MEDI:GATE NEWS 에미시주맙, 항체있는 소아에서도 안전하고 효과

기사입력시간 17.12.12 06:00최종 업데이트 17.12.12 06:00

사진: ASH 2017 홈페이지 [메디게이트뉴스 박도영 기자] A형 혈우병 치료제 에미시주맙의 소아 대상 3상임상 결과, 95%에서 치료가 필요한 출혈이 발생하지 않아 높은 출혈 예방 효과를 보인 것으로 나타났다. 또한 약물 관련 심각한 이상 반응이 없어 강력한 안전성 프로파일도 확인됐다. 로슈그룹 산하 쥬가이제약에서 개발한 에미시주맙은 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합 생물학적 제제로, 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하도록 이중특이항체 기술이 적용된 신약이다. 제8인자와 유사한 기능을 하면서도 다른 구조를 가져 8인자 항체를 인식하지 못하도록 해 기존에 약물에 효과를 보지 못했던 환자에서도 효능이 있도록 디자인됐다. 또 지금까지 출시된 치료제는 대부분 주2~3회 정맥주사해야했는데, 주1회 피하주사제형으로 개발돼 투약 편의성도 개선했다. 미국 로스앤젤레스 어린이병원 Guy Young 박사는 현지시각으로 9일 미국 애틀란타에서 열린 제59차 미국혈액학회(ASH)에서 에미시주맙의 3상 임상 HAVEN 2의 업데이트 분석 결과를 구연 발표했다. 연구에는 항체가 있는 1~12세 소아 환자 60명이 등록됐고, 보호자들은 가정에서 자가주사하는 방법을 교육받았다. 평균 9주 이상 추적 관찰한 결과 대상자 중 3명만 치료가 필요한 출혈 사건을 경험했고, 이들은 모두 우회제제인 재조합 제7a형 혈액응고인자로 안전하게 치료받았다. Young 박사는 "에미시주맙 사용 이전에는 이렇게 항체가 있는 환자에서 관절출혈을 예방할 수 있는 매우 효과적인 방법이 없었다"면서 "에미시주맙은 매우 높은 수준의 출혈사건 예방 효과를 보였고, 치료한 아이들에게는 인생의 전환점이 됐다"고 말했다. 이어 그는 "청소년과 성인을 대상으로한 에미시주맙의 이전 임상에서 약물 치료에도 출혈이 발생하는 환자가 생기면서 이상반응에 대한 우려가 제기되기도 했다"면서 "그러나 이번 연구에서 드물지만 출혈 사건 발생 후 우회제제를 사용하자 그런 문제는 발생하지 않았다"고 설명했다. 연구팀은 향후 최소 12개월 추적 관찰하는 연구를 진행할 예정이다. Young 박사는 "이 연구 결과가 나오면 항체가 있는 혈우병A 소아 환자의 표준 치료법이 달라질 것"이라면서 "항체가 없는 환자를 대상으로 에미시주맙의 안전성과 효능을 확인하는 다른 연구도 진행 중"이라고 말했다. 에미시주맙은 국내에서 아직 출시 허가를 받지 않았고, 국내 판권은 쥬가이제약과 독점 라이선스계약을 체결한 JW중외제약이 가지고 있다.

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에미시주맙, 항체있는 소아에서도 안전하고 효과

[ASH 2017] 95%가 치료 필요한 출혈사건 미경험

[메디게이트뉴스 박도영 기자] A형 혈우병 치료제 에미시주맙의 소아 대상 3상임상 결과, 95%에서 치료가 필요한 출혈이 발생하지 않아 높은 출혈 예방 효과를 보인 것으로 나타났다. 또한 약물 관련 심각한 이상 반응이 없어 강력한 안전성 프로파일도 확인됐다.

로슈그룹 산하 쥬가이제약에서 개발한 에미시주맙은 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합 생물학적 제제로, 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하도록 이중특이항체 기술이 적용된 신약이다.

제8인자와 유사한 기능을 하면서도 다른 구조를 가져 8인자 항체를 인식하지 못하도록 해 기존에 약물에 효과를 보지 못했던 환자에서도 효능이 있도록 디자인됐다. 또 지금까지 출시된 치료제는 대부분 주2~3회 정맥주사해야했는데, 주1회 피하주사제형으로 개발돼 투약 편의성도 개선했다.

미국 로스앤젤레스 어린이병원 Guy Young 박사는 현지시각으로 9일 미국 애틀란타에서 열린 제59차 미국혈액학회(ASH)에서 에미시주맙의 3상 임상 HAVEN 2의 업데이트 분석 결과를 구연 발표했다.

연구에는 항체가 있는 1~12세 소아 환자 60명이 등록됐고, 보호자들은 가정에서 자가주사하는 방법을 교육받았다.

평균 9주 이상 추적 관찰한 결과 대상자 중 3명만 치료가 필요한 출혈 사건을 경험했고, 이들은 모두 우회제제인 재조합 제7a형 혈액응고인자로 안전하게 치료받았다.

Young 박사는 "에미시주맙 사용 이전에는 이렇게 항체가 있는 환자에서 관절출혈을 예방할 수 있는 매우 효과적인 방법이 없었다"면서 "에미시주맙은 매우 높은 수준의 출혈사건 예방 효과를 보였고, 치료한 아이들에게는 인생의 전환점이 됐다"고 말했다.

이어 그는 "청소년과 성인을 대상으로한 에미시주맙의 이전 임상에서 약물 치료에도 출혈이 발생하는 환자가 생기면서 이상반응에 대한 우려가 제기되기도 했다"면서 "그러나 이번 연구에서 드물지만 출혈 사건 발생 후 우회제제를 사용하자 그런 문제는 발생하지 않았다"고 설명했다.

연구팀은 향후 최소 12개월 추적 관찰하는 연구를 진행할 예정이다.

Young 박사는 "이 연구 결과가 나오면 항체가 있는 혈우병A 소아 환자의 표준 치료법이 달라질 것"이라면서 "항체가 없는 환자를 대상으로 에미시주맙의 안전성과 효능을 확인하는 다른 연구도 진행 중"이라고 말했다.

에미시주맙은 국내에서 아직 출시 허가를 받지 않았고, 국내 판권은 쥬가이제약과 독점 라이선스계약을 체결한 JW중외제약이 가지고 있다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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