MEDI:GATE NEWS 효능은 좋은데…시루쿠맙 허가좌절

기사입력시간 17.09.25 16:58최종 업데이트 17.09.25 16:58

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 블록버스터 신약으로 기대됐던 얀센의 류마티스 관절염 치료제 시루쿠맙이 미국 FDA 허가 관문을 통과하지 못했다. 발목을 잡은 것은 안전성 문제였다. 얀센은 FDA가 최근 중등도에서 중증 활성 류마티스 관절염 치료제 품목허가신청(BLA)을 최종 반려했다고 밝혔다. 지난달 FDA 관절염 자문위원회는 효능 데이터는 만장일치로 지지했으나, 사망자 수, 주요 심장 사건 발생, 감염, 악성 종양 등 안전성 측면에서는 의문을 제기하며 반려를 권고했다. 원래 얀센과 GSK가 함께 시루쿠맙을 개발해왔으나 GSK는 최근 프로그램을 종료하고 모든 권리를 얀센에 넘겼다. 얀센은 글로벌 3상 임상 개발 프로그램으로 항류마티스제제(DMARD)와 기존의 생물학적 치료제로도 질병이 활성인 환자를 포함 류마티스 관절염 환자 3000명 이상을 대상으로 한 5개 연구를 진행했다. 시루쿠맙 4주 1회 50mg 용량과 2주 1회 100mg 용량을 투여했을 때 ▲징후 및 증상 개선 ▲구조적 손상 진행 억제 ▲피로감이나 통증, 삶의 질, 신체 기능에 대한 환자 자가 보고 예후 개선 등 효능 면에서 유의한 개선을 보였다. 흔한 이상 반응은 실험실 검사 수치 이상, 감기, 상기도 감염, 발적, 주사부위 통증 또는 팽창 등이었다. 심각한 이상 반응은 폐렴과 봉와직염, 부스럼, 패혈증, 골수염, 과민 반응, 혈소판 감소, 지질수치 상승, 위장 천공 등이었다. 더불어 심혈관 부작용, 악성 종양, 사망 위험 등이 관찰됐다. 자문위는 안전성 데이터 분석 결과 52주 치료했을 때 사망과 악성 종양 발생이 불균형스러웠고, 위약군과 비교했을 때 50mg 용량에서 주요심혈관사건(MACE) 발생도 불균형했다고 결론 내렸다. 단 100mg군에서는 MACE 불균형이 관찰되지 않았다. 얀센 면역치료제 개발을 총괄하는 Newman Yeilding 박사는 "여전히 시루쿠맙이 여러 치료로도 효과를 보지 못하는 류마티스 관절염 환자에게 중요한 치료 옵션이 될 것으로 생각하고 있다"면서 "세부사항을 리뷰한 뒤 논의를 거쳐 FDA가 허가를 위해 요구하는 것을 모두 파악할 예정"이라고 밝혔다. 시루쿠맙은 인터류킨-6 억제제로, 같은 계열 약물로는 가장 먼저 승인을 받은 악템라(성분명 토실리주맙)와 국내에서는 아직 승인받지 않았으나 미국과 유럽에서 허가를 받은 케브자라(성분명 사릴루맙)가 있다. 지난해 악템라 매출은 전년 대비 16% 오른 17억 스위스 프랑(한화 약 1조 9800억 원)으로 2024년까지 계속 두 자릿수대 성장할 것으로 기대되고 있다.

제보 공유

효능은 좋은데…시루쿠맙 허가좌절

악템라 시장 노렸으나 안전성 문제가 발목

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 블록버스터 신약으로 기대됐던 얀센의 류마티스 관절염 치료제 시루쿠맙이 미국 FDA 허가 관문을 통과하지 못했다. 발목을 잡은 것은 안전성 문제였다.

얀센은 FDA가 최근 중등도에서 중증 활성 류마티스 관절염 치료제 품목허가신청(BLA)을 최종 반려했다고 밝혔다. 지난달 FDA 관절염 자문위원회는 효능 데이터는 만장일치로 지지했으나, 사망자 수, 주요 심장 사건 발생, 감염, 악성 종양 등 안전성 측면에서는 의문을 제기하며 반려를 권고했다.

원래 얀센과 GSK가 함께 시루쿠맙을 개발해왔으나 GSK는 최근 프로그램을 종료하고 모든 권리를 얀센에 넘겼다.

얀센은 글로벌 3상 임상 개발 프로그램으로 항류마티스제제(DMARD)와 기존의 생물학적 치료제로도 질병이 활성인 환자를 포함 류마티스 관절염 환자 3000명 이상을 대상으로 한 5개 연구를 진행했다.

시루쿠맙 4주 1회 50mg 용량과 2주 1회 100mg 용량을 투여했을 때 ▲징후 및 증상 개선 ▲구조적 손상 진행 억제 ▲피로감이나 통증, 삶의 질, 신체 기능에 대한 환자 자가 보고 예후 개선 등 효능 면에서 유의한 개선을 보였다.

흔한 이상 반응은 실험실 검사 수치 이상, 감기, 상기도 감염, 발적, 주사부위 통증 또는 팽창 등이었다. 심각한 이상 반응은 폐렴과 봉와직염, 부스럼, 패혈증, 골수염, 과민 반응, 혈소판 감소, 지질수치 상승, 위장 천공 등이었다. 더불어 심혈관 부작용, 악성 종양, 사망 위험 등이 관찰됐다.

자문위는 안전성 데이터 분석 결과 52주 치료했을 때 사망과 악성 종양 발생이 불균형스러웠고, 위약군과 비교했을 때 50mg 용량에서 주요심혈관사건(MACE) 발생도 불균형했다고 결론 내렸다. 단 100mg군에서는 MACE 불균형이 관찰되지 않았다.

얀센 면역치료제 개발을 총괄하는 Newman Yeilding 박사는 "여전히 시루쿠맙이 여러 치료로도 효과를 보지 못하는 류마티스 관절염 환자에게 중요한 치료 옵션이 될 것으로 생각하고 있다"면서 "세부사항을 리뷰한 뒤 논의를 거쳐 FDA가 허가를 위해 요구하는 것을 모두 파악할 예정"이라고 밝혔다.

시루쿠맙은 인터류킨-6 억제제로, 같은 계열 약물로는 가장 먼저 승인을 받은 악템라(성분명 토실리주맙)와 국내에서는 아직 승인받지 않았으나 미국과 유럽에서 허가를 받은 케브자라(성분명 사릴루맙)가 있다.

지난해 악템라 매출은 전년 대비 16% 오른 17억 스위스 프랑(한화 약 1조 9800억 원)으로 2024년까지 계속 두 자릿수대 성장할 것으로 기대되고 있다.

오탈자 신고 스크랩 인쇄 제보 공유

박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

이 기자의 다른 기사 보기

댓글보기(0)