PNH 치료 선택의 폭 넓힌 자가투여 '엠파벨리'…C5 억제제 한계 극복
에클리주맙·라불리주맙 투여 환자에서 발생하는 '혈관 외 용혈' 은 줄이고, 투여 시간·병원 방문 횟수 개선
[메디게이트뉴스 이지원 기자] 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)은 조절되지 않는 보체 활성화로 인해 용혈성 빈혈, 혈전증, 골수 기능 장애 등을 유발하는 희귀 질환으로, 생명을 위협할 수 있다. 기존에는 에쿨리주맙과 라불리주맙 등 C5 억제제가 치료에 진전을 가져왔으나, 혈관 외 용혈 등 해결되지 않은 의료 수요가 존재한다. 이런 가운데 새로운 치료제인 엠파벨리(페그세타코플란)가 이러한 한계를 극복할 수 있는 해결책으로 주목받고 있다. 이에 한양대병원 혈액종양내과 이종욱 교수와의 인터뷰를 통해 PNH 치료의 현재와 엠파벨리가 가져올 변화를 조명했다. PNH의 유병률은 전 세계적으로 100만명당 약 15.9건이며, 발생률은 연간 0.1~0.2/10만명으로 추정된다. PNH는 혈관 내 용혈(IVH)뿐만 아니라 혈관 외 용혈(EVH)을 동반하며, 대표적인 합병증은 혈전색전증, 폐고혈압, 신부전·심부전, 감염, 골수이형성 증후군 및 재생불량성 빈혈 등이 있다. 혈전증은 PNH 환자의 높은 사