MEDI:GATE NEWS EMA, PRIME 제도 시행 5년간 18개 의약품 승인…제도혜택 희귀질환·중소기업서 두드러져

기사입력시간 22.03.05 09:42최종 업데이트 22.03.05 09:42

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 신약 개발 기술의 발전으로 환자의 생명을 살리거나 삶을 바꿀 수 있는 혁신적인 치료제들이 등장하면서 각국의 규제기관들은 환자들이 이러한 의약품을 더 빨리 사용할 수 있도록 돕기 위해 다양한 제도를 시행하고 있다. 유럽의약품청(EMA)은 PRIME(Priority Medicines) 제도를 통해 환자의 미충족 의학적 요구를 해결할 잠재력이 있는 신약의 접근성을 높이기 위해 노력하고 있다. PRIME은 현재 치료 옵션이 없거나 기존 치료법에 비해 효과가 뛰어날 것으로 기대되는 의약품에 대해 조기부터 강화된 과학 및 규제 지원을 제공하는 제도로 2016년 3월부터 시작됐다. 개발 중인 유망한 의약품에 전용 지원 허브를 제공해 제약사가 가장 효과적인 방법으로 규제 지원 수단에 접근할 수 있도록 해준다. EMA는 PRIME 제도가 시행되고 5년간의 결과를 분석한 보고서를 3일(현지시간) 발간했다. 메디게이트뉴스는 유럽 시장 진출을 준비하는 제약사들을 위해 PRIME 제도가 그동안 어떤 성과를 거두고 어떤 시사점을 남겼는지 보고서를 분석했다. PRIME 신청 성공률은 25%…실제 승인된 약 대부분 희귀질환 치료제 2016년 3월부터 2021년 6월까지 총 384건의 PRIME 자격 요청이 접수됐고, 373건이 검증됐으며 그 중 25%에 해당하는 95건이 승인됐다. PRIME 지원을 받은 의약품 18개가 유럽연합(EU)에서 승인을 받았다. 이 중 10개는 조건부 판매 승인(conditional marketing authorisation, CMA)으로 시장에 더 빨리 진입할 수 있었다. 7개는 첨단의약품(advanced therapy medicinal products, ATMPs)이었고, 16개는 희귀질환 치료제였다. PRIME 제도의 혜택을 받은 의약품들은 최초 승인된 CAR-T 세포 치료제와 유전자 치료제, 희귀 항암제, 에볼라 바이러스 예방 백신 등 해당 치료 영역에서 큰 진전을 보였다. PRIME 지원은 전반적으로 판매 승인까지 걸리는 시간을 단축시켜 환자가 제품에 더 빨리 접근할 수 있게 했다. PRIME 제도의 혜택은 더 복잡한 제품이나 더 작은 데이터 세트에 의존하는(희귀질환) 치료제에서 두드러졌다. PRIME 지원을 받은 경우 평가 기간 동안 허가 신청자가 EMA의 질문에 답하는데 필요한 시간(clock-stop duration)이 단축됐다. 이러한 효과는 중소기업에서 더욱 두드러졌다. PRIME 지원 혜택을 받고 허가를 받은 첨단의약품 7개는 그 복잡성에도 불구하고 평균 평가 시간 및 시계-정지 기간이 2020년 평가된 모든 유형의 새로운 활성물질 대비 더 짧았다. 제품 유망하다면 회사규모 무관하게 조기진입 고려해야 보고서는 "이번 분석 결과 과학적 조언 제공과 해당 조언을 준수하는 회사가 판매승인 성공률을 향상시킨다는 것을 재확인할 수 있었다"면서 "또한 제도 개선 또는 향상을 위해 필요한 영역(특히 영향이 적은 분야의 제거)을 확인할 수 있었고, 좋은 규제 감독이 수반되는 경우 진입 기준 및 시기에 대한 조정이 유망한 제품 개발 지원을 최적화하는데 유용할 수 있음을 알 수 있었다"고 밝혔다. 현재 PRIME 자격을 받기 위한 경로는 두 가지이며, 지원자 유형과 지원 내용에 따라 다르다. 중소기업 및 학계 지원자는 강력한 비임상 데이터와 내약성 데이터(원칙증명)를 기반으로 '조기 진입' PRIME을 받을 수 있고, 모든 개발자는 예비 임상 근거(개념증명)를 기반으로 PRIME을 신청할 수 있다. 분석에 따르면 PRIME 제도 운영 첫 5년 동안 조기 진입 신청은 5% 미만으로 거의 없었다. 많은 적응증에서 인체 효능에 대한 예측 가능성이 좋은 동물 모델이 거의 없어 이 단계에서 설득력 있는 개념 증명을 제공하는 것이 어렵기 때문이다. 반면 조기 지원이 중요한 잠재적 가치가 있는 제품은 신청자의 비적격성(비중소기업)으로 인해 이 경로에서 제외됐다. 보고서는 "제품이 유망하고 조기 투입 필요성이 정당하다면 개발자 유형에 관계없이 조기에 지원받을 가치가 있다. 지원 필요성이 회사 규모와 무관하게 정당한 경우 제도에 접근할 수 있는 최적의 시점에 대한 유연성을 고려해야 한다"고 설명했다. 이 외에도 보고서는 PRIME 의약품에 대한 과학적 조언 절차의 유연성을 높이기 위해 EMA는 무엇을 할지, 그리고 제품 개발 추적기와 제출 준비 미팅 등 가속화된 평가를 지원하기 위한 지식 구축 측면에서 제도 개선을 위해 무엇이 필요한지 권장사항을 제시했다.

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EMA, PRIME 제도 시행 5년간 18개 의약품 승인…제도혜택 희귀질환·중소기업서 두드러져

PRIME 제도 시행보고서 발표…제도 진입시기·과학적 조언 절차 유연성·지식 구축 등 권장사항 담아

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 신약 개발 기술의 발전으로 환자의 생명을 살리거나 삶을 바꿀 수 있는 혁신적인 치료제들이 등장하면서 각국의 규제기관들은 환자들이 이러한 의약품을 더 빨리 사용할 수 있도록 돕기 위해 다양한 제도를 시행하고 있다. 유럽의약품청(EMA)은 PRIME(Priority Medicines) 제도를 통해 환자의 미충족 의학적 요구를 해결할 잠재력이 있는 신약의 접근성을 높이기 위해 노력하고 있다.

PRIME은 현재 치료 옵션이 없거나 기존 치료법에 비해 효과가 뛰어날 것으로 기대되는 의약품에 대해 조기부터 강화된 과학 및 규제 지원을 제공하는 제도로 2016년 3월부터 시작됐다. 개발 중인 유망한 의약품에 전용 지원 허브를 제공해 제약사가 가장 효과적인 방법으로 규제 지원 수단에 접근할 수 있도록 해준다.

EMA는 PRIME 제도가 시행되고 5년간의 결과를 분석한 보고서를 3일(현지시간) 발간했다. 메디게이트뉴스는 유럽 시장 진출을 준비하는 제약사들을 위해 PRIME 제도가 그동안 어떤 성과를 거두고 어떤 시사점을 남겼는지 보고서를 분석했다.

PRIME 신청 성공률은 25%…실제 승인된 약 대부분 희귀질환 치료제

2016년 3월부터 2021년 6월까지 총 384건의 PRIME 자격 요청이 접수됐고, 373건이 검증됐으며 그 중 25%에 해당하는 95건이 승인됐다. PRIME 지원을 받은 의약품 18개가 유럽연합(EU)에서 승인을 받았다. 이 중 10개는 조건부 판매 승인(conditional marketing authorisation, CMA)으로 시장에 더 빨리 진입할 수 있었다. 7개는 첨단의약품(advanced therapy medicinal products, ATMPs)이었고, 16개는 희귀질환 치료제였다.

PRIME 제도의 혜택을 받은 의약품들은 최초 승인된 CAR-T 세포 치료제와 유전자 치료제, 희귀 항암제, 에볼라 바이러스 예방 백신 등 해당 치료 영역에서 큰 진전을 보였다.

PRIME 지원은 전반적으로 판매 승인까지 걸리는 시간을 단축시켜 환자가 제품에 더 빨리 접근할 수 있게 했다. PRIME 제도의 혜택은 더 복잡한 제품이나 더 작은 데이터 세트에 의존하는(희귀질환) 치료제에서 두드러졌다.

PRIME 지원을 받은 경우 평가 기간 동안 허가 신청자가 EMA의 질문에 답하는데 필요한 시간(clock-stop duration)이 단축됐다. 이러한 효과는 중소기업에서 더욱 두드러졌다. PRIME 지원 혜택을 받고 허가를 받은 첨단의약품 7개는 그 복잡성에도 불구하고 평균 평가 시간 및 시계-정지 기간이 2020년 평가된 모든 유형의 새로운 활성물질 대비 더 짧았다.

제품 유망하다면 회사규모 무관하게 조기진입 고려해야

보고서는 "이번 분석 결과 과학적 조언 제공과 해당 조언을 준수하는 회사가 판매승인 성공률을 향상시킨다는 것을 재확인할 수 있었다"면서 "또한 제도 개선 또는 향상을 위해 필요한 영역(특히 영향이 적은 분야의 제거)을 확인할 수 있었고, 좋은 규제 감독이 수반되는 경우 진입 기준 및 시기에 대한 조정이 유망한 제품 개발 지원을 최적화하는데 유용할 수 있음을 알 수 있었다"고 밝혔다.

현재 PRIME 자격을 받기 위한 경로는 두 가지이며, 지원자 유형과 지원 내용에 따라 다르다. 중소기업 및 학계 지원자는 강력한 비임상 데이터와 내약성 데이터(원칙증명)를 기반으로 '조기 진입' PRIME을 받을 수 있고, 모든 개발자는 예비 임상 근거(개념증명)를 기반으로 PRIME을 신청할 수 있다.

분석에 따르면 PRIME 제도 운영 첫 5년 동안 조기 진입 신청은 5% 미만으로 거의 없었다. 많은 적응증에서 인체 효능에 대한 예측 가능성이 좋은 동물 모델이 거의 없어 이 단계에서 설득력 있는 개념 증명을 제공하는 것이 어렵기 때문이다. 반면 조기 지원이 중요한 잠재적 가치가 있는 제품은 신청자의 비적격성(비중소기업)으로 인해 이 경로에서 제외됐다.

보고서는 "제품이 유망하고 조기 투입 필요성이 정당하다면 개발자 유형에 관계없이 조기에 지원받을 가치가 있다. 지원 필요성이 회사 규모와 무관하게 정당한 경우 제도에 접근할 수 있는 최적의 시점에 대한 유연성을 고려해야 한다"고 설명했다.

이 외에도 보고서는 PRIME 의약품에 대한 과학적 조언 절차의 유연성을 높이기 위해 EMA는 무엇을 할지, 그리고 제품 개발 추적기와 제출 준비 미팅 등 가속화된 평가를 지원하기 위한 지식 구축 측면에서 제도 개선을 위해 무엇이 필요한지 권장사항을 제시했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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