MEDI:GATE NEWS 2024년 미국 FDA, 6개 신규 세포유전자 치료제 승인

기사입력시간 25.01.01 09:19최종 업데이트 25.01.01 09:19

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA) 바이오의약품평가연구센터(CBER)가 2024년 진단 제제과 혈장을 제외하고 1년간 9개 신약을 승인한 것으로 나타났다. 여기에는 고형암에 대한 첫 세포치료제와 첫 T세포 수용체(TCR) 유전자 치료제는 물론 뇌에 직접 투여하는 첫 유전자 치료제 등 새롭게 승인된 세포유전자 치료제 6개가 포함됐다. 아이오반스 바이오테라퓨틱스(Iovance Biotherapeutics)의 암타그비(AMTAGVI)는 수술로 절제할 수 없거나 이전 치료(PD-1 억제제, BRAF 억제제) 후 다른 신체 부위로 전이된 성인 흑색종 환자를 치료에 사용하도록 승인된 종양 유래 T세포 면역치료제다. 암타그비를 투여하기 위해 치료 전 수술로 환자의 종양 조직 일부를 제거한다. 환자의 T세포를 종양 조직에서 분리해 추가 제조한 다음, 동일한 환자에게 단일 용량으로 주입한다. 임상시험에서 암타그비의 객관적 반응률은 31.5%였으며, 치료에 반응한 환자 가운데 56.5%, 47.8%, 43.5%가 각각 6개월, 9개월, 12개월에 종양 진행이나 사망 없이 반응을 유지했다. 영국의 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)는 FDA로부터 이염성 백질이영양증(MLD)을 앓고 있는 어린이 치료를 위한 첫 유전자 치료제 렌멜디(Lenmeldy)를 허가 받았다. MLD는 아릴설파타제 A(ARSA) 효소 결핍으로 발생하며, 뇌와 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전병이다. 그동안 치료법이 없어 증상 관리와 지지 치료에 의존했다. 렌멜디는 환자로부터 줄기세포를 채취한 다음 ARSA 유전자의 기능적 복제본을 추가해 만들어진다. 변형된 줄기세포는 ARSA 효소를 생성하는 면역 세포를 체내에 공급해 유해한 설파티드 축적을 분해하고 MLD의 진행을 멈출 수 있도록 돕는다. 어댑티뮨(Adaptimmune)이 개발한 테셀라(Tecelra)는 FDA가 승인한 첫 TCR 유전자 치료제이자 10년 이상 만에 나온 활막육종의 새로운 치료 옵션이다. 활막육종 환자의 3분의 1이 30세 미만에 진단되지만, 그 동안 치료 옵션이 제한적이고 5년 생존율은 36%에 불과했다. 테셀라는 환자 자신의 T세포로 구성된 자가 T세포 면역요법이다. 테셀라의 T세포는 활막육종 암세포에서 발현되는 항원인 MAGE-A4를 표적하는 TCR을 발현하도록 변형됐다. 임상시험에서 테셀라 투여군의 전체 반응률은 43.2%였고, 반응 지속 기간 중앙값은 6개월이었다. PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 케빌리디(Kebilidi)는 최초로 FDA 허가를 받은 뇌에 직접 투여되는 유전자 치료제다. 대상 적응증은 방향족 L-아미노산 탈카복실화효소(AADC) 결핍증이다. AADC 결핍은 운동 기능에 필수적인 신경전달물질인 도파민을 합성할 수 없게 만든다. 이 질환이 있는 사람들은 거시 운동 기능(머리 제어, 앉기, 서기, 걷기) 지연, 근긴장 저하(근육 긴장도 저하), 발달 및 인지 지연과 같은 증상을 경험할 수 있다. 케빌리디는 인간 DDC 유전자를 직접 선조체에 전달함으로써 근본적인 유전적 결함을 교정하고, AADC 효소를 증가키며, 도파민 생산을 회복하도록 설계됐다. CBER 책임자인 피터 마크스(Peter Marks) 박사는 "유전자 치료 분야의 임상적 발전은 관리하기 어려운 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료 옵션의 발견과 가용성을 지속해서 이끌어낸다"면서 "이번 승인은 도움이 필요한 환자들에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공하기 위한 노력을 강조한다"고 말했다.

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2024년 미국 FDA, 6개 신규 세포유전자 치료제 승인

고형암 세포치료제, TCR 유전자 치료제, 뇌 직접 투여 유전자 치료제 등 최초 치료제 대거 등장

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA) 바이오의약품평가연구센터(CBER)가 2024년 진단 제제과 혈장을 제외하고 1년간 9개 신약을 승인한 것으로 나타났다. 여기에는 고형암에 대한 첫 세포치료제와 첫 T세포 수용체(TCR) 유전자 치료제는 물론 뇌에 직접 투여하는 첫 유전자 치료제 등 새롭게 승인된 세포유전자 치료제 6개가 포함됐다.

아이오반스 바이오테라퓨틱스(Iovance Biotherapeutics)의 암타그비(AMTAGVI)는 수술로 절제할 수 없거나 이전 치료(PD-1 억제제, BRAF 억제제) 후 다른 신체 부위로 전이된 성인 흑색종 환자를 치료에 사용하도록 승인된 종양 유래 T세포 면역치료제다.

암타그비를 투여하기 위해 치료 전 수술로 환자의 종양 조직 일부를 제거한다. 환자의 T세포를 종양 조직에서 분리해 추가 제조한 다음, 동일한 환자에게 단일 용량으로 주입한다. 임상시험에서 암타그비의 객관적 반응률은 31.5%였으며, 치료에 반응한 환자 가운데 56.5%, 47.8%, 43.5%가 각각 6개월, 9개월, 12개월에 종양 진행이나 사망 없이 반응을 유지했다.

영국의 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)는 FDA로부터 이염성 백질이영양증(MLD)을 앓고 있는 어린이 치료를 위한 첫 유전자 치료제 렌멜디(Lenmeldy)를 허가 받았다. MLD는 아릴설파타제 A(ARSA) 효소 결핍으로 발생하며, 뇌와 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전병이다. 그동안 치료법이 없어 증상 관리와 지지 치료에 의존했다.

렌멜디는 환자로부터 줄기세포를 채취한 다음 ARSA 유전자의 기능적 복제본을 추가해 만들어진다. 변형된 줄기세포는 ARSA 효소를 생성하는 면역 세포를 체내에 공급해 유해한 설파티드 축적을 분해하고 MLD의 진행을 멈출 수 있도록 돕는다.

어댑티뮨(Adaptimmune)이 개발한 테셀라(Tecelra)는 FDA가 승인한 첫 TCR 유전자 치료제이자 10년 이상 만에 나온 활막육종의 새로운 치료 옵션이다. 활막육종 환자의 3분의 1이 30세 미만에 진단되지만, 그 동안 치료 옵션이 제한적이고 5년 생존율은 36%에 불과했다.

테셀라는 환자 자신의 T세포로 구성된 자가 T세포 면역요법이다. 테셀라의 T세포는 활막육종 암세포에서 발현되는 항원인 MAGE-A4를 표적하는 TCR을 발현하도록 변형됐다. 임상시험에서 테셀라 투여군의 전체 반응률은 43.2%였고, 반응 지속 기간 중앙값은 6개월이었다.

PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 케빌리디(Kebilidi)는 최초로 FDA 허가를 받은 뇌에 직접 투여되는 유전자 치료제다. 대상 적응증은 방향족 L-아미노산 탈카복실화효소(AADC) 결핍증이다.

AADC 결핍은 운동 기능에 필수적인 신경전달물질인 도파민을 합성할 수 없게 만든다. 이 질환이 있는 사람들은 거시 운동 기능(머리 제어, 앉기, 서기, 걷기) 지연, 근긴장 저하(근육 긴장도 저하), 발달 및 인지 지연과 같은 증상을 경험할 수 있다. 케빌리디는 인간 DDC 유전자를 직접 선조체에 전달함으로써 근본적인 유전적 결함을 교정하고, AADC 효소를 증가키며, 도파민 생산을 회복하도록 설계됐다.

CBER 책임자인 피터 마크스(Peter Marks) 박사는 "유전자 치료 분야의 임상적 발전은 관리하기 어려운 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료 옵션의 발견과 가용성을 지속해서 이끌어낸다"면서 "이번 승인은 도움이 필요한 환자들에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공하기 위한 노력을 강조한다"고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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