툴젠, LNP 기반 유전자가위 mRNA 혈우병 치료제 연구성과 '사이언스 어드밴시스'에 게재

툴젠이 서울대 염수청, 이화여대 이혁진 교수팀과 공동연구를 통해 A형 및 B형 혈우병 생쥐에게 mRNA(메신저리보핵산) 약물을 체내로 전달하는 방법을 통해 혁신적인 혈우병 치료 가능성을 확인하는 데 성공했다고 24일 밝혔다. 이 연구성과는 국제학술지 '사이언스 어드밴시스' 최신호에 'In vivo delivery of CRISPR-Cas9 using lipid nanoparticles enables antithrombin gene editing for sustainable hemophilia A and B therapy'라는 제목의 논문으로 게재됐다. 이번에 연구팀이 수행한 연구는 간에서 발현하는 안티트롬빈을 저해하는 유전자교정 치료제 개발 연구로써 기존 응고인자 단백질에 대한 항체가 생겨 치료가 어려운 환자들을 포함해 거의 모든 혈우병 환자들이 치료대상이 될 수 있는 보편적인 혈우병 치료 전략에 관한 것이다. 기존의 응고 단백질 제제는 반감기가 짧아 며칠에서 몇 주에 한 번씩 평생 2022.01.24

아스트로젠, 브릿지 자금조달 90억원 유치...임상∙약효평가 장비 구축

아스트로젠이 21일 90억원 규모의 투자를 유치했다고 24일 발표했다. 이는 시리즈 B와 C사이의 브릿지 펀딩으로 2020년 12월 시리즈 B로 130억원을 유치한 이후 1년 1개월만의 추가 투자 유치다. 이번 투자에는 기존 기관투자자인 파트너스인베스트먼트, BNK벤처투자, 인탑스인베스트먼트-원익투자파트너스, KB증권이 후속 투자했으며, 하이투자파트너스가 신규 기관투자자로 참여했다. 아스트로젠은 이번 투자금을 자폐스펙트럼장애 치료 후보 물질의 임상 2상 진행, 알츠하이머 치료 후보 물질 임상 1상 진입, 신규 파이프라인 발굴 및 전기생리학적 효능 평가 시스템 도입을 포함한 뇌질환 치료제 후보 물질의 효능 평가 실험계 고도화를 위한 플랫폼 구축에 사용할 예정이다. 아스트로젠 황수경 대표는 "최근 코로나19 및 바이오 투자 심리 위축으로 기관 투자자들이 투자에 소극적인 상황임에도 단기간 내 성공적으로 자금 조달이 마무리돼 고무적이다"며 "이번 투자를 통해 임상 중인 파이프라인 진행을 가 2022.01.24

[CES 슬립테크④] 루플, 개인 맞춤 빛 파장으로 생체리듬 관리해 수면 돕는다

CES 2022 '슬립테크'가 대세 세계 최대 소비자 가전쇼 CES(Consumer Electronics Show) 2022에는 수면과 기술을 결합한 슬립테크 기업들이 눈에 띄었다. 슬립테크 기업 연합인 한국수면기술협회(Korea SleepTech Association)와 메디게이트뉴스·메디게이트는 지난 13일 CES 2022 리뷰세미나를 마련해 슬립테크에 대한 모든 정보를 공유했다. 슬립테크로 혁신상을 수상한 기업은 17개이며, 슬립테크와 연관된 기업은 약 30개에 달했다. 한국수면기술협회 회원사 아워랩, 웰트, 에이슬립, 루플, 메디컬AI, 닉스, 브이티코퍼레이션 등 7개 기업도 이번 CES 2022에 참가했다. ①침실환경 혁신으로 침대·베개 높이 조절하고 맞춤형 향기·온도 ②아워랩, "기술과 결합한 헬스케어·웰니스 제품 가능성 확인" ③ 에이슬립, 아마존·삼성생명 등 대기업 협업사례 제시 ④루플, 개인 맞춤 빛 파장으로 생체리듬 관리해 수면 도와 ⑤메디컬AI, "세계적으로 수면 2022.01.23

[CES 슬립테크③] 이커머스기업이 왜 사용자의 수면에 관심가질까…에이슬립의 대기업 협업사례

CES 2022 '슬립테크'가 대세 세계 최대 소비자 가전쇼 CES(Consumer Electronics Show) 2022에는 수면과 기술을 결합한 슬립테크 기업들이 눈에 띄었다. 슬립테크 기업 연합인 한국수면기술협회(Korea SleepTech Association)와 메디게이트뉴스·메디게이트는 지난 13일 CES 2022 리뷰세미나를 마련해 슬립테크에 대한 모든 정보를 공유했다. 슬립테크로 혁신상을 수상한 기업은 17개이며, 슬립테크와 연관된 기업은 약 30개에 달했다. 한국수면기술협회 회원사 아워랩, 웰트, 에이슬립, 루플, 메디컬AI, 닉스, 브이티코퍼레이션 등 7개 기업도 이번 CES 2022에 참가했다. ①침실환경 혁신으로 침대·베개 높이 조절하고 맞춤형 향기·온도 ②아워랩, "기술과 결합한 헬스케어·웰니스 제품 가능성 확인" ③에이슬립, 아마존·삼성생명 등 대기업 협업사례 제시 ④루플, 개인 맞춤 빛 파장으로 생체리듬 관리해 수면 도와 ⑤메디컬AI, "세계적으로 수면에 2022.01.23

에이비엘바이오 파트너사 콤패스, ABL001 미국 2상 IND 승인

이중항체 전문기업 에이비엘바이오는 콤패스 테라퓨틱스(Compass Therapeutics)가 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이중항체 항암제 ABL001(CTX-009/ES104/NOV1501)의 담도암 환자 대상 임상 2상 임상시험계획(IND)을 승인 받았다고 21일 밝혔다. ABL001은 에이비엘바이오가 원천 개발한 차세대 항암 치료제로, 이중항체로는 최초로 국내 임상에 진입했다. ABL001은 VEGF(Vascular Endothelial Growth Factor A)와 DLL4(Delta-Like Ligand 4)를 동시에 표적함으로써 암 조직 내 신생혈관 생성을 억제해 암을 사멸 시키는 작용 기전을 갖고 있다. 에이비엘바이오는 2018년 ABL001에 대한 한국을 제외한 전세계 권리를 트리거 테라퓨틱스(TRIGR Therapeutics)에 이전했으며, 트리거 테라퓨틱스는 지난해 나스닥 상장사 콤패스 테라퓨틱스에 흡수 합병됐다. 콤패스 테라퓨틱스가 보유한 한국 제외 전세 2022.01.21

서지넥스, 이화여대 이혁진교수와 mRNA탑재 나노제형 생산기술 협약 체결

서지넥스가 이화여자대학교 산학협력단과 mRNA물질을 탑재한 나노제형의 생산기술을 위한 자문 계약에 대한 협약을 체결했다고 21일 밝혔다. 협약에 따라 서지넥스 신약개발본부장 김옥희 이사는 이화여대 약학대학 이혁진 교수의 기술 자문을 통해, mRNA 및 siRNA 등 RNA 유전자 전달이 가능한 나노제형 (엑소좀, 리포좀, 지질나노입자) 플랫폼 기술을 개발할 계획이다. 이번 공동개발은 서지넥스가 보유한 AI(인공지능)기반 고(高)표적율을 지닌 나노입자가 약물(화학화합물 및 단백질)뿐만 아니라 유전체까지 전달할 수 있는 전달력을 확보할 수 있도록, 국내 최초로 이온화 지질나노입자(Ionizable Lipid Nanoparticles, LNPs)를 이용한 세포 표적 RNA 약물 전달기술을 개발하는 데 성공한 이 교수팀과 협력하기 위해 이뤄졌다. 약물전달 시스템(DDS)은 몸속의 원하는 표적에 안전하고 정확하게 치료약물을 전달하는 시스템이다. 치료가 필요한 세포 및 조직으로만 약물을 전달하 2022.01.21

엠디뮨, 입셀과 iPSC 기반 바이오드론 치료제 개발 연구협약 체결

바이오드론 플랫폼 기업 엠디뮨이 세포치료제 개발 기업 입셀과 유도만능줄기세포 기반 바이오드론 치료제 개발을 위한 공동연구협약을 체결했다고 21일 밝혔다. 입셀은 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC) 기반 세포치료 기술을 기반으로 질환모델링에 필요한 플랫폼 서비스를 제공하고 치료제를 개발하는 기업이다. 엠디뮨은 인체 세포를 압출해 세포유래베지클(Cell-derived Vesicle, CDV)을 생산하는 원천 기술을 보유하고 있다. CDV는 세포외소포체(EV)의 일종으로 약물전달체로 활용 가능하다. 엠디뮨은 원하는 약물을 탑재해 특정 병변 조직으로 전달하는 CDV 기반 약물전달플랫폼 바이오드론(BioDrone)을 개발하고 있다. 양사는 이번 협약에서 iPSC에 엠디뮨의 세포유래베지클(Cell-derived vesicle, CDV) 생산 기술을 활용하고 줄기세포 유래 베지클을 기반으로 연골 재생 연구를 진행할 예정이다. 일반적으로 세포치료제는 2022.01.21

中클로버 단백질 기반 코로나19 백신, 글로벌 2·3상 최종 효능데이터 '긍정적'

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 중국 클로버 바이오파마슈티컬스(Clover Biopharmaceuticals)가 개발하고 있는 단백질 기반 코로나19 백신의 글로벌 2·3상 임상시험 최종 효능 데이터가 나왔다. 클로버는 자사가 개발하고 있는 SCB-2019가 SPECTRA 임상시험에서 1차 및 2차 평가변수를 달성했으며, SARS-CoV-2 변종으로 인한 중증 코로나19 및 입원에 대해 100% 효능을 입증했다고 21일 밝혔다. 이 결과는 국제학술지 란셋(The Lancet) 온라인판에 게재됐다. 이번 임상시험은 벨기에와 브라질, 콜롬비아, 필리핀, 남아프리카 등 5개국 31개 기관에서 건강 상태가 양호하거나 안정적인 만성 건강 상태를 가진 18세 이상 성인 3만 명을 대상으로 수행됐다. 연구 결과 2회 접종 후 14일 째 207명이 코로나19 확진 판정을 받았으며, 이 중 52명은 백신 접종군, 155명은 위약군이었다. 중증도와 상관없이 모든 코로나19에 대한 전반적인 백신 효능은 2022.01.21

이뮤니티바이오 면역요법, 전이성 췌장암 전체 생존기간 과거보다 2배 늘려

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 이뮤니티바이오(ImmunityBio)가 개발 중인 병용 면역요법(Nant Cancer Vaccine)이 전이성 췌장암 환자의 생존기간을 두 배 이상 증가시키는 것으로 나타났다. 이뮤니티바이오는 19일(현지시간) 가상으로 진행된 미국임상종양학회 위장암심포지엄(ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium)에서 전이성 췌장암 2상 임상시험 QUILT 88의 중간 결과를 발표했다. 이번 연구에서 병용 면역요법은 전체 생존기간(OS) 중앙값을 두 배로 늘리면서 치료와 관련된 심각한 부작용은 드물었고(8%) 치료 관련 사망은 보고되지 않았다. 이뮤니티바이오는 이를 바탕으로 올해 미국 식품의약국(FDA)과 만나 췌장암 병용요법 승인 경로를 논의할 계획이다. Nant Cancer Vaccine은 이뮤니티바이오의 IL-15 수용체 작용제 Anktiva(N-803)와 기성(off-the-shelf) 표적 자연살해세포(PD-L1 t-haNK), 2022.01.21

셀트리온, MSD 코로나19 먹는 치료제 '몰누피라비르' 라이선스 확보

셀트리온이 UN 산하 국제의약품특허풀(Medicines Patent Pool, MPP)과 경구용 코로나19 치료제 '몰누피라비르(Molnupiravir)' 제네릭의약품 생산을 위한 라이선스인(License-in) 계약을 완료했다고 20일 밝혔다. 이번 계약은 몰누피라비르의 원개발사인 MSD(Merck & Co.)가 경구용 코로나19 치료제에 대한 접근성 확대를 위해 국제기관 MPP를 통해 중저소득국가 판매를 허용하는 비독점 라이선스 부여에 따른 것으로 취득사는 원료의약품(API) 또는 완제의약품 공급을 담당하게 된다. 라이선스 취득사(社) 선정에는 전세계 다수의 제약사가 의향서를 제출해 27개 사에만 라이선스가 주어졌다. 셀트리온은 몰누피라비르 제네릭 완제품 개발과 생산은 계열사인 셀트리온제약에서 맡고 셀트리온이 해외에 공급하는 방식으로 진행할 계획이다. 올해 기준 국제기관을 통해 중저소득 국가에 공급될 먹는 코로나19 치료제 제네릭 시장은 약 1조7000억원 규모에 달할 것으로 전 2022.01.20