한국BMS제약이 캄지오스(성분명 마바캄텐)가 보건복지부 고시에 따라 1일부터 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료에 건강보험 급여가 적용된다고 2일 밝혔다.

캄지오스의 급여 적용은 증상성(NYHA class II-III) oHCM을 진단받은 성인 환자를 대상으로 한다. 1차 치료제로 4주 이상 치료했음에도 효과가 없으면서, 안정 상태에서 심초음파 등을 통한 좌심실박출률(LVEF)이 55% 이상이고 발살바법 또는 운동부하에 의한 좌심실유출로(LVOT)의 기울기가 50mmHg 이상인 환자를 치료할 시 급여가 적용된다. 1차 치료제를 금기 또는 심각한 부작용으로 투여할 수 없는 경우에는 캄지오스의 단독투여가 허용된다.

oHCM은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 좌심실에서 대동맥을 통해 전신으로 혈액을 보내는 대동맥 통로가 좁아진 상태를 의미한다. 호흡곤란, 흉통, 실신 등의 증상이 있으며 일상생활에 지장을 초래할 수 있다. 또한 심부전, 심방세동 등 심각한 심혈관계 합병증을 유발할 수 있으며, 특히 10-35세 젊은 환자에서 돌연사까지 일으킬 수 있다. 국내에서는 낮은 질환 인식으로 인해 상당수의 환자가 미진단 상태로 추정되는 가운데, 기존 치료법은 증상 완화를 위한 경구 약물 치료나 중격 축소술(SRT)로 한정돼 있어 환자들의 치료 선택지가 제한적이었다.

캄지오스는 oHCM의 발병 원인인 심장 근육 내 액틴과 마이오신의 과도한 교차 결합 형성을 감소시키는 기전을 가진 최초의 치료제로, 2023년 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 캄지오스는 하루 한 알 복용만으로 oHCM 환자의 증상과 운동 기능을 유의하게 개선시킬 수 있는 효과를 입증해 oHCM의 병태생리를 표적할 수 있는 첫 치료제로 주목을 받아 왔다. 이번에 허가받은지 약 1년 7개월만에 건강보험 급여가 적용되면서 oHCM 환자들의 치료 접근성이 크게 향상될 전망이다.

캄지오스의 이번 급여 적용은 증상성 oHCM 환자를 대상으로 캄지오스의 임상적 유용성과 안전성을 평가한 EXPLORER-HCM 3상 임상 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. EXPLORER-HCM 임상에서는 ▲NYHA 등급 1단계 이상 개선과 pVO2 1.5mL/kg/min 이상 증가 ▲NYHA 등급 악화없이 유지와 pVO2 3mL/kg/min 이상 증가 여부 두 가지를 1차 평가변수로 설정해 캄지오스와 위약군을 비교 평가했다.

임상 결과, 1차 평가변수에 도달한 캄지오스 치료 환자 비율이 위약군보다 약 2배 높게 나타났으며, 캄지오스 투여 30주 후 약 절반(49.6%)의 환자가 증상의 정도가 가장 낮은 NYHA 1단계에 도달했다(위약군 21.1%). 또한 캄지오스 치료를 받은 환자의 74%는 운동 후 최대 좌심실 유출로 압력차가 중격축소술을 고려해야 하는 기준인 50mmHg 미만으로 수치가 개선됐다(위약군 21%).

한국심초음파학회 비후성 심근증 연구회 이상철 회장(삼성서울병원 순환기내과)은 "oHCM은 조기에 적절한 진단과 치료가 이뤄지지 않으면 환자들의 일상생활은 물론 생명까지 위협할 수 있는 매우 심각한 질환이다”면서 "그동안은 제한적인 치료 옵션으로 인해 환자들이 증상과 삶의 질 개선에 많은 제약이 따를 수밖에 없었다. 캄지오스의 이번 급여 적용은 oHCM 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 뿐 아니라 증상 및 운동 기능의 개선은 물론 심장의 구조적 변화까지 한 단계 더 높은 oHCM 치료 목표 달성을 기대할 수 있게 됐다는 점에서 매우 의미가 크다”고 강조했다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 “그동안 oHCM 환자들은 시시때때로 찾아오는 여러 증상들과 돌연사에 대한 불안 속에서 일상적인 활동조차 제약을 받으며 많은 어려움을 겪어왔다. 이번 캄지오스의 급여 적용을 통해 더 많은 환자들이 최신 치료 혜택을 받고 건강을 회복하는 것은 물론, 아직 진단받지 못한 환자들까지 조기 진단과 치료로 이어질 수 있는 중요한 전환점이 되기를 기대한다”며 “앞으로도 한국BMS제약은 치료 사각지대에 놓인 환자들의 미충족 수요에 귀를 기울이고, 과학을 통해 환자의 삶을 변화시킨다는 비전 아래 혁신적인 신약 제공과 접근성 확대에 지속적인 노력을 기울이겠다"고 밝혔다.