MEDI:GATE NEWS ATTR-CM 성인 환자 치료제 빈다맥스, 건강보험 급여 적용

기사입력시간 25.03.05 17:06최종 업데이트 25.03.05 17:06

한국화이자제약이 정상형(wild type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다맥스(성분명 타파미디스)가 건강보험 급여를 받게 됐다고 5일 밝혔다. ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 진행성 희귀질환이다. 심전도, 심초음파, 또는 심장자기공명영상 검사 상에서 아밀로이드증이 의심되는 환자 중 혈액 및 소변검사를 통해 경쇄아밀로이드증이 배제되고, 핵의학 검사(99m Tc-PYP, DPD, HMDP 신티그래피)에서 2등급 또는 3등급의 심장조직 내 TTR 아밀로이드 침착이 확인되거나 심장 조직검사를 통해 TTR 아밀로이드가 확인된 경우 ATTR-CM으로 진단된다. 이번 고시에 따라 빈다맥스는 ATTR-CM으로 확진된 만 18세 이상 성인 환자에서 유전자 검사를 통해 유전형으로 진단 받은 경우, 또는 정상형으로 ▲최근 6개월 동안 지속적으로 뉴욕심장학회(NYHA)의 심부전 중증도 I~III 해당 ▲심부전으로 진단받고 최근 6개월 이내 심부전으로 인한 1회 이상의 입원 이력이 있는 경우 ▲프로 B형 나트륨이뇨펩타이드 수준(NT-proBNP) 600pg/mL 이상 ▲이완기말 좌심실 벽두께 12mm이상을 모두 만족하는 경우 급여 처방할 수 있다. 빈다맥스는 ATTR-ACT 연구와 ATTR-ACT LTE 연구를 통해 임상적 근거를 확보했다. ATTR-CM 환자 441명을 대상으로 빈다맥스와 위약군의 효과 및 안전성을 비교 평가하기 위해 진행된 ATTR-ACT 연구에서는 추적 관찰 30개월 시점 타파미디스메글루민염 투여군의 약 71%가 생존해 위약군(약 57%) 대비 생존률 개선이 확인됐으며 심장 관련 입원의 상대적 위험(0.48회/1년)을 위약(0.70회/1년) 대비 32% 감소시켰다. 또한 ATTR-ACT 연구를 완료한 환자를 대상으로 장기 생존율을 분석한 ATTR-CM LTE에 따르면 타파미디스메글루민염을 지속적으로 투여한 환자군은 위약에서 타파미디스메글루민염으로 전환된 환자군 대비 모든 원인에 의한 사망률이 감소한 것으로 나타났다. 한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 이지은 전무는 "그동안 심장 및 간 이식 외 치료법이 있음에도 경제적인 한계로 치료제 사용에 어려움이 있었던 ATTR-CM환자들의 치료 접근성을 향상시킬 수 있게 돼 기쁘게 생각한다"며 "한국화이자제약은 앞으로도 ATTR-CM을 포함한 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하고 치료 환경 개선을 위해 노력을 이어가겠다"고 말했다.

제보 공유

ATTR-CM 성인 환자 치료제 '빈다맥스', 건강보험 급여 적용

만18세 이상 확진 환자 중 유전형으로 진단 또는 정상형으로 진단 및 특정 조건 충족 환자에 급여

한국화이자제약이 정상형(wild type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다맥스(성분명 타파미디스)가 건강보험 급여를 받게 됐다고 5일 밝혔다.

ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 진행성 희귀질환이다.

심전도, 심초음파, 또는 심장자기공명영상 검사 상에서 아밀로이드증이 의심되는 환자 중 혈액 및 소변검사를 통해 경쇄아밀로이드증이 배제되고, 핵의학 검사(99m Tc-PYP, DPD, HMDP 신티그래피)에서 2등급 또는 3등급의 심장조직 내 TTR 아밀로이드 침착이 확인되거나 심장 조직검사를 통해 TTR 아밀로이드가 확인된 경우 ATTR-CM으로 진단된다.

이번 고시에 따라 빈다맥스는 ATTR-CM으로 확진된 만 18세 이상 성인 환자에서 유전자 검사를 통해 유전형으로 진단 받은 경우, 또는 정상형으로 ▲최근 6개월 동안 지속적으로 뉴욕심장학회(NYHA)의 심부전 중증도 I~III 해당 ▲심부전으로 진단받고 최근 6개월 이내 심부전으로 인한 1회 이상의 입원 이력이 있는 경우 ▲프로 B형 나트륨이뇨펩타이드 수준(NT-proBNP) 600pg/mL 이상 ▲이완기말 좌심실 벽두께 12mm이상을 모두 만족하는 경우 급여 처방할 수 있다.

빈다맥스는 ATTR-ACT 연구와 ATTR-ACT LTE 연구를 통해 임상적 근거를 확보했다. ATTR-CM 환자 441명을 대상으로 빈다맥스와 위약군의 효과 및 안전성을 비교 평가하기 위해 진행된 ATTR-ACT 연구에서는 추적 관찰 30개월 시점 타파미디스메글루민염 투여군의 약 71%가 생존해 위약군(약 57%) 대비 생존률 개선이 확인됐으며 심장 관련 입원의 상대적 위험(0.48회/1년)을 위약(0.70회/1년) 대비 32% 감소시켰다.

또한 ATTR-ACT 연구를 완료한 환자를 대상으로 장기 생존율을 분석한 ATTR-CM LTE에 따르면 타파미디스메글루민염을 지속적으로 투여한 환자군은 위약에서 타파미디스메글루민염으로 전환된 환자군 대비 모든 원인에 의한 사망률이 감소한 것으로 나타났다.

한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 이지은 전무는 "그동안 심장 및 간 이식 외 치료법이 있음에도 경제적인 한계로 치료제 사용에 어려움이 있었던 ATTR-CM환자들의 치료 접근성을 향상시킬 수 있게 돼 기쁘게 생각한다"며 "한국화이자제약은 앞으로도 ATTR-CM을 포함한 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하고 치료 환경 개선을 위해 노력을 이어가겠다"고 말했다.

오탈자 신고 스크랩 인쇄 제보 공유

박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

이 기자의 다른 기사 보기

댓글보기(0)