아트루비정, ATTR-CM 치료제로 식약처 희귀의약품 지정…DKSH코리아 내년 허가 신청

아코라미디스, FDA·EC 허가 획득한 TTR 안정화제…글로벌 3상서 심혈관 관련 입원 50% 감소 [메디게이트뉴스 조운 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 아트루비정이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다. DKSH코리아는 내년 하반기 국내 품목허가를 신청할 계획으로, 국내 ATTR-CM 환자의 치료 접근성 확대 여부에 관심이 모인다. 26일 DKSH코리아 헬스케어 사업부에 따르면 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증 치료제 아트루비정(가칭, 성분명 아코라미디스염산염)이 식약처 희귀의약품 지정을 획득했다. DKSH코리아는 2026년 하반기 아트루비정의 국내 품목허가를 신청할 예정이다. ATTR-CM은 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 비정상적인 접힘으로 발생하는 진행성 희귀질환이다. 비정상적으로 접힌 TTR 단백질이 아밀로이드 섬유 덩어리 형태로 심장에 축적되면서 심장 기능이 점차 저하되고, 심근병증과 심부전으로 이어질 수 있다. 주로 60세 이상 고령자와 남성에서 유병률이 높은 것으로 알려져 있다. 환자들은 심부전으로 인한 반복적인 입원, 비가역적

전이성 신장암 치료 발전했지만…옵디보+여보이 이후 2차 치료 선택지 제한

김인호 교수 "1차 치료 표준 바뀌었지만 2차 급여 기준은 현실 반영 아쉬워"…입센코리아, 카보메틱스 급여 확대 추진 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 전이성 신세포암에서 1차 면역항암제 병용요법은 주요 치료 전략으로 자리 잡았지만, 이후 질병이 진행된 환자에게 적용할 수 있는 후속 치료 선택지는 국내 급여 환경에서 제한적이라는 지적이 나왔다. 입센코리아는 26일 JW메리어트호텔 서울에서 6월 세계 신장암의 날을 맞아 기자간담회를 열고 신장암에 대한 인식 증진과 면역항암제 치료 이후 2차 치료 접근성 이슈를 조명했다. 이날 발표를 맡은 서울성모병원 종양내과 김인호 교수는 "신세포암은 과거 항암치료의 역할이 크지 않았던 암이지만, 최근에는 면역항암제와 표적항암제 도입으로 치료 성적이 크게 발전했다"며 "4기 환자라고 하더라도 치료를 통해 좋은 결과를 기대할 수 있는 경우가 있다"고 설명했다. 신장암은 신장에 발생하는 암을 통칭하며, 일반적으로는 신장의 세포에서 발생하는 신세포암이 대부분을 차지한다. 초기에는 특별한 증상이 없는 경우가 많다. 병이 진행되면 혈뇨, 옆구리나 등 통증, 전신 컨디션 저하 등이

IgA 신병증 최초 표적치료제 네페콘 등장…"보존적 관리에서 질병 조절로"

기존 치료는 단백뇨·혈압 조절 중심…말단 회장 표적해 병적 IgA 생성 초기 단계 억제 [메디게이트뉴스 조운 기자] 젊은 연령층에서도 비교적 흔하게 발생하는 진행성 자가면역 신장질환인 IgA 신병증에서 조기 진단과 적극적인 치료 전략의 중요성이 강조됐다. 그간 IgA 신병증 치료는 단백뇨와 혈압을 조절해 신장 기능 악화를 늦추는 보존적 치료를 중심으로 이뤄져 왔다. 질환이 진행된 경우 스테로이드나 면역억제제가 사용됐지만, 근본 원인을 직접 표적하기 어렵고 전신 부작용 부담이 컸다는 한계가 있었다. 이런 가운데 IgA 신병증 최초 표적치료제 네페콘이 병적 IgA 생성 단계에 작용해 질병 경과를 조절할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다. 26일 에베레스티메디신은 더 플라자 호텔 서울에서 IgA 신병증 최초 표적치료제 네페콘(성분명 미분화부데소니드) 기자간담회를 개최하고, 네페콘이 그간 치료 옵션이 제한적이었던 국내 IgA 신병증 환자들에게 질병 진행을 늦출 수 있는 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다고 밝혔다. 기존 치료는 단백뇨·혈압 조절 중심…“치료 없으면 1

소그로야 급여 적용으로 성장호르몬 치료 ‘주 1회’ 옵션 확대…“순응도 개선이 치료 성과 좌우”

심영석 아주대병원 교수 “성장호르몬결핍증은 장기 치료 필요한 희귀질환…매일 주사 부담이 순응도 저하로” [메디게이트뉴스 조운 기자] 장기지속형 성장호르몬 제제 소그로야가 건강보험 급여권에 진입하면서 성장호르몬결핍증 치료가 기존 매일 투여하는 일일 주사 중심에서 주 1회 장기지속형 치료 옵션으로 확장되고 있다. 성장호르몬결핍증은 장기간 치료가 필요한 희귀질환으로, 환자와 보호자가 치료를 얼마나 꾸준히 유지할 수 있는지가 치료 성과를 좌우하는 핵심 요소로 꼽힌다. 이에 따라 매일 주사에 따른 치료 부담을 줄이고 순응도를 높일 수 있는 장기지속형 성장호르몬 치료에 대한 기대가 커지고 있다. 21일 한국 노보 노디스크가 개최한 미디어 세션에서 심영석 아주대병원 소아청소년과 교수는 성장호르몬결핍증 치료에서 순응도의 중요성을 강조하며, 주 1회 장기지속형 성장호르몬 치료가 기존 일일 주사 치료의 부담을 줄일 수 있는 옵션이라고 설명했다. 성장호르몬결핍증, 장기 치료 필요한 희귀질환…매일 주사 부담이 순응도 저하로 성장호르몬결핍증은 전형적인 희귀질환으로, 특수한 유도 검사가 필요해 진단도 쉽지 않

키트루다 피하주사 국내 허가…투여 시간 30분→1~2분 단축

폐암·삼중음성 유방암 등 18개 암종 35개 적응증 허가…올해 4분기 출시 목표 한국MSD의 항PD-1 면역항암제 키트루다 피하주사 제형이 국내 허가를 받았다. 기존 정맥주사 제형 대비 투여 시간이 30분에서 1~2분으로 줄어들면서 암 환자의 치료 부담을 낮추고, 의료기관의 항암치료실 운영 효율성 개선에도 도움이 될 것으로 기대된다. 20일 한국MSD에 따르면 식품의약품안전처는 19일 항PD-1 면역항암제 키트루다 주(성분명 펨브롤리주맙)의 피하주사 제형인 ‘키트루다 피하주사™(KEYTRUDA SC)’를 허가했다. 키트루다 피하주사는 기존 키트루다 정맥주사(IV) 제형의 성인 대상 적응증과 동일하게 폐암, 삼중음성 유방암, 위암, 자궁내막암 등 18개 암종 35개 적응증에서 사용할 수 있다. 한국MSD는 올해 4분기 출시를 목표로 하고 있다. 키트루다 피하주사는 베라히알루로니다제 알파(berahyaluronidase alfa) 첨가제를 활용해 대용량 피하 투여가 가능하도록 설계된 제형이다. 3주마다 약 1분 또는 6주마다 약 2분 투여한다. 기존 키트루다 정맥주

지씨셀, HER2 표적 CAR-NK 세포치료제 'AB-201' 첫 환자 투여

진행성 HER2 양성 위암·위식도접합부암 환자 대상 첨단재생의료 임상연구 본격화 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 지씨셀은 세브란스병원 정민규 교수 연구팀이 진행하는 HER2 표적 CAR-NK 세포치료제 'AB-201'의 첨단재생의료 임상연구에서 첫 환자 투여(FPI)를 개시했다고 19일 밝혔다. 이번 연구는 진행성 HER2 양성 위암 및 위식도접합부암 환자를 대상으로 진행되며, AB-201의 안전성과 초기 항종양 활성을 평가할 계획이다. AB-201은 지씨셀의 동종(allogeneic) CAR-NK 플랫폼 기술을 기반으로 개발 중인 HER2 표적 세포치료제다. HER2를 과발현하는 고형암 세포를 선택적으로 공격하도록 설계됐으며, 기존 치료 이후에도 치료 옵션이 제한적인 HER2 양성 고형암 환자들을 위한 새로운 면역세포치료 접근법으로 개발되고 있다. 지씨셀은 이번 첫 환자 투여를 통해 CAR-NK 플랫폼의 고형암 적용 가능성을 본격 검증하며, 향후 고형암 분야 파이프라인 확대와 글로벌 공동개발 논의에도 속도를 낼 계획이다. 세브란스병원 정민규 교수는 "HER2 양

“EGFR 변이 폐암, 먹는 약으로 장기 생존 시대”…타그리소 10년이 바꾼 치료 전략

조기 병기 재발 억제부터 전이성 1차 병용요법까지…EGFR 변이 폐암 치료 ‘선택지’ 넓어져 [메디게이트뉴스 조운 기자] EGFR 변이 비소세포폐암 치료가 지난 10년간 전이성 폐암 중심에서 조기 병기, 국소진행성, 전이성 치료를 아우르는 전 주기 치료 전략으로 확장되고 있다. 특히 3세대 EGFR-TKI 타그리소(성분명 오시머티닙)가 2016년 국내 허가 이후 2차 치료, 1차 치료, 수술 후 보조요법, 절제불가 국소진행성 3기 치료 등으로 치료 범위를 넓히면서 EGFR 변이 폐암 치료 패러다임 변화의 중심에 섰다는 평가가 나왔다. 한국아스트라제네카는 19일 서울 더 플라자 호텔 서울에서 타그리소 국내 허가 10주년 기자간담회를 열고 ‘EGFR 변이 비소세포폐암 전 주기 치료 전략의 변화와 확장’을 주제로 지난 10년간의 치료 환경 변화를 조명했다. 이날 발표를 맡은 삼성서울병원 혈액종양내과 이세훈 교수는 “EGFR 변이는 한국인 폐암에서 떼려야 뗄 수 없는 중요한 요소”라며 “폐암에서 가장 먼저 발견되고 표적치료제의 역사를 이끈 대표적 변이로, 이후 폐암 표적치료제 개발

HLB제약, 전립선암 치료제 제네릭 '엘비탄디' 허가…항암제 사업 확대 본격화

HLB제약이 전립선암 치료제 제네릭 의약품을 허가받고 항암제 사업 확대에 나선다. HLB제약은 최근 식품의약품안전처로부터 전이성 거세저항성 전립선암 치료제 ‘엘비탄디연질캡슐40밀리그램(성분명 엔잘루타미드)’의 의약품 제조판매품목 허가를 받았다고 14일 밝혔다. 회사는 오는 6월 말 발매를 목표로 준비를 진행하고 있다. 엘비탄디는 한국아스텔라스제약의 전립선암 치료제 ‘엑스탄디’의 제네릭 의약품이다. 엔잘루타미드는 안드로겐 수용체 신호 전달을 억제하는 성분으로, 전이성 거세저항성 전립선암 치료 등에 사용된다. 전립선암은 국내 남성암 중 발생률이 높은 암종 중 하나로, 고령화와 진단 증가에 따라 치료제 수요도 꾸준히 이어지고 있다. 의약품 시장조사기관 아이큐비아 데이터에 따르면 엑스탄디는 국내에서 2023년 약 432억원, 2024년 약 438억원의 매출을 기록했다. 다만 HLB제약은 약가 인하와 제네릭 경쟁 심화 등 시장 환경 변화를 고려해 단계적인 시장 진입 전략을 수립하고 있다. 이

급여 문턱 막힌 마운자로…고가 GLP-1 치료제 ‘혁신가치 보상’ 시험대

당뇨병 적응증 약가협상 최종 결렬…한국릴리, 비만·수면무호흡증까지 적응증 확대 재신청 검토 [메디게이트뉴스 조운 기자] 당뇨병·비만치료제 시장의 핵심 품목으로 떠오른 마운자로가 건강보험 급여 문턱 앞에서 제동이 걸렸다. 제2형 당뇨병 적응증을 대상으로 한 약가협상이 최종 결렬되면서, 고가 GLP-1 계열 치료제의 임상적 가치와 건강보험 재정 부담을 둘러싼 논쟁이 다시 수면 위로 떠오르고 있다. 특히 마운자로는 당뇨병 치료제를 넘어 비만, 폐쇄성 수면무호흡증까지 적응증을 확대한 약제라는 점에서 향후 급여 논의가 단순한 개별 약가 협상을 넘어 혁신신약 보상체계 전반의 시험대가 될 수 있다는 분석이 나온다. 14일 제약업계에 따르면 국민건강보험공단과 한국릴리는 최근 마운자로의 제2형 당뇨병 적응증 신규 등재를 위한 약가협상을 진행했으나 최종 합의에 이르지 못했다. 양측은 협상 기한을 한 차례 연장하며 막판 조율에 나섰지만 약가 수준과 제도 적용 방식 등을 둘러싼 이견을 좁히지 못한 것으로 알려졌다. 마운자로는 터제파타이드 성분의 GIP·GLP-1 수용체 이중작용제다. 기존 GL

큐라클-맵틱스, 메멘토와 1.6조원 규모 'MT-103' 글로벌 기술이전 계약 체결

2024년 7월 공동 연구개발한 망막질환 이중항체…기술이전 계약 수익 5:5 배분 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 난치성 혈관질환 특화기업 큐라클이 항체 개발기업 맵틱스와 공동 개발 중인 망막질환 이중항체 'MT-103'에 대해 미국 소재 Memento Medicines(이하 메멘토)와 기술이전 계약을 체결했다고 11일 밝혔다. 총 계약규모는 선급금(업프론트)과 단계별 기술료(마일스톤)를 합산해 최대 10억 7775만 달러(약 1조5636억원) 수준이다. 이번 계약에 따라, 큐라클과 맵틱스는 800만달러(약 116억원)의 선급금을 수령하게 된다. 또한 개발·허가 마일스톤 8225만달러, 상업화 마일스톤 9억8750만달러를 포함해 최대 10억6975만달러(1조5520억원) 규모의 추가 마일스톤 수령 권리를 확보했다. 계약 대상 지역은 글로벌이며, 망막질환 외 추가 적응증으로의 개발 확장 가능성도 포함하고 있다. 큐라클과 맵틱스는 양사 간 공동 연구개발 계약에 따라, 이번 기술이전 계약을 통해 발생하는 수익을 50:50으로 배분해 수령한다. 계약 상대방인 메멘토는 글로