한국BMS제약, 폐색성 비대성 심근병증 치료제 '캄지오스' 국내 승인

한국BMS제약이 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명 마바캄텐)가 식품의약품안전처로부터 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료제로 허가를 받았다고 24일 밝혔다. 캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제시키는 최초이자 유일한 치료제다. 캄지오스는 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시킴으로써 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선시킬 수 있다. oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다. 증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데, 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다. 특히 10~ 2023.05.24

세라트젠, 멥스젠과 인간 생체조직 칩 플랫폼 개발 MOU 체결

오가노이드 및 첨단생체소재 전문기업 세라트젠이 인간 장기 모델 칩 전문기업 멥스젠과 ‘인간 생체 조직 칩 플랫폼’ 개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 24일 밝혔다. 양사는 이번 협력을 통해 장기 특이적 미세환경을 모사하는 장기 맞춤형 세포배양 소재를 인간 장기 모델 칩 기술에 접목해 생체 모사도가 크게 향상된 장기 생체 조직 칩 플랫폼 개발을 추진할 예정이다. 세라트젠은 실제 장기의 면역원성은 제거하고, 장기 특이적인 유효성분을 보존하는 생체소재 기술을 활용해 장기 맞춤형 세포배양 소재를 개발 중이다. 이 소재는 줄기세포, 오가노이드 등의 고도화된 세포를 배양하는데 활용되며, 암 유래의 경쟁 제품과 달리 생체 이식이 가능하다는 특징이 있다. 또한 이러한 장기 맞춤형 소재를 오가노이드 모델에 접목해 고도화된 난치성 질환 치료제 유효성 평가 모델을 개발하고 있다. 멥스젠이 개발하고 있는 인간 장기 모델 칩은 3차원의 미세유체 구조를 구성하고, 그 안에 세포를 배양해 만든 조직체 2023.05.24

셀트리온, 휴미라 바이오시밀러 'CT-P17' 美 FDA 품목허가 획득

셀트리온이 자가면역질환 치료제 휴미라(Humira, 성분명 아달리무맙)의 바이오시밀러 CT-P17(브랜드명 유플라이마)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 23일(현지시간) 품목 허가를 받았다고 24일 밝혔다. 이번 허가로 유플라이마는 류마티스 관절염(RA), 염증성 장질환(IBD), 건선(PS) 등 오리지널 의약품인 휴미라가 보유한 주요 적응증에 대해 7월부터 미국 내에서 판매할 수 있게 됐다. 유플라이마는 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄인 고농도 제형으로 통증을 유발할 수 있는 시트르산염(Citrate, 구연산염)을 제거한 것이 특징이다. 아달리무맙은 미국을 중심으로 고농도 제형으로 시장이 빠르게 재편되고 있다. 미국 의약품 시장조사기관인 심포니헬스(Symphony Health)와 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 지난해 기준 미국에서 판매되는 아달리무맙의 약 85%는 고농도 제형이 차지하고 있다. 휴미라는 블록버스터 자가면역질환 치료제로 지난해 기준 약 212억3700만 달 2023.05.24

스핀오프 3년만에 10억달러에 인수된 벡티브바이오는 어떤 기업일까

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 화이자(Pfizer)가 인수한 희귀질환 전문 바이오텍에서 분사한 스타트업이 3년만에 10억 달러에 인수된다. 23일 관련업계에 따르면 아이언우드 파마슈티컬스(Ironwood Pharmaceuticals)가 희귀 소화기 질환 전문 바이오텍 벡티브바이오(VectivBio)를 주당 17달러(총 약 10억 달러)에 전액 현금으로 인수하는 최종 계약을 체결했다. 인수 가격은 최근 90거래일 동안의 평균 주가에 80% 프리미엄을 더한 금액이다. 스위스 바젤에 본사를 둔 벡티브바이오는 2019년 화이자가 3억4000만 달러에 인수한 테라콘(Therachon Holding AG)에서 스핀아웃한 기업으로, 자본금 3500만 달러로 2020년 1월 출범했다. 장부전을 동반한 단장증후군(SBS-IF)과 급성 이식편대숙주질환(aGvHD) 등 중증 희귀 질환 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 기업이다. [관련기사=화이자, 희귀질환 전문 스위스 바이오텍 3억4000만 달러에 인 2023.05.24

한국애브비, 2023희귀·난치성 질환 환자와 가족 위한 복지정보 책자 개정 발간

한국애브비가 대한의료사회복지사협회, 한국희귀·난치성질환연합회와 올해 변경된 정부와 민간의 최신 복지 제도 및 정보들을 반영한 ‘희귀∙난치성 질환 환자를 위한 복지정보’ 책자 2023년 개정판을 발간했다고 23일 밝혔다. 복지정보 책자는 한국애브비가 2014년부터 대한의료사회복지사협회, 한국희귀·난치성 질환연합회와 협력해 희귀·난치성질환 환자와 가족들을 위해 민관의 다양한 환자 지원 사업과 관련 정보들을 제공해 온 한국애브비의 대표적인 환자 중심 사회공헌 프로그램이다. 책자에는 국민건강보험공단, 보건소, 주민 센터, 지자체, 민간 단체 등 여러 기관들에서 운영 및 제공하는 환자 지원 사업, 간병 지원, 장애 등록 및 혜택, 돌봄 지원 등 매년 개정되는 다양한 정보들을 총망라했다. 희귀∙난치성질환으로 치료받는 환자의 치료비 부담을 10%로 경감해주는 산정특례 제도, 연간 의료보험이 적용된 총 의료비의 환자 부담액을 소득 구간에 따라 차등화해 일정 금액 이상을 경감해주는 본인부담상한제도가 2023.05.23

한국노바티스, 유전성 망막변성질환 유전자 검사 지원 프로그램 '얼리버드' 론칭

한국노바티스가 유전성 망막변성질환 환자들의 정확한 진단과 치료를 위해 유전자 검사를 지원하는 '얼리버드(Early Bird)' 프로그램을 시작했다고 23일 밝혔다. 얼리버드는 유전성 망막변성질환 환자에게 정확한 원인 유전자 진단과 유전자 검사 결과 해석을 제공하고 이를 바탕으로 환자들이 효과적인 치료를 받을 수 있도록 한국노바티스가 지원하는 프로그램이다. 참여 조건은 ▲시력 (VA) ≤ 20/60 (양안) ▲충분한 생존 망막 세포의 존재 ▲과거 유전자 검사 경험이 없는 IRD 환자(단, 불확실성변이형(VUS), 단일 대립유전자성 RPE65 유전자 변형의 결과(monoallelic RPE65m)인 경우는 참여 가능) ▲50세 미만 ▲ 야맹증(night blindness)에 모두 부합하는 경우다. 유전자 검사를 희망하거나 필요한 환자가 있을 시 의료진이 전화 또는 이메일을 통해 신청할 수 있고, 신청자의 접근성을 높이기 위해 신청 및 결과 전달은 모두 온라인으로 진행된다. 얼리버드 프로 2023.05.23

샤페론, 아토피치료제 작용기전 논문 유럽면역학저널 5월호 표지 장식

샤페론이 개발중인 아토피 치료제의 작용기전이 유럽면역학저널(European Journal of Immunology) 5월호 표지를 장식했다고 23일 밝혔다. 유럽면역학저널은 유럽면역학회(European Federation of Immunological Societies)의 공식 학술지로 과학기술논문 인용색인(SCI)급 국제학술지다. 이번에 5월호 표지를 장식한 이미지는 2월호에 발표된 논문인 ‘Balb/c 마우스에서의 아토피피부염을 개선하는 GPCR19 작용제인 타우로디옥시콜레이트(Taurodeoxycholate, a GPCR19 agonist, ameliorates atopic dermatitis in Balb/c mice)’의 핵심결과다. 해당 논문은 샤페론의 성승용 대표이사와 서울대 시스템면역의학연구소(Wide River Institute of Immunology)와 서울대 의과학 대학원, 서울의대 미생물 및 면역학 교실 연구진이 공동으로 저술해 발표했다. 이 논문에서 연구진은 2023.05.23

파멥신, 새로운 기전의 '황반변성 항체 치료제' 임상1상 추진

파멥신이 새로운 기전을 통해 난치 질환으로 알려진 황반변성 항체 치료제의 임상1상을 추진한다고 23일 밝혔다. 파멥신은 22일 식품의약품안전처로부터 황반변성 환자를 대상으로 하는 TIE2 활성 항체(PMC-403) 임상1상을 승인받았다. 이 임상은 황반변성(nAMD) 환자 최대 36명을 대상으로 안전성과 내약성 등을 평가하며, 최대내약용량(MTD)을 확인해 제2상 임상시험의 권장용량(RP2D)을 결정한다. 임상시험 기관은 분당서울대병원 외 3개 의료기관이다. 황반변성은 망막의 노화로 인한 실명질환이다. 시신경 조직인 황반의 비정상적인 혈관이 원인으로, 전세계 인구 고령화로 인해 환자가 빠르게 증가하고 있지만 표준 치료제인 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제로는 한계가 있어왔다. 이에 기존 치료제들을 보완할 수 있는 새로운 기전의 치료제에 대한 기대 수요가 높다. 파멥신의 'PMC-403'은 TIE-2 표적 혈관정상화를 기전으로 하는 혁신(First-in-Class) 신약이다. 파멥신은 2023.05.23

피노바이오, ADC 개발 산업통상자원부 국책과제 수주…5년간 총 50억원

피노바이오가 산업통상자원부가 지원하는 바이오산업기술개발사업의 국책과제 주관연구개발기관으로 선정됐다고 23일 밝혔다. 향후 5년간 정부출연금 약 50억원을 지원받아 ADC GMP 생산 제조공정 개발을 진행한다. 수행과제는 맞춤형진단치료제품 중, 융합기술기반 고품질 항체-약물접합체(ADC) 맞춤형 제조공정 기술개발이다. 피노바이오는 해당 사업을 통해 자체개발 중인 Trop2 ADC의 GMP 생산 공정을 개발할 예정이며, KBIOHealth(오송첨단의료산업진흥재단)와 협력한다. KBIOHealth는 보건복지부 산하 공공기관으로 국산 모세포은행 KBIO-K1을 보유하고 있다. 양측은 해당 세포를 적용한 생산세포주 개발을 포함, GMP 등급의 ADC 생산 제조공정 개발 전반에 걸쳐 협력할 계획이다. 피노바이오는 이번 과제 선정을 통해 Trop2 ADC 후보물질 선정, 핵심재료(표적 항체, 페이로드, 링커) 및 제조공정 기술 확보, ADC 스케일업 공정 개발 및 표준품 생산, ADC 동결건조 2023.05.23

툴젠, 美 ASGCT에서 CRISPR-Cas9기반 회사로 유일하게 구두발표 선정

툴젠이 16~20일 열린 제26회 미국유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의에서 구두 발표 1건과 포스터 발표 2건에 선정돼 발표를 완료했다고 22일 밝혔다. ASGCT는 미국을 비롯해 전 세계 바이오 업계 회원들로 구성된 유전자 치료와 세포 치료에 관련해 최고의 권위를 인정받는 학회다. 이번 행사에서 툴젠은 3월 Nature Chemical Biology에 발표한 Sniper2L기술을 구두 발표했으며 지난해 12월 Nature Communications에 발표한 TAPE-seq기술과 올해 1월 Genome Biology에 발표한 Extru-seq기술을 포스터 발표했다. 툴젠 플랫폼연구소 이정준 소장은 "이번 학회에서 Zinc Finger 기술 기반 상가모(Sangamo), TALEN 기술 기반 셀레틱스(Cellectis), 베이스 에디터(Base editor) 기술 빔테라퓨틱스(Beam therapeutics), 프라임 에디터(Prime editor) 기술 기반 프라임 메디슨(Pr 2023.05.22