美FDA, 소아 희귀 자가면역질환 치료제 '루저기' 승인

람베르트-이튼 근무력 증후군 소아 치료제로는 미국에서 처음 승인 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 희귀 자가면역질환인 람베르트-이튼 근무력 증후군(LEMS) 소아 환자에 대한 치료제가 처음으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다. FDA는 6일(현지시간) 루저기(Ruzurgi, 성분명 아미팜프리딘)를 6~17세 LEMS 환자에 대한 치료제로 허가한다고 밝혔다. 지금까지 성인 환자에 대한 LEMS 치료제로 승인 받은 의약품은 있지만 소아 환자를 대상으로 한 것은 이번이 처음이다. LEMS는 신경과 근육 사이의 연결에 영향을 미치는 희귀 자가면역질환으로 근육 약화 등 증상을 일으킨다. LEMS에 걸리면 자신의 면역체계가 신경근 접합부를 공격하고 신경세포가 다른 근육세포로 신호를 전달하는 기능을 방해한다. 다른 자가면역질환과 관련이 있을 수 있지만 흔히 소세포폐암과 같은 암 환자에서 더 많이 발생하며, 암이 발견되기 전에 이 질환이 먼저 발병하는 경우도 있다. 소아 LEMS 유병률은 알려져 있지 않지만 전체 유병률은 전세계적으로 100만명 당 3명

젬백스, GV1001 미국 FDA IND 승인

중등도 알츠하이머병 미국 2상 임상시험 진행 예정 젬백스앤카엘은 3일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 GV1001의 알츠하이머병 치료제에 대한 2상 임상시험 승인(IND)을 받았다고 7일 밝혔다. 이번 2상 임상시험은 알츠하이머병 치료제로 GV1001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 것으로 미국 내 20여 개 의료기관에서 90명의 환자를 대상으로 진행할 예정이다. GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)다. 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지하는 고유의 기능 이외에 면역 항암 효과, 항염, 항산화, 세포 보호 효과 등의 다양한 기능을 가지고 있는 것으로 알려져 있다. 텔로미어는 염색체 말단에 위치한 부분으로 염색체를 보호하는 기능을 가지고 있음. 세포가 분열함에 따라 텔로미어의 길이는 점차 짧아지고 이후 완전히 없어지게 되면 세포는 사멸에 이르게 된다. 그 동안 젬백스는 알츠하이머병에 대한 GV1001의 작용 기전을 밝히기 위해 국내외의 여러 치매 연구자들

'인보사' 주성분 2년전 바뀐 것 인지…식약처, "매우 심각한 상황…현지실사 후 행정처분"

미국 제조사, 제조용세포주 제조소, 세포은행 보관소 등 종합조사 예정 골관절염 유전차치료제 '인보사'의 제조사인 미국 코오롱티슈진이 주성분이 뒤바뀐 것을 이미 2년 전에 인지하고 있다는 사실이 드러났다. 코오롱생명과학은 3일 공시를 통해 “코오롱티슈진으로부터 위탁생산업체가 자체 내부 기준으로 지난 2017년 3월 인보사 1액과 2액의 생산가능 여부를 점검했다. 이 과정에서 STR(유전학적 계통 검사) 위탁 검사를 했다. 2액이 신장유래세포주(293유래세포)이며, 생산에 문제가 없음을 확인하고 생산한 사실이 있다는 사실을 통지받았다”고 밝혔다. 코오롱티슈진의 위탁생산업체인 론자가 이미 2년 전 STR 검사를 했고 주성분 중 하나인 2액이 293세포로 바뀌었다는 사실을 코오롱티슈진에 보고했다는 것이다. 이에 대해 식품의약품안전처는 6일 코오롱생명과학 ‘인보사케이주’에 대한 시험 검사 결과와 현지 실사 결과, 2017년 3월 코오롱티슈진이 인지한 시점 조사 및 미국 FDA 임상 중지 등을 종합적으로 검토해 행정처분 등 조치할 예정이라고 밝혔다. 식약처는 "

대웅제약, '올로맥스' 출시로 고혈압·고지혈증 동시 공략

특허 플랫폼 기술인 이층정 제형으로 체내 약물 흡수 최적화 대웅제약이 지난 1일 고혈압·고지혈증 3제 복합제인 '올로맥스'를 출시하고 본격적인 시장 공략에 나선다고 3일 밝혔다. 올로맥스는 대웅제약이 자체 개발한 복합 개량신약으로 세계 최초로 안지오텐신Ⅱ 수용체 차단제(ARB) 계열의 올메사르탄과 칼슘채널차단제(CCB) 계열의 암로디핀, 스타틴(Statin) 계열의 로수바스타틴 성분을 결합했다. 대웅제약이 2014년 출시한 2제 복합제 '올로스타'에 암로디핀이 추가된 3제 복합제다. 고혈압과 고지혈증을 동반한 265명의 환자를 대상으로 한 임상 3상 연구에서 올로맥스는 치료 8주차 시점에서 올메사르탄과 로수바스타틴 병용 투여군 대비 평균 수축기 혈압(SBP)을 약 14.62mmHg 더 낮췄다. 동시에 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C)도 기저치 대비 평균 52.3%의 감소율을 나타냈다. 올로맥스는 임상시험에서 입증된 혈압 강하 및 지질 수치 개선 효과와 더불어 정제 크기를 1cm 미만으로 축소해 환자의 복약 순응도를 개선한 것이 특징이다.

환인제약, 로나큐정 2mg 및 4mg 추가 발매

다양한 함량 구성 통해 편의성과 복약 순응도 높이고자 발매 환인제약은 지난 1일 조현병 치료제인 로나큐®정 2mg과 4mg(블로난세린)'을 발매했다고 2일 밝혔다. 로나큐®정의 주성분인 블로난세린은 dopamine D2 수용체 및 serotonin 5-HT2A 수용체 차단 작용을 통해 조현병 치료 효과를 나타내고 다양한 임상 시험을 통해 프로락틴 상승, 체중 증가 및 대사성 부작용, 과도한 진정, 기립성 저혈압 등의 부작용 발생은 낮아 내약성이 우수한 것으로 보고됐다. 환인제약 관계자는 "다양한 함량 구성을 통해 환자들의 편의성과 복약 순응도를 높이고자 지난 4월1일자로 발매한 로나큐®정8mg에 이어 저함량인 로나큐®정 2mg과 4mg을 추가로 출시했다"며 "로나큐®정 2mg과 4mg의 상한 약가는 각각 271원, 388원으로 30정/병, 100정/병 포장으로 출시된다"고 밝혔다.

레파타 이어 프랄런트도 뇌졸중 등 CV예방 적응증 美승인

3상임상서 모든원인의 사망 15% 감소 및 주요 심혈관 사건 위험 15% 줄여 [메디게이트뉴스 박도영 기자] PCSK9 억제제 레파타(Repatha, 성분명 에볼로쿠맙)에 이어 같은 계열 약물인 프랄런트(Praluent, 성분명 알리로쿠맙)도 미국에서 심근경색과 뇌졸중 등에 대한 예방 적응증을 승인 받았다. 29일 관련업계에 따르면 사노피(Sanofi)와 리제네론(Regeneron)은 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CV 질환이 있는 성인에서 심근경색, 뇌졸중, 입원을 요하는 불안정형 협심증의 위험을 줄이기 위한 용도로 판매허가를 받았다. 사노피 글로벌 연구개발 총괄 존 리드(John Reed) 박사는 "이번 FDA 승인은 심혈관 질환으로 인한 사망 또는 장애 위험이 큰 심혈관 성인을 치료하는데 중요한 진전이다"면서 "프랄런트는 많은 성인들이 LDL-C 수치를 낮추는데 도움을 주고 있으며, 새로운 적응증은 심장마비와 뇌졸중을 비롯한 심각한 생명을 위협하는 심혈관계 사건의 위험을 줄여 적절하게 환자들을 관리할 수 있는 기회를 제공한다"고 말했다

건약 "치매예방약, 규제혁신 대상 자격이나 있는 것인가"

"식약처는 건강보험재정 낭비에 대한 책임을 무겁게 인식해야 할 것" 건강사회를 위한 약사회는 29일 '세계 어디에도 없는 치매예방약, 규제혁신 대상 자격이나 있는 것인가'는 제목의 논평을 내놨다. 건약은 "전 세계 어디에서도 유래를 찾아볼 수 없는 치매예방약으로 국내에서 처방되고 있는 콜린알포세레이트(이하 글리아티린)는 한 해 2000억 원 넘게 건강보험 재정을 축내고 있다. 글리아티린은 미국에서 건강기능식품으로 판매되고 있으며 이미 보건복지부에서도 임상적 유용성이 높지 않다고 밝혔다. 이처럼 효능이 불분명한 약이 전문약으로 지정된 것에 대한 논란이 여전한 와중에 최근 열린 경제활력대책 13차 회의에서는 '현장 밀착형 규제혁신 방안'을 발표하며 이 성분을 건기식으로 확대하겠다고 밝혔다"고 전했다. 건약은 "식품의약품안전처로부터 뇌대사개선제로 허가를 받은 글리아티린은 그 허가 사항을 입증할 문헌, 임상 자료가 거의 전무하다. 제약사가 애초 제출한 임상 자료는 공인된 임상 시험이라 보기에도 민망할 만큼 허접한 자료다. 이런 자료를 근거로 연간 수천 억

키트루다, 인라이타 병용으로 진행성 신세포암 美적응증 획득

3상임상에서 수텐보다 사망위험 49% 낮춰…옵디보+여보이 병용요법과 경쟁 전망 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 키트루다(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙)이 미국에서 처음으로 진행성 신세포암에 대한 적응증을 획득했다. MSD는 22일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 진행성 신세포암 1차치료로 항PD-1 치료제인 키트루다와 타이로신키나아제억제제(TKI)인 화이자(Pfizer)의 인라이타(Inlyta, 성분명 액시티닙) 병용요법을 승인받았다고 밝혔다. 항PD-1 치료제가 포함된 병용요법으로 수텐(Sutene, 성분명 수니티닙) 대비 진행성 신세포암 환자의 전체 생존율(OS)와 무진행 생존율(PFS), 객관적 반응률(ORR)을 유의하게 개선시킨 것은 키트루다+인라이타 조합이 처음이다. 이번 승인은 3상 임상인 KEYNOTE-426 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 이 연구에서 키트루다+인라이타는 수텐보다 사망 위험을 47% 감소시켰고, 질병 진행 또는 사망 위험을 31% 감소시켰다. 추가 유효성 결과 측정치인 객관적 반응률도 키트루다+인라이타군이 59%로

애브비 건선신약 '스카이리지' 美FDA 승인

임상시험서 치료 1년째 80% 이상이 PASI 90 달성…16주째 피부개선 환자 1년간 반응유지 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 애브비(AbbVie)의 건선 신약 스카이리지(Skyrizi, 성분명 리산키주맙)이 미국에서 허가받았다. 스카이리지는 인터류킨-23(IL-23) 억제제로 임상시험에서 치료 1년째 대부분 환자(82%, 81%)가 PASI 90을 달성했고, 상당수(56%, 60%) 환자에서 피부가 완전히 개선됐다. 애브비는 23일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 스카이리지를 전신요법이나 광선요법 대상인 중등도~중증 성인 판상 건선 치료제로 승인했다고 밝혔다. 스카이리지는 12주마다 2회 투여하는 피하주사제로 트레이닝후 자가 투여도 가능하다. 이번 승인은 글로벌 3상 임상인 ultIMMa-1, ultIMMa-2, IMMhance, IMMvent 결과를 바탕으로 이뤄졌으며, 이 연구의 공동 일차평가변수는 16주째 위약 대비 건선 중증도 지수(PASI) 및 의료진의 전반적 평가(sPGA)로 측정된 피부 개선(PASI 90, sPGA 0/1)이었다. ultimMa-1과 ult

유나이티드제약, 이상지질혈증 치료제 '오메틸큐티렛연질캡슐' 승인

국내 최초 '심리스' 연질캡슐 기술로 제조, 소형 크기로 목 넘김 불편 해소 한국유나이티드제약이 15일 식품의약품안전처로부터 고트리글리세라이드혈증 치료제 '오메틸큐티렛연질캡슐'의 허가를 획득해 올해 하반기에 발매할 예정이라고 24일 밝혔다. 오메틸큐티렛연질캡슐은 국내 최초로 허가받은 심리스(Seamless) 연질캡슐 방식으로 제조한 직경 4mm의 구(球)형 제품이다. 2g의 오메가-3가 80개의 연질캡슐에 담겨 알루미늄 호일 파우치에 포장돼 있다. 한국유나이티드제약은 심리스 연질캡슐 제조로 캡슐 크기를 획기적으로 감소시켜 목 넘김 불편을 개선했다. 오메틸큐티렛연질캡슐의 주성분 오메가-3-산에틸에스테르는 고트리글리세라이드혈증 치료를 위해 국내 허가사항에 따르면 1일 2~4g, 미국 허가사항에 따르면 1일 4g 복용이 필요하다. 기존 오메가-3 제품들은 대부분 1g 제제에 연질캡슐 하나의 장축이 약 24mm 정도로 크기가 커 연하곤란(삼킴 장애)의 문제가 있었다. 오메틸큐티렛연질캡슐은 2g 제형임에도 불구하고 소형 연질캡슐로 제작돼 연하곤란의 문제점을 해소했다.