FDA, '켈리데코' 적응증 확대 승인
체외세포 실험실 결과 인정
FDA가 낭성 섬유증(cystic fibrosis)의 유전자 돌연변이 치료제인 칼리데코(Kalydeco, 성분명: ivacaftor)에 대해 그 치료 대상을 확대 승인했다.
칼리데코는 기존에 10가지 돌연변이에 대한 치료제로 사용을 허가 받았는데, 이번에는 그 대상을 세 배로 늘어나 33가지에 대해 적용할 수 있게 됐다.
특히 이번 허가는 환자군이 적은 희귀질환에 대해 체외 세포 모델(시험관)을 이용한 실험실 테스트 결과를 허가 당시의 임상시험 결과와 연계해 인정했다는 점에서 주목할 만 하다.
칼리데코는 정제 또는 경구용 과립형태로 지방 함유 식품과 함께 하루 2회 복용하며, 낭포성 섬유증 막 횡단 전도 조절(CFTR) 유전자에 한 가지 돌연변이를 가진 2세 이상의 환자를 대상으로 한다.
한편, 희귀질환인 낭성섬유증은 유전자 돌연변이로 인해 생기는 질환으로 기관지 내 점액 분비선에 영향을 주고 췌장 소화 효소의 분비를 방해해 주로 폐와 소화기관에 영향을 미친다. 예방법은 별도로 없고, 혈액검사를 통해서 유전자 이상을 확인해 볼 수 있다.
미국의 경우는 환자 수가 3만 명 정도 되는데 이번 허가로 미국 전체 환자의 3%에 해당하는 약 9천 명의 환자가 혜택을 받을 것으로 전망된다.
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