MEDI:GATE NEWS 선택지 없던 루게릭, 치료옵션 등장

기사입력시간 15.12.22 01:02최종 업데이트 15.12.22 01:05

SBS 드라마 '괜찮아 사랑이야'에서 배우 조인성이 앓았던 희귀난치질환 루게릭. 치료제가 제한적이었던 루게릭병 치료의 새로운 옵션으로 주사제 '라디컷'이 국내 승인을 받았다. 일본계 제약사 미쓰비시다나베파마코리아(대표 마츠오카 카즈하루)는 최근 '근위축성 측삭경화증'에 의한 기능장애 진행을 늦추는 데 사용할 수 있도록 '라디컷주30mg', '라디컷점적주사액 30mg(일반명 에다라본)'을 허가 받았다. 근위축성 측삭경화증(ALS, Amyotrophic Lateral Sclerosis)은 루게릭병의 정식 명칭으로, 운동신경이 선택적으로 변성‧소실돼 사지‧호흡‧발음‧연하 등과 관련된 근육저하와 근위축이 진행되는 원인불명의 신경변성 질환이다. 개인에 따라 차이가 있으나, 인공호흡기를 사용하지 않으면 생존 기간이 보통 2~5년에 불과하다. 국내 추정 환자는 약 2500명. 보험등재 약물에 대해서는 산정특례(환자부담금 10%)를 적용받는 대표적인 희귀난치성 질환이다. 기존 루게릭병 약물치료는 '리루졸(제품명 리루텍)'이라는 경구약에 대다수 의존했다. 리루졸은 운동신경세포를 파괴하는 과도한 글루타민산을 억제하는 약으로 진행을 지연시키는 역할을 했다. 이번에 허가 받은 '라디컷'은 리루졸과 달리 주사제형(하루 한 번 투여)으로, 발병의 원인인 자유라디칼을 소거한다. 자유라디칼에 의한 산화 스트레스 손상 억제 효과가 있다. 이러한 효과로 일본에서는 2001년 4월 뇌경색 급성기 치료제로 허가를 받은 후 지난해 루게릭병 치료제로 추가 적응증을 획득한 바 있다. ALS 환자 중 가사‧노동이 가능한 환자 및 가사노동은 어렵지만 일상생활에서 자립할 수 있는 환자, 강제폐활량 80% 이상의 환자 등을 대상으로 한 3상 임상시험에서 일상생활 기능의 평가척도인 ALSFRS-R 점수의 투여 전후 변화량을 비교한 결과, 위약군과 유의한 효과(6개월 후 점수 차: 2.49±0.76, p=0.0013)를 보였다. 미쓰비시다나베파마코리아 관계자는 "라디컷을 24주(6개월) 사용했더니 ALS에 의한 기능장애 진행을 2개월 가량 늦췄다"면서 "또 특별한 부작용은 없었다"고 설명했다. 이 관계자는 "리루졸은 굉장히 오래된 성분"이라며 "오래됐다는 것은 환자에게 큰 영향을 미치지 못했다는 것을 말해준다. 이런 상황에서 라디컷은 ALS 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 것"이라고 기대했다. 다만, 라디컷은 아직 한국인 대상 임상을 진행하지 않았기 때문에 위해성관리계획을 시판 전까지 제출하는 것을 조건부로 승인받았다. 그는 "대응에 시간이 좀 더 걸릴 것으로 예상한다"면서 "한시라도 빨리 국내 환자들에게 공급하도록 노력하겠다"고 말했다.

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선택지 없던 루게릭, 치료옵션 등장

미쓰비시 주사제 '라디컷' 허가

SBS 드라마 '괜찮아 사랑이야'에서 배우 조인성이 앓았던 희귀난치질환 루게릭.

치료제가 제한적이었던 루게릭병 치료의 새로운 옵션으로 주사제 '라디컷'이 국내 승인을 받았다.

일본계 제약사 미쓰비시다나베파마코리아(대표 마츠오카 카즈하루)는 최근 '근위축성 측삭경화증'에 의한 기능장애 진행을 늦추는 데 사용할 수 있도록 '라디컷주30mg', '라디컷점적주사액 30mg(일반명 에다라본)'을 허가 받았다.

근위축성 측삭경화증(ALS, Amyotrophic Lateral Sclerosis)은 루게릭병의 정식 명칭으로, 운동신경이 선택적으로 변성‧소실돼 사지‧호흡‧발음‧연하 등과 관련된 근육저하와 근위축이 진행되는 원인불명의 신경변성 질환이다.

개인에 따라 차이가 있으나, 인공호흡기를 사용하지 않으면 생존 기간이 보통 2~5년에 불과하다.

국내 추정 환자는 약 2500명. 보험등재 약물에 대해서는 산정특례(환자부담금 10%)를 적용받는 대표적인 희귀난치성 질환이다.

기존 루게릭병 약물치료는 '리루졸(제품명 리루텍)'이라는 경구약에 대다수 의존했다.

리루졸은 운동신경세포를 파괴하는 과도한 글루타민산을 억제하는 약으로 진행을 지연시키는 역할을 했다.

이번에 허가 받은 '라디컷'은 리루졸과 달리 주사제형(하루 한 번 투여)으로, 발병의 원인인 자유라디칼을 소거한다.

자유라디칼에 의한 산화 스트레스 손상 억제 효과가 있다.

이러한 효과로 일본에서는 2001년 4월 뇌경색 급성기 치료제로 허가를 받은 후 지난해 루게릭병 치료제로 추가 적응증을 획득한 바 있다.

ALS 환자 중 가사‧노동이 가능한 환자 및 가사노동은 어렵지만 일상생활에서 자립할 수 있는 환자, 강제폐활량 80% 이상의 환자 등을 대상으로 한 3상 임상시험에서 일상생활 기능의 평가척도인 ALSFRS-R 점수의 투여 전후 변화량을 비교한 결과, 위약군과 유의한 효과(6개월 후 점수 차: 2.49±0.76, p=0.0013)를 보였다.

미쓰비시다나베파마코리아 관계자는 "라디컷을 24주(6개월) 사용했더니 ALS에 의한 기능장애 진행을 2개월 가량 늦췄다"면서 "또 특별한 부작용은 없었다"고 설명했다.

이 관계자는 "리루졸은 굉장히 오래된 성분"이라며 "오래됐다는 것은 환자에게 큰 영향을 미치지 못했다는 것을 말해준다. 이런 상황에서 라디컷은 ALS 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 것"이라고 기대했다.

다만, 라디컷은 아직 한국인 대상 임상을 진행하지 않았기 때문에 위해성관리계획을 시판 전까지 제출하는 것을 조건부로 승인받았다.

그는 "대응에 시간이 좀 더 걸릴 것으로 예상한다"면서 "한시라도 빨리 국내 환자들에게 공급하도록 노력하겠다"고 말했다.

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송연주 기자 (yjsong@medigatenews.com)열심히 하겠습니다.

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