미국 FDA 희귀의약품 지정 의약품 중 2019년 75개 승인…대표적인 희귀질환은

키트루다·맙테라·솔리리스 등 희귀 적응증 추가…기존에 없던 새로운 치료제 등장도 주목 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환이나 난치성질환에 대한 치료제 승인에 속도를 내고 있는 가운데, 희귀의약품지정을 받은 의약품에 대해 지난해 70건 넘게 승인을 한 것으로 나타났다. 메디게이트뉴스가 8일 FDA의 2019년 의약품 승인 결과를 분석한 결과 희귀 적응증을 가진 의약품 75건을 허가했다. 여기에는 기존에 다른 적응증으로 허가받은 의약품의 적응증 확장은 물론, 그동안 치료제가 없었던 질환에 대한 첫 번째 의약품 승인도 다수 포함됐다(희귀의약품 전체 승인 결과는 맨 아래 표 참조). FDA는 2월 생명을 위협하는 희귀질환인 성인 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반(acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) 치료에 대해 사노피그룹(Sanofi Group)의 아블링스(Ablynx)가 개발한 카블리비(Cablivi, 성분명 카플라시주맙)을 승인했다. aTTP는 환자 몸 전체의 작은 혈관에서 광범위한 혈전

희귀질환 환자 위한 국가 차원 전문병원 설립 추진

윤종필 의원, ‘희귀질환관리법’ 개정안 대표발의 [메디게이트뉴스 윤영채 기자] 국회 보건복지위원회 윤종필 의원(자유한국당)은 22일 ‘희귀질환 국립병원 설립’ 근거를 마련하는 ‘희귀질환관리법’ 개정안을 대표 발의했다고 밝혔다. 희귀질환의 예방, 진료 및 연구 등을 종합적으로 지원하기 위한 ‘희귀질환관리법’은 2015년 12월에 제정됐다. 하지만 현재 지역거점병원 또는 대학병원의 한정된 자원만으로는 정확한 진단과 적절한 치료가 어렵다며 체계적인 진료, 지원을 위한 전문기관 설립이 절실하다는 주장이 제기돼왔다. 이에 윤 의원은 개정안에 국립희귀질환의료원·부속병원을 건립해 희귀질환의 조기발견, 전인적인 치료·전문적인 연구를 수행할 수 있는 규정을 담았다. 윤 의원은 “희귀질환의 80%는 유전병이고 보통 신생아 때나 청소년기 또는 면역력이 약한 때에 발생하며 확진을 받기까지 평균 6.5년이 걸린다, 때문에 국가 차원에서 희귀질환을 초기에 진단하고 치료할 수 있는 제도와 시스템이 마련될 필요가 있어 이 법안을 발의하게 됐다”고 제안 이유를

식약처 희귀필수의약품센터 5년간 건보 부당수익금 65억…약 구입비 374억, 건보 청구는 439억

[2019 국감] "일부 낮은 가격에 구입한 약을 보험약가대로 청구 실거래가 위반, 약가재조정 신청안해" 식품의약품안천처 산하 한국희귀필수의약품센터가 최근 5년동안 환자들의 약품 구입 차액으로 발생한 부당수익금 약65억원을 기관운영비로 사용한 것으로 나타났다. 20일 국회 보건복지위원회 인재근 의원(더불어민주당)이 한국희귀필수의약품센터로부터 제출받은 ‘의약품 수익 발생 품목’ 자료를 분석한 결과, 최근 5년(2014년~2018년) 동안 센터에서 환자들의 약품 구입비로 국민건강보험공단 등에 청구한 금액은 438억 7700만원이었으나, 실제 의약품 구입비는 373억 6700만원인 것으로 나타났다. 센터는 국내에서 정상적으로 공급이 이뤄지지 않는 해외 희귀의약품 등을 수입·공급하는 과정에서 매년 많게는 19억 7000만원, 적게는 8억 7000만원 이상 수익을 남겨온 것으로 드러났다. 인 의원은 “실제로는 낮은 가격에 구입한 약을 높게 책정돼 있는 보험약가 그대로 국민건강보험공단에 청구함으로써 실거래가 제도를 위반했다. 이를 통해 생겨나는 차액을 기금으로 적립해 기관을 운영하고 있는 것으로

복지부, 희귀질환 91개 추가 지정…전체 926 → 1017개로 확대

희귀질환자 약 4700여명 추가, 본인부담금 10%로 줄어…전체 환자 25만명 보건복지부는 희귀질환을 체계적으로 관리하고 진단․치료 지원 및 의료비 부담 경감 등 희귀질환자에 대한 지원을 강화하기 위해 국가관리대상 희귀질환으로 91개 질환을 추가 지정한다고 16일 밝혔다. (아래 표 참고=신규지정 희귀질환 목록) 복지부는 희귀질환관리법에 따라 국가관리대상 희귀질환을 지정·공고하고 있으며, 이번 추가 지정에 따라 희귀질환은 926개에서 1017개로 확대된다. 2016년 12월 지정된 희귀질환관리법에 따르면 유병인구가 2만 명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환에 대해 희귀질환관리위원회의 심의를 거쳐 희귀질환을 지정해 공고한다. 복지부는 2018년 9월에 처음으로 926개 희귀질환을 지정했으나, 희귀질환 추가 지정을 통한 지원 요구가 계속 제기돼 왔다. 가령 스틸병은 발열, 피부발진, 관절통, 편도통 등을 보이는 염증성 질환으로 국내 환자는 약1400명에 이른다. 소아 류마티스 관절염과 임상증상은 유사하지만 주로 성인에서 발병한다. 소아 류마티스

10일부터 허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용 가능

의협 병협 치협 전문과목별 학회 등 단체에 신청, 심평원장이 IRB 승인과 관계 없이 승인 [메디게이트뉴스 임솔 기자] 10일부터 의약품 임상시험 실시기관이 아닌 일반 의료기관이 허가 또는 신고범위를 초과한 약제를 비급여로 사용할 수 있다. 대한의사협회, 대한병원협회, 대한치과의사협회, 전문과목별 관련 학회 등에 사용을 신청하면 해당 단체에서 적절성 여부를 건강보험심사평가원에 신청한다. 이날 보건복지부는 ‘허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차’ 개정안을 발령하고 이를 해당 단체에 안내했다. 복지부는 약사법령에 따라 지정된 의약품 임상시험 실시기관이 아닌 요양기관에서도 허가 범위를 초과해 사용 가능한 약제를 결정하는 절차를 신설했다. 허가 초과 사용 요양기관의 의무사항 및 사후관리 조항을 신설했다. 복지부에 따르면 의료기관이 의협, 병협, 치협, 전문과목별 관련 학회 등에 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청할 수 있다. 해당 단체는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대