2a상 코호트2 44주 데이터…자체 개발 CAT311 프로모터 플랫폼 적용으로 낮은 용량에서 높은 유전자 발현 달성 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 유전자 치료제 기업 엘리시젠이 미국 망막전문의 학회(ASRS)에서 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 NG101의 임상 1/2a상 중용량(코호트2) 44주 결과를 발표한다고 14일 밝혔다. 올해 44회를 맞이하는 ASRS 2026은 7월 15일부터 18일까지 캐나다 몬트리올에서 개최된다. 이번 발표는 임상 책임자인 토론토 대학교 피터 커티스(Peter J. Kertes) 교수(안과학 및 시각과학부)가 맡는다. 발표 제목은 'One-Year First-in-Human Safety and Efficacy Data of Subretinal NG101 – A Novel Low-Dose AAV Gene Therapy for Wet AMD: A Phase 1/2a Clinical Trial'이다. 해당 발표 세션은 차세대 치료제의 최신 임상결과 발표 세션으로 고용량 단백질 치료제, 이중항체, 장기방출형 임플란트, AAV 유전자 치료제 파트로 구성된다. A

HLB "간암 신약 CRL 핵심 사유 해소…FDA 공식 입장 확인 추진"

원료의약품 제조소 cGMP 실사 결과 VAI 최종 확정…허가 절차 재개 협의 착수 [메디게이트뉴스 이지원 기자] HLB의 미국 자회사인 엘레바 테라퓨틱스는 14일(현지시간) 파트너사인 항서제약으로부터 미국 식품의약국(FDA)의 리보세라닙 원료의약품 제조소에 대한 일반 cGMP 실사 종료 서한(Close-out Letter)을 전달받았다고 밝혔다. 앞서 HLB의 간암 신약 리보세라닙은 미국 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받았다. 당시 CRL의 근거가 된 실사는 항서제약 제조시설에 대한 일반 cGMP 실사였으며, 리보세라닙 원료의약품 제조소의 일반 cGMP 실사에서 'VAI(자발적 개선 권고 조치)'로 최종 확정 통보받았다. FDA는 해당 제조시설이 현행 의약품 제조 및 품질관리 기준(cGMP)을 전반적으로 준수하고 있다고 판단했다. 서한에는 "VAI 분류 자체가 해당 제조시설과 연계된 현재 진행 중인 허가 신청에 대한 FDA의 평가에 영향을 미치지 않는다"고 명시했다. 엘레바는 해당 실사가 VAI로 최종 종결된 데 따른 FDA의 공식 입장 확인을 위해 Type

지놈앤컴퍼니, 이중항체 ADC 'GENB-120' 국가신약개발사업 과제 선정

GENA-104, 119, GENC-116 이어 GENB-120까지… 주요 파이프라인 4개 연속 국가신약개발사업 과제 선정 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 지놈앤컴퍼니가 이중항체 ADC 파이프라인 'GENB-120'이 국가신약개발사업단의 '신약 R&D 생태계 구축 연구' 후보물질 과제로 최종 선정됐다고 14일 밝혔다. 이번 선정에 따라 회사는 2년간 연구개발비를 지원받아 GENB-120의 최적 포맷 및 페이로드 선별 등 전임상 개발을 가속화할 계획이다. GENB-120은 지놈앤컴퍼니의 자체 플랫폼 '지노클(GNOCLE)'을 통해 발굴한 신규 타깃 'ITGB4'와 기존 항암 표적 'TROP2'를 동시에 겨냥하는 이중항체 ADC 후보물질이다. 췌장암, 폐암, 방광암 등 다양한 고형암에서 두 타깃이 동시에 높게 발현되지만 정상 조직에서는 중복 발현이 낮은 특성을 활용해, 암세포에 선택적으로 세포독성 페이로드를 전달할 수 있다. 회사는 이를 통해 기존 단독 타깃 ADC 대비 안전성 향상을 기대하고 있다. 주관연구책임자인 차미영 신약연구소장은 "GENA-104, 119, GENC-116에 이어 이중항체 ADC 플랫