미국 FDA는 5세 이상의 듀센형근이영양증(DMD: Duchenne Muscular Dystrophy) 환자 치료에 사용되는 엠플라자(Emflaza, 성분명 deflazacort)의 정제 및 경구 투여를 지난 9일 승인했다. 

이는 미국 일리노이주 노스브룩의 마라톤 제약(Marathon Pharmaceuticals)에서 판매하는 약으로 광범위한 DMD 환자에게 승인된 최초의 치료법이라는 점에서 의의가 있다.

엠플라자는 염증을 줄이고 면역계의 활동을 감소시키는 작용을 하는 코르티코 스테로이드이며, 코르티코 스테로이드는 DMD 치료에 있어 전세계적으로 흔히 사용하는 약물이다.

DMD 치료에 사용하는 코르티코 스테로이드로서는 처음으로 엠플라자가 FDA 허가를 받게 됐다. 이는 미국에서 사용하는 디플라자코트 중에서도 처음으로 받은 허가다.

하지만, 이러한 소식도 잠시 엠플라자의 높은 약가를 꼬집은 버니 샌더스 상원의원의 서한 발송으로 제동이 걸렸다.
 
이에 해당 제약사의 제프 아로닌 회장은 공개서한을 통해 듀센형근이여양증 환우 커뮤니티에 엠플라자의 발매를 일시 보류하기로 했음을 밝혔다.
 
DMD는 가장 일반적인 유형의 근 위축증으로, 근육세포를 손상시키지 않는 단백질인 디스트로핀(dystrophin)이 없기 때문에 발생한다. 첫 증상은 보통 3세에서 5세 사이에 나타나며 시간이 지날수록 악화된다.

이 질환은 종종 가족력이 없이 발생하며 주로 남자 어린이에게서 나타나며, 남아 3,600 명 중 한 명에게서 발생한다.

DMD를 앓는 이들은 독립적인 활동 수행 능력을 점진적으로 잃어 십대 초반에 휠체어에 의지하게 되는 경우가 종종 생긴다.

또 질병이 진행됨에 따라 생명을 위협하는 심장 및 호흡기 문제가 발생할 수 있다. 질환의 중증도와 기대수명은 환자에 따라 다양하지만, 일반적으로 20대 혹은 30 대에 생을 마감하기도 한다.

디플라자코트의 효과는 5세 이전에 디스트로핀 유전자 돌연변이와 근육 약화가 시작된, 5세에서 15 세(임상시험 시작 당시)의 남자 환자 196명에 대한 임상 연구를 통해 확인됐다.

또 12 주에 디플라자코트를 복용한 환자는 위약 복용 환자들에 비해 여러 근육의 근육강도에 대한 임상평가에서 개선된 것으로 나타났다.

디플라자코트 치료 환자에서 임상시험 마지막 기간인 52주째까지 평균 근력의 전반적인 안정성이 유지됐다.

104주 동안 지속된 29명의 남성 환자를 대상으로 시행한 또 다른 시험에서 디플라자코트는 평균 근력 평가에서 위약보다 수치적으로 우위를 보였다.

또한 다중 비교를 위해 통제된 통계는 아니지만, 디플라자코트 환자는 위약으로 치료한 환자보다 걷기 능력을 보다 늦게 상실한 것으로 나타났다.

엠플라자로 인한 부작용은 다른 코르티코 스테로이드에서 경험한 것과 유사하다. 가장 흔한 부작용으로는 얼굴 붓기(Cushingoid appearance), 체중 증가, 식욕 증가, 상기도 감염, 기침, 빈뇨증, 다모증 및 위 주위의 과도한 지방(중심성 비만) 등이다.

덜 흔한 부작용으로는 내분비 기능의 문제, 감염에 대한 민감성 증가, 혈압 상승, 위장 천공 위험, 심각한 피부 발진, 행동 및 기분 변화, 뼈의 밀도 감소 및 백내장과 같은 시력 문제가 있다.

그리고 면역 억제제로 스테로이드를 투여 받은 환자는 생백신 혹은 약독화 백신을 접종해서는 안 된다.

이번 허가는 희귀의약품으로 지정된 엠플라자에 대해 FDA의 신속한 지정 및 우선 심사가 적용됐다.

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