MEDI:GATE NEWS 코오롱생명과학, KLS-2031 美FDA 임상 1‧2a상 IND 승인

기사입력시간 19.03.11 11:31최종 업데이트 19.03.11 11:31

신경병증성 모델(SNI)에서 통증이 유발된 실험용 쥐(왼쪽)에게 자극을 주었을 때 움추려드는 모습과 KLS-2031 투여 후 정상적으로 통증자극을 인식하는 실험용 쥐(오른쪽)의 모습. 코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자치료제인 KLS-2031의 미국 1‧2a상 임상 진행을 위한 미국 식품의약국(FDA)의 IND 승인이 완료했다고 11일 밝혔다. 신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있으며 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다. KLS-2031은 골관절염 세포유전자치료제인 인보사의 후속 파이프라인으로 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다. 아데노 부속 바이러스 전달체(AAV vector) 2개에 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10) 3개를 탑재했다. 첫 번째 전달체에는 'GAD65'유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 'GDNF'와 'IL-10' 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다. 이를 통해 통증 완화효과를 기대할 수 있게 된다. 시술방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발됐으며 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고있는 환자들을 타깃으로 하고 있다. 코오롱생명과학이 미국에서 진행 할 이번 1‧2a상은 미국 2개 임상기관을 통해 안전성 및 유효성 평가를 목적으로 2019년도 내에 임상을 개시할 예정이며 시험대상은 18명으로 투약 후 24개월 관찰을 할 계획이다. KLS-2031 연구는 유전자치료제 분야 등 국내기업의 글로벌 도약을 위해 보건복지부 및 과학기술정보통신부가 공동출연해 2015년부터 3년간 지원하는 '글로벌 첨단바이오 의약품 기술 개발 사업과제 지원'으로 수행됐다. 코오롱생명과학 이우석 대표는 "세계 최초 골관절염 유전자치료제인 인보사의 성공적인 상업화 이후 후속파이프라인으로 연구‧개발중인 KLS-2031의 미국 FDA의 임상승인은 코오롱생명과학이 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고 국내의 최첨단 유전자 연구수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴수 있는 긍정적인 기회가 될 것"이라고 밝혔다.

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코오롱생명과학, KLS-2031 美FDA 임상 1‧2a상 IND 승인

신경병증성 통증 유전자치료제로 AAV 전달체 2개에 치료유전자 3개 탑재

신경병증성 모델(SNI)에서 통증이 유발된 실험용 쥐(왼쪽)에게 자극을 주었을 때 움추려드는 모습과 KLS-2031 투여 후 정상적으로 통증자극을 인식하는 실험용 쥐(오른쪽)의 모습.

코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자치료제인 KLS-2031의 미국 1‧2a상 임상 진행을 위한 미국 식품의약국(FDA)의 IND 승인이 완료했다고 11일 밝혔다.

신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있으며 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다.

KLS-2031은 골관절염 세포유전자치료제인 인보사의 후속 파이프라인으로 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다. 아데노 부속 바이러스 전달체(AAV vector) 2개에 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10) 3개를 탑재했다.

첫 번째 전달체에는 'GAD65'유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 'GDNF'와 'IL-10' 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다. 이를 통해 통증 완화효과를 기대할 수 있게 된다.

시술방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발됐으며 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고있는 환자들을 타깃으로 하고 있다.

코오롱생명과학이 미국에서 진행 할 이번 1‧2a상은 미국 2개 임상기관을 통해 안전성 및 유효성 평가를 목적으로 2019년도 내에 임상을 개시할 예정이며 시험대상은 18명으로 투약 후 24개월 관찰을 할 계획이다.

KLS-2031 연구는 유전자치료제 분야 등 국내기업의 글로벌 도약을 위해 보건복지부 및 과학기술정보통신부가 공동출연해 2015년부터 3년간 지원하는 '글로벌 첨단바이오 의약품 기술 개발 사업과제 지원'으로 수행됐다.

코오롱생명과학 이우석 대표는 "세계 최초 골관절염 유전자치료제인 인보사의 성공적인 상업화 이후 후속파이프라인으로 연구‧개발중인 KLS-2031의 미국 FDA의 임상승인은 코오롱생명과학이 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고 국내의 최첨단 유전자 연구수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴수 있는 긍정적인 기회가 될 것"이라고 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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