MEDI:GATE NEWS UCB, 장기지속 혈우병A 치료제 승인

기사입력시간 17.09.04 11:18최종 업데이트 17.09.04 11:18

출처: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 반감기 연장시킨 첫 장기 지속형 혈우병 A 치료제 엘록테이트가 식약처 허가를 받았다. 한국UCB제약은 엘록테이트(유전자재조합 혈액응고 제 8인자 Fc 융합 단백질)가 최근 혈우병 A 환자의 출혈 억제 및 예방, 수술 전후 관리, 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다고 4일 밝혔다. 엘록테이트는 Fc 단백 융합기술을 적용해 체내 약효 지속시간을 늘려 투여 빈도를 줄인 것이 특징이다. 일상적 예방요법으로 투여 방법은 매 3~5일 50 IU/kg로, 임상 반응에 근거해 용량을 25~65IU/kg 범위 내에서 조절할 수 있다. 이번 허가는 이전에 치료를 받은 12세 이상의 중증 혈우병 A 환자를 대상으로한 3상 임상 A-LONG 연구와 2세~11세 환아 대상 3상 임상 Kids A-LONG 연구의 안전성·유효성 평가 결과 및 약동학적 분석을 근거로 한다. A-LONG 연구 결과 말단 반감기는 19.0 시간이었고, 개인 맞춤화된 예방요법군에서 사용한 용량의 중앙값은 77.9 IU/kg/week이었다. 또 응고인자 보충요법군과 비교해 예방 요법군(개인 맞춤화 치료군 및 주 단위 예방요법)에서 모두 연간출혈빈도를 통계적으로 유의하게 감소시켰다. 연구에서 보고된 전체 연간 출혈빈도(ABR)의 중앙값은, 개인 맞춤화군에서 1.6회, 주 단위 예방요법군에서 3.6회, 응고인자 보충요법군에서 33.6회인 것으로 나타났다. 더불어 출혈의 98%가 1회 또는 2회의 엘록테이트 투여를 통해 조절됐다. A-LONG 연구에서 엘록테이트에 대한 억제인자가 생긴 환자는 없었으며, 심각한 혈전 또는 심각한 알러지 반응은 보고되지 않았다. 한편, 관절통, 병감(전반적인 불편함) 등의 이상반응은 5.5%로 보고됐다. Kids A-LONG 연구에서 치료 반감기는 A-LONG 임상 결과의 수치와 일관되게 6세 미만에서 12.67시간, 6-11세에서 14.88 시간으로 나타났다. 연구에서 보고된 전체 ABR 중앙값은 1.9회였고, 주당 투여 용량의 중앙값은 88.11 iu/kg였다. 세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수는 "기존 혈우병 치료에서 환자들이 빈번한 정맥 투여에 대해 부담을 가지고 있던 점을 고려할 때, 반감기가 긴 지속형 치료제의 승인은 투여 빈도를 줄여 국내 혈우병 환자들의 삶의 질 향상 및 보다 나은 치료에 도움이 되리라 생각한다"고 말했다. 한국UCB제약 이영주 대표이사는 "이번 허가를 통해 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"면서 "앞으로도 UCB제약은 혈우병 등 희귀질환 분야에서 환자들의 삶을 개선하고 새로운 가치를 제공하기 위해 더욱 매진하겠다"고 전했다.

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UCB, 장기지속 혈우병A 치료제 승인

Fc단백 융합기술로 투여 빈도 3~5일에 1회로 줄여

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 반감기 연장시킨 첫 장기 지속형 혈우병 A 치료제 엘록테이트가 식약처 허가를 받았다.

한국UCB제약은 엘록테이트(유전자재조합 혈액응고 제 8인자 Fc 융합 단백질)가 최근 혈우병 A 환자의 출혈 억제 및 예방, 수술 전후 관리, 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다고 4일 밝혔다.

엘록테이트는 Fc 단백 융합기술을 적용해 체내 약효 지속시간을 늘려 투여 빈도를 줄인 것이 특징이다. 일상적 예방요법으로 투여 방법은 매 3~5일 50 IU/kg로, 임상 반응에 근거해 용량을 25~65IU/kg 범위 내에서 조절할 수 있다.

이번 허가는 이전에 치료를 받은 12세 이상의 중증 혈우병 A 환자를 대상으로한 3상 임상 A-LONG 연구와 2세~11세 환아 대상 3상 임상 Kids A-LONG 연구의 안전성·유효성 평가 결과 및 약동학적 분석을 근거로 한다.

A-LONG 연구 결과 말단 반감기는 19.0 시간이었고, 개인 맞춤화된 예방요법군에서 사용한 용량의 중앙값은 77.9 IU/kg/week이었다. 또 응고인자 보충요법군과 비교해 예방 요법군(개인 맞춤화 치료군 및 주 단위 예방요법)에서 모두 연간출혈빈도를 통계적으로 유의하게 감소시켰다.

연구에서 보고된 전체 연간 출혈빈도(ABR)의 중앙값은, 개인 맞춤화군에서 1.6회, 주 단위 예방요법군에서 3.6회, 응고인자 보충요법군에서 33.6회인 것으로 나타났다. 더불어 출혈의 98%가 1회 또는 2회의 엘록테이트 투여를 통해 조절됐다.

A-LONG 연구에서 엘록테이트에 대한 억제인자가 생긴 환자는 없었으며, 심각한 혈전 또는 심각한 알러지 반응은 보고되지 않았다. 한편, 관절통, 병감(전반적인 불편함) 등의 이상반응은 5.5%로 보고됐다.

Kids A-LONG 연구에서 치료 반감기는 A-LONG 임상 결과의 수치와 일관되게 6세 미만에서 12.67시간, 6-11세에서 14.88 시간으로 나타났다. 연구에서 보고된 전체 ABR 중앙값은 1.9회였고, 주당 투여 용량의 중앙값은 88.11 iu/kg였다.

세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수는 "기존 혈우병 치료에서 환자들이 빈번한 정맥 투여에 대해 부담을 가지고 있던 점을 고려할 때, 반감기가 긴 지속형 치료제의 승인은 투여 빈도를 줄여 국내 혈우병 환자들의 삶의 질 향상 및 보다 나은 치료에 도움이 되리라 생각한다"고 말했다.

한국UCB제약 이영주 대표이사는 "이번 허가를 통해 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"면서 "앞으로도 UCB제약은 혈우병 등 희귀질환 분야에서 환자들의 삶을 개선하고 새로운 가치를 제공하기 위해 더욱 매진하겠다"고 전했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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