美FDA, 허가심사에 리얼월드 근거 사용 대폭 개방…비식별화된 RWE 수용 지침 발표

RWE 신뢰도는 신청 건별로 개별 평가…레지스트리, 청구데이터, 전자건강기록 등 허가신청에 활용 가능 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 새로운 지침을 발표하면서 식별 가능한 환자 데이터 없이도 의약품 및 의료기기 심사 과정에서 리얼월드 근거(RWE)를 사용할 수 있게 됐다. 허가 신청에서 RWE 활용에 대한 핵심 제한 사항이 제거되면서 제품 승인 속도도 더 빨라질 것으로 예상된다. FDA는 리얼월드 데이터 소스에서 수집된 식별 가능한 개별 환자 데이터를 반드시 포함할 것을 요구하지 않고 RWE를 수용하겠다고 15일(현지시간) 발표했다. 마찬가지로 의약품 및 생물학적 제제에 대한 지침 업데이트도 검토할 계획이다. 그동안 FDA는 제출되는 모든 RWE에 환자 개인 수준의 비공개 기밀 정보가 포함돼야 한다고 주장해왔다. 이러한 접근 방식으로는 거시적 수준의 데이터를 보유한 대규모 데이터베이스 대부분이 활용 불가능했다. FDA는 "RWE는 규제 정책의 진보로 홍보돼 왔지만, 과거 FDA의 기대치로 인해 대부분 RWE는 제품 허가 신청에서 고려될 수 없었다. 2016년

제이투에이치바이오텍, MASH 신약 ‘J2H-1702’ 임상 2a상 결과 발표

12주 투여만으로 다중 병태 개선 신호 확보…고용량군서 용량 의존적 효과 뚜렷 제이투에이치바이오텍이 개발 중인 대사기능 이상 지방간염(MASH) 치료제 후보물질 ‘J2H-1702’가 임상 2a상에서 간지방, 간효소, 섬유화, 대사 지표가 동시에 개선되는 결과를 보여 차세대 치료제로서의 가능성을 입증했다고 16일 밝혔다. 국내 11개 의료기관에서 MASH 위험군 환자 87명을 대상으로 진행한 이번 연구는 비침습 영상기법을 기반으로 12주라는 짧은 기간에 다중 병태 개선을 확인했다는 점에서 주목된다. J2H-1702는 11β-HSD1 저해 효능을 갖는 경구용 소분자 화합물로, 간 표적성을 기반으로 지방간·대사·섬유화를 동시에 조절하는 복합 기전을 가진다. 이번 연구는 무작위배정, 이중맹검, 위약대조로 설계됐고, 환자들은 위약과 50mg, 100mg, 200mg 투여군으로 나뉘었다. MRI-PDFF, MRE 등 영상평가와 혈액 기반 바이오마커 분석이 병행됐다. 임상 결과 J2H-1702를 고용량으로 투여한 환자일수록 간 지방과 간 효소 개선 폭이 증가했다. MRI-

신테카바이오, 파노로스바이오사이언스와 다중표적 항체 5종 기술 이전 계약 체결

신테카바이오의 AI 기반 항체 개발 플랫폼이 상업화 단계에 진입한 첫 사례 신테카바이오가 파노로스바이오사이언스와 항암·면역질환 치료용 항체 후보물질 5종에 대한 기술 이전 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 12월 초 양사가 체결한 다중표적 항체 공동개발 MOU의 구체적 성과로, 신테카바이오의 AI 기반 항체 개발 플랫폼이 본격적인 상업화 단계에 진입한 첫 사례다. 이번 계약의 대상이 된 항체 후보물질은 신테카바이오의 AI-driven Asset Program을 통해 발굴된 다수의 항암·면역질환 치료용 후보군 중 5종이다. 이들 물질은 항체 발굴 플랫폼 Ab-ARS를 활용해 고속으로 탐색·설계·최적화가 이루어진 것으로, 전통적 항체 발굴 방식의 한계를 극복한 차세대 후보물질로 평가받는다. 계약 조건에 따라 신테카바이오는 후보물질 5종에 대한 기술 정보를 물리적으로 이전하고, 파노로스바이오사이언스는 향후 기술도입 결정이 이루어진 후보물질을 기반으로 실제 개발 및 임상을 진행한다. 파노로스바이오사이언스는 확보된 후보물질에 자사 독자 플랫폼 αART(Alpha A

젠큐릭스, 위암 조기진단 임상 국제 학술지 게재..."위내시경 이전 선별 검사로서의 잠재력 확인"

혈액 기반 비침습 검사, 민감도 87%·특이도 90% 달성하며 임상적 효용성 확인 젠큐릭스가 위암 조기진단검사 스톰이디엑스(STOM eDX) 임상 연구 결과가 국제 학술지 사이언티픽 리포트(Scientific Reports)에 게재됐다고 16일 밝혔다. 스톰이디엑스는 젠큐릭스가 자체 발굴한 다중 메틸화 DNA 바이오마커를 혈액 시료에서 디지털 PCR 방식으로 검출하는 위암 보조진단용 체외진단의료기기로, 이번 연구 논문 발표를 통해 그 임상적 성능이 처음 공개됐다. 이번 연구는 충남대병원 위장관외과 이상일 교수의 주도로 위암 환자 및 정상 대조군 총 100명의 혈액 시료를 대상으로 수행됐다. 연구 결과, 스톰이디엑스는 전체 위암 환자 기준 민감도 87%와 특이도 90%를 나타냈다. 특히 1기 위암 환자군에서 82%의 민감도를 보여 초기 위암 단계에서도 높은 검출 성능이 확인됐다. 한편, 현재 암 재발 여부를 확인하는 데 주로 사용되고 있는 암태아성항원 (CEA) 검사는, 조기 위암에서는 암태아성항원 수치가 상승하지 않는 경우가 많아 선별검사로서의 민감도가 제한적인

아이진 컨소시엄, 질병청 '팬데믹 대비 mRNA 백신개발 임상 1상 지원사업' 선정

캡이 없는 자가증폭 mRNA 코로나 백신 임상 1상 개발 지원과제 선정 아이진은 질병관리청이 주관하는 ‘팬데믹 대비 mRNA 백신개발 임상 1상 지원사업’에 한국비엠아이–아이진–메디치바이오-알엔에이진–마이크로유니 컨소시엄이 순수 국산 기술로 개발하고 있는 차세대 mRNA 기반 코로나19 변이 예방 백신 'BMI2012주'가 선정됐다고 16일 밝혔다. 이번 임상 1상 지원사업에는 아이진 컨소시엄(과제 주관 한국비엠아이)을 포함해 2개 연구 기업이 선정됐다. 선정 기업은 2025년 12월부터 2027년 3월까지 약 16개월간 자체 개발 중인 mRNA 코로나 백신의 1상 완료와 2상 임상시험계획(IND) 승인을 목표로 연구 개발을 추진한다. 아이진 컨소시엄 관계자는 "아이진 컨소시엄이 자체 개발 중인 mRNA 코로나 백신은 mRNA 백신 생산 단가에서 높은 비중을 차지하는 캡(Cap)과 변형 UTP를 사용할 필요가 없고, 자가 증폭 효과로 인해 기존 mRNA 백신 대비 mRNA 투여 용량을 크게 낮출 수 있으므로, 향후 제품의 가격 경쟁에서 큰 우위를 점할

펩트론, 펩타이드 기반 장기지속형 의약품 신공장 건축 허가 승인 받아

오송바이오파크 유휴 부지 5000평에 cGMP급, 장기지속형 의약품 생산 가능한 시설로 조성 펩트론이 충청북도 청주시로부터 오송첨단의료복합단지 내 자사 오송바이오파크 유휴 부지 5000평에 펩타이드 기반 장기지속형 의약품 생산을 위한 신공장 건축 허가를 승인받았다고 16일 밝혔다. 이번 건축 허가 승인으로 펩트론은 총 890억원을 투자해 최첨단 제조시설을 건설할 수 있게 됐다. 신공장은 미국 식품의약국(FDA)의 cGMP 기준에 맞춰 장기지속형 의약품의 대량 생산이 가능한 시설로 조성될 예정이다. 이는 글로벌 제약사들과의 협력 확대 및 급증하는 펩타이드 기반 장기지속형 의약품 수요에 선제적으로 대응하기 위한 전략적 투자다. 신공장은 펩트론의 핵심 기술인 '스마트데포(SmartDepot)' 플랫폼을 기반으로 한 장기지속성 의약품 대량 생산 거점으로 조성된다. 스마트데포는 반감기가 짧아 매일 또는 주 1회 투여해야 하는 펩타이드 약물의 투여 주기를 1개월, 3개월, 6개월로 획기적으로 연장하는 독자적인 약물전달 기술이다. 환자의 투약 편의성을 크게 향상시키고 치료 순응도를 높여

아델, 사노피와 1조5300억원 규모 알츠하이머 치료제 'ADEL-Y01' 글로벌 라이선스 계약 체결

선급금 8000만 달러를 포함 총 계약 규모 최대 10억4000만 달러에 로열티 별도 아델(ADEL)이 글로벌 헬스케어 기업 사노피(Sanofi)와 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘ADEL-Y01’에 대한 전 세계 독점적 개발 및 상업화 권리를 이전하는 라이선스 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 이번 계약의 총규모는 최대 10억4000만 달러(약 1조5300억 원)에 달한다. 아델은 반환 의무가 없는 선급금으로 8000만 달러(약 1180억 원)를 수령하게 되며, 향후 개발 및 상업화 마일스톤 달성에 따라 잔여 금액을 수령할 수 있다. 또한 제품 상용화 이후에는 순매출액에 연동된 단계별 로열티를 최대 두 자릿수 비율(%)까지 수령할 권리를 갖는다. ADEL-Y01은 알츠하이머병의 핵심 병리 인자인 타우(Tau) 단백질 중에서도, 정상 타우에는 작용하지 않고 독성 응집을 유발하는 ‘아세틸화된 타우(acK280)’만을 선택적으로 표적하여 제거하는 기전을 가진 인체에 적용 가능한 단일클론항체다. 아델은 ADEL-Y01의 타겟 발굴부터 후보물질 선정, 유효성 검증, 비임상 시

AI 신약개발 투자 확대되고 있지만 선도국 대비 한계…산업화하기 위한 5가지 방안은

표준화된 기준과 가이드라인 정립, 중장기적인 연계형 정책 설계, 전략적 우선순위 설정 등 필요 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 국내에서 인공지능(AI) 신약개발 관련 투자가 확대되고 있음에도, 글로벌 대비 기술력과 산업화 성과 측면에서 해외 주요국가들과 격차가 있다는 지적이 나왔다. 정부에서 다양한 정책을 발표하고 있지만 논문 영향력, 특허의 글로벌 경쟁력, AI 플랫폼 기반 파이프라인 성과 등에서 선도국 대비 한계가 있다는 것이다. 한국바이오협회가 15일 'AI기반 신약개발 산업화 전략' 정책 보고서를 발표해 각국 사례를 공유하고 이들을 따라잡기 위해 무엇이 필요한지 정책적 방향을 제시했다. 보고서는 "AI 기술이 의약품 개발과 규제 전반에 급속히 도입되면서 이에 대응하는 새로운 규제체계 마련이 중요한 정책과제로 부상했다"면서 "각국 규제 당국은 AI 모델을 평가하고 검증하기 위한 구체적인 가이드라인을 마련하는 데 집중하고 있다"고 설명했다. 예를 들어 미국은 식품의약국(FDA)을 중심으로 AI 기반 의약품 심사·평가 파일럿과 관련 지침 발간 등을 진행하고 있다. AI 지원

쓰리빌리언, 美 ‘CAGI7’ 유전체 해석 AI 국제 평가 대회 최우수팀 선정

CAGI6, CAGI7 연속 최우수팀 선정… 희귀질환 진단·신약 개발 기술력 동시 검증 쓰리빌리언이 6~8일 미국 보스턴에서 열린 ‘CAGI7(Critical Assessment of Genome Interpretation)’ 컨퍼런스에서 FGFR 변이 기능 예측 챌린지 최우수팀(Top-performing team)으로 선정돼 성과를 발표했다고 15일 밝혔다. 올해 7회를 맞이한 CAGI는 미국 국립보건원(NIH)과 UC버클리 주관으로 열리는 유전체 해석 AI 국제 평가 대회로, 유전변이가 질환이나 단백질 기능에 미치는 영향을 얼마나 정확히 예측하는지 블라인드 방식으로 검증하는 무대다. 학계와 산업계에서 유전체 해석 AI의 성능을 비교·검증하는 국제 벤치마크로 활용되고 있다. 쓰리빌리언은 2022년 CAGI6에서 전장유전체(WGS) 기반 희귀질환 진단 및 단백질 기능 예측 문제에서 우수팀으로 선정됐으며, 당시 구글 딥마인드(Google DeepMind)의 알파미스센스(AlphaMissense) 등 글로벌 최첨단 모델을 능가하는 성능을 입증했다. 이번 CAGI7에서 쓰리

리브스메드, 공모가 최상단 확정…공모금액 1358억, 상장 후 시총 1조3563억 전망

15~16일 청약 진행 후 18일 납입 거쳐 24일 코스닥 입성 리브스메드가 국내외 기관투자자를 대상으로 수요예측을 진행한 결과, 최종 공모가를 희망밴드(4만4000~5만5000원)의 상단인 5만5000원으로 확정했다고 12일 밝혔다. 공모 주식 물량은 247만 주이며, 확정된 공모가 기준 총 공모금액은 1358억 원, 상장 후 시가총액은 1조3563억 원 규모다. 이번 수요예측에는 국내외 기관투자자들이 참여해 경쟁률 231대 1을 기록했으며, 참여 기관의 97.5%가 공모가 밴드 최 상단 이상의 가격을 제시했다. 특히 주요 국내외 기관투자자 및 연기금을 비롯해 뉴욕, 보스턴에 본사를 둔 세계 최대규모의 금융그룹 등 대형 투자자들이 다수 참여했으며, 해외 딜 로드쇼에 참여한 대부분의 기관이 수요예측에 참여하면서 미국, 중동, 아시아 등 글로벌 주요 국가의 투자자 참여 비율이 8.2%에 달해 글로벌 시장의 높은 관심을 입증했다. 리브스메드 상장 주관사 관계자는 "리브스메드는 90도 다관절 기술 세계 최초 상용화 기업이자, 핸드헬드부터 수술로봇까지