레고켐 항생제, FDA 희귀의약품 지정

그람양성 항생제로 2상 진행 중 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 레고켐 바이오사이언스의 파이프라인 LCB01-0371이 결핵치료제로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. LCB01-0371은 레고켐바이오가 자체 개발한 그람양성 항생제로 전임상과 임상 1상을 통해 경쟁 약물 대비 MDR-TB, MRSA, VRE 등 그람양성 계열의 슈퍼박테리아에 대한 항균효과와 장기 복용안전성을 입증했고, 현재 경구제(2상)와 주사제(1상)에 대한 임상을 동시에 진행 중이다. 이번 지정으로 LCB01-0371은 시판허가 후 7년간 시장독점권이 인정되고, 연구 보조금 지급과 임상 비용의 50% 세금면제, 200만 달러 규모의 신약 허가신청 심사 비용 면제도 받게 된다. LCB01-0371은 2012년 2월 범부처신약개발사업단 과제로 선정돼 17개월 간 1상 지원을 받았다.

알츠하이머 신약 5년 내 35개 출시

아밀로이드와 신경전달 타깃이 가장 많아 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 향후 5년 내 알츠하이머 신약 35개가 출시될 것이라는 전망이 나왔다. 미국 알츠하이머 연구협회(RA2)는 최근 영국 런던에서 열린 알츠하이머병 국제학술대회에서 "현재 임상 3상중인 후보물질 27개와 2상 단계인 8개 물질이 5년 안에 상용화될 것"이라고 발표했다. RA2 George Vradenburg 회장은 "수십년간 투자 부족과 실패에 시달린 알츠하이머병 파이프라인이 이제 큰 승리를 거머쥘 때"라면서 "투자 증가에 힘입어 조심스럽지만 현재 후기 임상 단계인 혁신 신약들이 결실을 볼 것으로 낙관적인 예측을 하고 있다"고 전했다. 알츠하이머병 치료제 개발 성공률은 다른 질환에 비해 매우 낮은 수준이다. 2002~2012년 동안 미국에서 진행된 알츠하이머 관련 임상을 분석한 연구에 따르면 총 413개 연구 중 성공률은 0.4%에 불과했고, 이때 진행된 임상시험을 토대로 미국 FDA에 품목허가를 받은 것은 1건에 불과했다. 이에 미국 FDA로부터 허가받은

길리어드, 4번째 C형간염 신약 공개

환자수 줄고 경쟁 치열해 매출은 하락 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 간염 치료제 명가 길리어드가 소발디와 하보니, 엡클루사에 이어 1년 만에 네 번째 C형간염 치료제를 선보였다. 엡클루사는 C형간염 치료제로는 처음으로 유전자형에 관계없이 사용하도록 지난해 6월 미국 FDA로부터 허가를 받았고 아직 국내에는 출시되지 않았다. 미국 FDA는 최근 엡클루사(소포스부비르+벨파타스비르)에 복실라프레비르 성분을 추가한 3제 단일정 복합제인 보세비를 시판 승인했다. 적응증은 NS5A 억제제 포함 요법 치료 경험이 있는 유전자형 1~6형 또는 NS5A 없이 소포스부비르 포함 요법 치료 경험이 있는 1a, 3형 성인 C형간염으로 1일 1회 복용한다. 이번 승인은 직접작용제(DAA) 치료 경험이 있고 간 경변이 없거나 대상성 간 경변을 동반한 C형간염 환자를 대상으로 한 POLARIS-1, POLARIS-4 연구 결과를 토대로 한다. 보세비 임상 연구를 주도한 미국 마운트 시나이 베스 이스라엘 Ira Jacobson 박사는 "재치료가 필

타시그나, WHO 필수의약품 등재

만성골수성백혈병 2차 치료제로 효과 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 노바티스 만성골수성백혈병 치료제 타시그나(성분명 닐로티닙)가 세계보건기구(WHO) 2017 필수 의약품 목록에 새로 등재됐다. WHO 필수의약품 목록은 1977년부터 세계 공중보건에 가장 중요하고 기본적인 약제들을 선정한 것으로 2년마다 갱신 및 개정되고 있다. 이번 등재에 따라 타시그나는 이매티닙에 저항성을 보이는 만성골수성백혈병 환자 2차 치료제로 필수 의약품이 됐다. 타시그나는 이매티닙에 저항성 혹은 불내성을 보인 만성골수성백혈병 환자 321명을 대상으로 한 오픈라벨 2상 연구에서 59%가 주요 세포유전학적반응을 보였고, 이 중 44%가 완전 세포유전학적반응을 달성했다. 연구 12개월째 생존율은 87%였다.

JW중외, 범부처신약개발사업단 과제 선정

아토피피부염 후보물질 비임상 지원 예정 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 범부처신약개발사업단이 최근 JW중외제약의 아토피 피부염 치료제 임상 후보물질 'FR-1345'를 지원 과제로 선정했다. 이번 선정으로 사업단이 연구비를 지원하면, JW중외제약은 2018년 임상1상 개시를 위한 미국 FDA 임상허가신청(IND) 수준의 비임상시험과 임상 약물 생산 연구를 추진힌다. FR-1345는 JW중외제약이 5월 C&C신약연구소로부터 도입한 신규 기전 약물로 아토피 피부염을 유발하는 면역세포의 활성과 이동을 차단하고, 가려움증을 일으키는 신호전달을 억제한다. JW중외제약 한성권 대표는 "이번 범부처신약개발 지원 과제 선정은 FR-1345의 혁신성과 시장 경쟁력을 인정받은 결과"라면서 "JW의 R&D 인프라와 정부 지원과의 시너지를 통해 글로벌 신약으로 육성해 나갈 것"이라고 밝혔다.

한국유나이티드, PLK1 억제제 기술도입

경구제로 유방암·전립선암 등 치료 기대 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 한국유나이티드제약이 서울대 산학협력단의 폴로유사인산화효소1(PLK1) 억제 항암제 특허기술을 도입했다. 두 기관은 18일 유나이티드문화재단 대강당에서 협약식을 열고 기술의 소유권과 특허 관리 비용 등을 한국유나이티드제약으로 이전하기로 협의했다. 향후 한국유나이티드제약은 PLK1 억제제 신약후보물질 국내 및 해외 특허 등록, 개발 등을 담당한다. PLK1 억제제는 서울대, 광주과학기술원, 한국화학연구원 공동 연구팀이 발굴한 물질로 암 세포와 동물실험에서 우수한 효과를 나타냈으며 현재 국내 특허 출원이 완료됐다. PLK1 억제제의 유효성이 입증된 암종은 유방암과 전립선암이고 향후 혈액암 등 다양한 암에 적용 가능할 것으로 전망된다. 또 혈액 독성 평가에서 독성이 나타나지 않아 경구 투약이 가능하다.

FDA는 왜 로모소주맙 허가 반려했나

비척추 골절 통계적 유의성 낮았다 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국항공우주국(NASA)과의 공동연구로 우주선에 오르기도 했던 골다공증 신약 후보 물질이 안전성 등에 발목을 잡히면서 허가 문턱을 넘지 못했다. 미국 FDA는 최근 로모소주맙 승인 신청 1년 만에 최종 반려 통보하면서 추가 자료 제출을 요청했다. 로모소주맙은 암젠과 UCB가 공동개발한 약물로 골 형성에 항신진대사적 효과를 가지는 당단백질 스클러로스틴(sclerostin)을 표적으로 한다. FDA에 접수한 문서는 여성 환자 7180명을 대상으로 한 FRAME 연구 데이터를 바탕으로 하고 있다. 이 연구에서 로모소주맙은 위약 대비 척추 골절 발생을 73% 줄였고 심혈관 위험은 나타나지 않았으나 핵심 2차 평가항목인 비척추 골절을 놓쳤다. FRAME에서 비척추 골절 발생률은 로모소주맙군이 1.6%(56명)로 위약군 2.1%(75명)보다 낮았지만 통계적 유의성은 약했다. 연구팀은 "이 연구에 참여한 인구집단의 위약군 비척추 골절률이 기대 이하로 낮았다"면서 "

FDA, 유방암 재발 낮추는 약 승인

HER2 초기유방암에서 보조치료로 사용 [메디게이트뉴스 박도영 기자] HER2 양성 초기 유방암에서 표준치료 후 투약하면 재발 위험이 낮아지는 보조 치료제가 처음으로 나왔다. 현재 초기 유방암의 표준 치료는 수술 후 항암 화학요법과 함께 1년간 허셉틴을 투여하는 것인데, HER2 양성 환자의 5년 이내 재발률은 20% 정도 된다. 미국 FDA는 최근 HER2 양성 초기 유방암에서 허셉틴(트라스투주맙)을 포함 이전 치료 경험이 있는 성인 환자의 연장 보조 치료제로 네라티닙을 승인했다. 유방암 환자 2840명을 대상으로 한 3상 임상에서 치료 2년 후 재발 또는 사망이 발생하지 않은 환자 비율이 94.2%로 위약군 91.9%보다 높았다. 흔한 부작용은 설사, 구역, 복통, 피로감, 발진, 식욕감퇴 등이었다. 네라티님 치료 첫 56일간은 로페라마이드를 반드시 병용해야 하고 그 후에는 설사 관리가 필요하다. 설사와 간 손상을 포함해 심각한 부작용이 발생하면 복용을 중단해야 하고 임신 또는 수유 중일 때도 사용할 수 없다. FDA

태아도 지키는 지카 백신 개발

임신전 접종으로 산모·태아 모두 보호 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 초기 단계지만 임신 전에 효과적인 백신을 맞으면 임신 기간 지카 바이러스 감염과 감염에 의한 손상으로부터 태아를 지킬 수 있다는 첫 연구결과가 나왔다. 미국 워싱턴의대 Michael Diamond 교수팀은 최근 쥐 모델을 이용한 지카 바이러스 백신 연구 결과를 Cell에 발표했다. 사노피, 이노비오, 테미스 등 다양한 제약사들이 임상 단계 수준으로 지카 바이러스 백신을 개발하고 있지만 아직 임신 중 보호 효과를 보여준 것은 없었다. Diamond 교수팀은 지난해 임신한 여성이 감염됐을 때 효과를 모방한 지카 감염 쥐 모델을 개발했다. 이번 연구에서는 이 모델을 사용해 미국 텍사스의대, 국립보건연구원 산하 연구소와 함께 2가지 백신을 가지고 임신 중 감염 시 태아 보호 효과를 평가했다. 백신 중 하나는 모데나 테라퓨틱스에서 개발한 표면 항원 백신(subunit vaccine)으로 현재 사람을 대상으로 안전성 시험을 하고 있고, 나머지 하나는 현재 동물실험

10년 만에 새 간암치료제 등장

스티바가, 넥사바 실패 환자에게 투여 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 간세포암(HCC)에서 처음으로 넥사바(성분명 소라페닙) 이후의 치료 옵션이 생겼다. 바이엘코리아는 간세포암의 유일한 표적 치료제였던 넥사바 이후 10년 만에 등장한 간세포암 치료제이자 첫 2차 치료제인 스티바가(성분명 레고라페닙)가 최근 식약처 허가를 받았다고 밝혔다. 스티바가는 종양 혈관 신생성, 종양 형성, 전이, 종양면역을 포함하는 멀티 키나아제 억제제이자 경구제제로 넥사바와 작용 기전은 비슷하지만 약물 구조가 달라 전환했을 때 더 좋은 효과를 거둘 수 있다. 넥사바로 1차 전신치료를 했음에도 질병이 진행된 간세포암 환자를 대상으로 한 3상 임상 RESORCE에서 스티바가 전환군의 전체 생존 기간(OS) 중앙값은 10.6개월로 위약군 7.8개월 대비 사망 위험을 38% 감소한 것으로 나타났다. 무진행 생존기간(PFS)과 객관적 반응률(ORR)을 두 배 이상 높이는 등 여러 평가 지표를 개선했고, 하위그룹 분석에서도 전반적으로 일관되게 생존 연장 효