MEDI:GATE NEWS 엘리시젠, ASRS에서 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 NG101 중간결과 발표

기사입력시간 26.07.15 11:26최종 업데이트 26.07.15 11:26

엘리시젠, ASRS에서 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 'NG101' 중간결과 발표

임상 1/2a상 코호트2 44주 데이터…자체 개발 CAT311 프로모터 플랫폼 적용으로 낮은 용량에서 높은 유전자 발현 달성

[메디게이트뉴스 이지원 기자] 유전자 치료제 기업 엘리시젠이 미국 망막전문의 학회(ASRS)에서 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 NG101의 임상 1/2a상 중용량(코호트2) 44주 결과를 발표한다고 14일 밝혔다.

올해 44회를 맞이하는 ASRS 2026은 7월 15일부터 18일까지 캐나다 몬트리올에서 개최된다.

이번 발표는 임상 책임자인 토론토 대학교 피터 커티스(Peter J. Kertes) 교수(안과학 및 시각과학부)가 맡는다. 발표 제목은 'One-Year First-in-Human Safety and Efficacy Data of Subretinal NG101 – A Novel Low-Dose AAV Gene Therapy for Wet AMD: A Phase 1/2a Clinical Trial'이다.

해당 발표 세션은 차세대 치료제의 최신 임상결과 발표 세션으로 고용량 단백질 치료제, 이중항체, 장기방출형 임플란트, AAV 유전자 치료제 파트로 구성된다. AAV 유전자 치료제 파트에서는 NG101(엘리시젠)과 Ixo-vec(일라이릴리(Eli Lilly))의 임상 데이터가 발표된다.

NG101은 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반 유전자치료제로, 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트 유전자를 AAV8 벡터에 탑재해 한 번의 망막하 투여만으로도 망막세포에서 장기간 항-VEGF 단백질을 발현시키도록 설계됐다.

엘리시젠은 자체 개발한 CAT311 프로모터 플랫폼을 적용해 기존 유전자치료제 대비 낮은 용량에서도 높은 유전자 발현을 달성했다고 설명했다. 이는 반복적인 안구 내 주사가 필요한 기존 항-VEGF 치료의 한계를 극복할 수 있을 것으로 주목받고 있다.

한편 NG101은 2020년 체결된 공동개발 계약을 기반으로 파트너사인 이연제약과 함께 개발 중인 파이프라인이다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산과 공급을 담당하고 있어, 향후 상업화 생산 시 신규 구축한 충주공장 GMP 시설에서 유전자 치료제를 생산할 계획이다.

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이지원 기자 (jwlee@medigatenews.com)

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