맞춤형 유전자 편집 치료제 임상시험 어떻게 설계할까…美 연구팀, FDA와의 협업 과정 공개

FDA CBER, "과학적 발전 따라 규정 중 일부 완화해야"…유전자 편집 승인에 대한 새로운 접근 방식 도입 예정 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 최근 미국에서 CRISPR 유전자 편집을 이용해 희귀 유전 질환을 가진 아기 치료 소식이 전해지며 전 세계적으로 화제가 됐다. 곧이어 미국 식품의약국(FDA) 바이오의약품평가연구센터(CBER) 소장인 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 박사가 유전자 편집 치료제 심사 가속화에 대한 FDA의 입장문 발표를 예고하면서 관련 업계가 들썩이고 있다. 구체적인 내용은 아직 알려지지 않았지만, 프라사드 박사는 해당 문서에서 유전자 편집 승인에 대한 새로운 접근 방식을 자세히 설명할 것이라 밝혔다. 블룸버그와의 인터뷰에서 프라사드 박사는 CRISPR와 같은 과학적 발전에 따라 FDA가 엄격한 규정 중 일부를 완화해야 한다며, 세계 최초로 개인 맞춤형 유전자 편집 기술로 유전 질환을 치료한 아기 KJ 멀둔(KJ Muldoon)의 사례를 예로 들었다. KJ는 태어나자마자 체내 요소 수치가 과도하게 높아져 영구적인 뇌 손상이나 사망을 초래하는 CPS1 결핍증을 진단

유빅스테라퓨틱스, 코스닥 상장을 위한 예비심사신청서 제출

표적 단백질 분해(TPD) 신약개발 전문 기업 유빅스테라퓨틱스가 4일 코스닥 상장을 위한 예비심사신청서를 제출했다고 밝혔다. 상장 주관사는 대신증권이다. 2018년 설립된 유빅스테라퓨틱스는 독자적인 TPD 치료제 발굴 플랫폼 Degraducer를 구축해 차별화된 혈액암 및 고형암 치료제를 개발하고 있으며, 국내 최초이자 유일하게 임상개발 단계에 도달한 TPD 기업으로 입지를 확고히 하고있다. 유빅스테라퓨틱스는 Degraducer 플랫폼 기술을 통해 UBX-303-1,, UBX-106을 포함한 다수의 TPD 치료제를 개발 중이다. 선도 파이프라인인 UBX-303-1은 B세포 림프종 치료제로 미국, 한국, 폴란드에서 1상 임상시험을 진행하고 있으며, 뒤이어 고형암 치료제 UBX-106의 비임상 개발이 진행 중이다. 이와 같은 성과를 바탕으로 다수의 TPD 치료제 및 플랫폼 기술이전 성과를 도출했으며, 나아가 최근 시장에서 주목받고 있는 항체-분해제 접합체(DAC) 분야에서도 TPD 페이

삼성바이오로직스, 연 수주액 5조원 돌파…10개월 만에 전년도 수주 금액 넘어

유럽 제약사와 2759억원 규모 계약…올해 공시기준 총 8건 수주 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 삼성바이오로직스가 올해 공시기준 누적 수주 금액 5조5193억원을 기록하며, 10개월 만에 전년도 연간 수주 금액(5조4035억원)을 넘어섰다. 이는 회사 창립 이후 최대 규모의 연간 수주 실적이다. 삼성바이오로직스는 4일 유럽 소재 제약사와 약 2759억원(2억15만달러) 규모의 위탁생산(CMO) 증액 계약을 체결했다고 공시했다. 이번 계약으로 올해 공시기준 체결한 신규·증액 계약은 총 8건으로 늘었다. 삼성바이오로직스는 올해 1월 역대 최대 규모인 2조원대 계약을 시작으로, 9월 미국 소재 제약사와 1조8000억원 규모의 계약을 추가로 체결하는 등 글로벌 주요 고객사로부터 대규모 수주를 연이어 확보하고 있다. 현재 삼성바이오로직스는 글로벌 상위 제약사 20곳 중 17곳을 고객사로 확보하고 있으며, 창사 이래 누적 수주액은 200억불을 돌파했다. 삼성바이오로직스는 증가하는 바이오의약품 수요에 선제적으로 대응하기 위해 생산능력을 확대하고 있다. 5공장은

[신간] '아웃포스트–누가 한국에서 신약을 만들고 있는가'

국내 제약·바이오 산업의 현실을 생생하게 담아낸 신간 '아웃포스트–누가 한국에서 신약을 만들고 있는가'(저자 김성민, 바이오스펙테이터 출판)가 최근 출간됐다. 이 책은 신약개발 현장의 연구자, 개발자, 기업가들을 인터뷰하며 ‘한국형 신약개발의 진짜 주인공들’이 어떤 과정과 철학으로 새로운 약을 만들어가고 있는지를 기록했다. 저자는 책의 서문에서 "한국의 신약개발은 화려한 성과보다 ‘버팀의 시간’이 만들어낸 산업"이라고 말한다. 또한 신약개발을 하는 이들을 "보이지 않는 전초기지(Outpost)를 지키는 병사들"이라 표현하며 ‘한국 신약개발의 생존기’를 한 편의 다큐멘터리처럼 묘사했다. 이 책은 철강, 자동차, 조선, 반도체처럼 불가능이라 여겨졌던 산업이 결국 한국의 대표 산업으로 성장했듯, 제약·바이오 산업 역시 같은 길을 걷고 있다는 확신에서 출발한다. '신약개발을 믿고 매일 실패 속에서도 다시 실험대 앞에 서는 사람들'의 이야기를 통해 그들의 좌절과 집념, 그리고 조용한 승리를

휴젤 3분기 매출 1059억·영업익 474억

두 분기 연속 1000억원대 돌파…글로벌 빅4 시장 톡신·필러 합산 매출, 전체 45% 차지 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 휴젤이 연결재무제표를 기준으로 2025년 3분기 매출액 1059억원, 영업이익 474억원, 순이익 380억원을 기록했다고 4일 밝혔다. 매출총이익률은 77%, 영업이익률은 45%로 집계됐다. 회사 측은 "국내 에스테틱 시장 경쟁이 심화되는 가운데 보툴리눔 톡신·HA필러 등 대표 품목의 글로벌 시장 선전과 화장품 부문 성장에 힘입은 결과"라며 "두 분기 연속 매출 1000억원 이상을 넘어서며 안정적 성장세를 입증했다"고 했다. 실제로 톡신과 필러 합산 매출 중 수출 비중은 80%에 달했으며, 두 품목 3분기 해외 매출은 전년 동기 대비 11%대 늘어난 726억원을 달성했다. 특히 미국·중국·유럽·브라질 글로벌 빅4 시장에서의 비중이 전체 매출의 약 45%를 차지했다. 품목별 3분기 매출을 살펴보면, 톡신(보툴렉스)은 602억원, 필러(더채움, 바이리즌)는 302억원으로 나타났다. 화장품(웰라쥬, 바이리즌BR)은 전년 대비 65% 급증한 149억원으로 집계

멥스젠, 성균관대 박성수 교수 연구팀과 종양미세환경 모델 공동개발 협약 체결

멥스젠의 '미세생리시스템’ 제작·배양·분석 자동화 장비 ProMEPS 활용해 뇌졸중 모델 개발 ​ 멥스젠이 성균관대학교 기계공학부 박성수 교수 연구팀과 종양 미세환경 모델 공동개발 협약을 체결했다고 4일 밝혔다. 교모세포종(GBM)은 대표적인 악성 뇌종양으로, 강력한 면역 억제성을 가진 종양미세환경(TME)으로 인해 CAR-T/NK 세포 치료제 및 항암 면역치료제의 효율이 제한적이다. 이러한 한계를 극복하기 위해 최근 콜라겐 결합 도메인(CBD)과 인터루킨-12(IL-12) 단백질을 결합한 IL-12A-CBD와 염증 유발성 사이토카인인 인터루킨-6(IL-6)에 결합하는 단일 도메인 항체(sdAb) IL-6 nanobody와 같은 면역조절 치료제가 주목받고 있다. IL-12A-CBD는 제3형 콜라겐에 특이적으로 결합해 종양의 세포외기질(ECM)을 표적함으로써 면역세포의 침투 및 활성화를 유도하고, IL-6 nanobody는 종양 내 염증성 사이토카인 네트워크를 억제하여 면역억제적인 종양 미세환경을 완화한다. 두 약물을 병용할 경우 면역 활성화와 종양 억제의 시너지 효과가 기대되지만

알지노믹스, 글로벌 협력 확대를 위한 ‘바이오 유럽 2025’ 참가

RNA 편집 플랫폼 기반으로 협력연구 및 해외시장 진출 가속화 추진 알지노믹스가 3일부터 5일까지 오스트리아 비엔나에서 열리는 글로벌 바이오 컨퍼런스 ‘BIO‑Europe 2025’에 공식 참가한다고 3일 밝혔다. 바이오 유럽은 전 세계 60여 개국, 5000명 이상의 제약 ·바이오 업계 관계자들이 모이는 유럽 최대의 파트너링 행사다. 이번 행사에서 알지노믹스는 자사의 RNA 편집 플랫폼 및 유전자치료제 개발 전략을 소개하고, 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자자들과의 파트너링 미팅을 통해 기술이전 및 공동개발 협업을 적극 모색할 계획이다. 알지노믹스는 ‘트랜스 스플라이싱 라이보자임 기반 RNA 편집 치료제 개발’이라는 차별화된 기술 플랫폼을 앞세워 국내외 관련 학회 및 업계의 주목을 받아왔다. 5월 미국의 제약기업 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)에 총 규모 1조9000억 원에 달하는 연구협력 및 라이선스 계약을 체결하며 기술의 혁신성과 글로벌 경쟁력을 입증했다. 최근 RNA 치료제 개발 기술에 대한 글로벌 제약사들의 관심이 크게

큐리오시스, 공모가 최상단 2만2000원 확정…13일 상장 예정

경쟁률 1031.4대 1에 의무보유확약 67.6% 달해…11월 4~5일 청약 진행 큐리오시스가 10월 27일부터 31일에 걸쳐 진행한 기관투자자 대상 수요예측 결과, 공모가를 희망 밴드 상단인 2만2000원으로 확정했다고 3일 밝혔다. 수요예측에는 총 2210개 기관이 참여해 1031.4대 1의 경쟁률을 기록했다. 참여한 기관투자자의 99.91%(총 2208건)가 공모가 밴드(1만8000~2만2000원) 상단 이상의 가격을 제시하며 큐리오시스에 뜨거운 관심을 보였다. 특히, 수요 예측에 참여한 기관들의 의무보유확약 비율이 67.6%에 달했다. 이는 코스닥 상장사로서 IPO 제도 강화 이후 역대 최고 수준이다. 이중 3개월 이상 확약 비율이 28.0%, 6개월 이상 확약 비율도 11.9%에 달하며 큐리오시스의 장기적 성장성에 대한 기대를 입증했다. 상장 주관사인 키움증권 관계자는 “큐리오시스는 부품과 원천기술 100% 내재화를 통해 수익성을 확보했으며, 산업 내 다양한 제품 포트폴리오를 보유한 점, 그리고 대형 글로벌 기업과의 계약으로 실적 확보에 기대감을 주고 있

큐로셀, CAR-T 핵심 원료 ‘바이러스 벡터’ 공급계약 체결…림카토 상업화 준비 속도

글로벌 CDMO 기업 프로바이오와 협력…림카토 허가 이후 즉시 생산 가능 기반 확보 큐로셀이 CAR-T 치료제 상업 생산에 필수적인 바이러스 벡터(Viral Vector)에 대해 글로벌 세포·유전자치료 전문 위탁개발생산(CDMO) 기업 프로바이오(ProBio)와 상업용 공급계약을 체결했다고 3일 밝혔다. 이번 계약을 통해 큐로셀은 연간 최대 1000명분 이상의 바이러스 벡터를 안정적으로 공급받을 수 있는 기반을 확보했다. 현재 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포 림프종(DLBCL) 환자 대상 차세대 CAR-T 치료제 ‘림카토(RIMQARTO)’의 식품의약품안전처(MFDS) 품목허가 심사가 진행 중인 가운데, 상업화 단계 진입을 위한 원부자재·공급망(SCM) 선제 구축이 한층 강화된 셈이다. 큐로셀은 그간 CAR-T 치료제 개발과 제조 공정 고도화, 품질(CMC) 문서 정비 등 상업화 핵심 준비를 지속해 왔다. 이번 공급계약은 핵심 원료의 장기적이고 안정적인 수급 체계를 제도 계약으로 명확히 했다는 점에서 의미가 크다. 회사는 프로바이오와의 협력을 기반으로 상업 제조

매출 28조 일본 의약품 유통 기업 알프레사, 한국에 '제네셀' 설립…줄기세포 사업 출사표

초대 대표에 대웅제약, 메디톡스 등에서 35년간 근무한 주희석 대표 선임 일본 알프레사 홀딩스(Alfresa Holdings)의 핵심 계열사로 의약품 개발과 제조, 유통 등 다양한 사업을 영위하고 있는 알프레사 코퍼레이션이 차세대 동력으로 주력하고 있는 줄기세포 분야의 사업 확대를 위해 한국에 자회사 '제네셀(JENECELL)'을 설립했다고 3일 밝혔다. 알프레사는 제네셀을 통해 아시아 시장 내 입지 강화와 글로벌 확장 가속화에 나설 방침이다. 제네셀의 신임 대표에는 대웅제약과 메디톡스에서 35년간 실무부터 경영총괄까지 다양한 경험을 쌓은 주희석 대표가 선임됐다. 그는 허가, 약가, 홍보, 마케팅 등 의약품 산업 전반에 걸친 폭넓은 네트워크와 전문성을 바탕으로 시장 전략과 혁신을 주도해왔다. 주 대표는 영원한 젊음을 추구한다는 의미의 'Forever Young'을 제네셀의 기업 슬로건으로 정하고 줄기세포와 관련된 여러 사업을 통해 시장에 진출할 계획이다. 또한, 한국의 첨단 바이오 인프라를 기반으로 ▲재생의료 연구 ▲줄기세포 및 배양액 응용제품 개발 ▲국