MEDI:GATE NEWS 아미반타맙·사람단백질C·소토라십 등 신규 희귀의약품 지정

기사입력시간 21.03.03 12:23최종 업데이트 21.03.03 12:23

식품의약품안전처는 지난 2일 아미반타맙 등 5종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 5-아미노레불린산 염산염 등 3종에 대해서는 대상질환을 추가 공고했다. 희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다. 이번에 신규 희귀약으로 지정된 성분은 ▲아미반타맙 ▲사람단백질C 농축액 ▲소토라십 ▲포르다디스트로진 모바파르보벡 ▲프랄세티닙 등이다. 아미반타맙은 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암을 적응증으로 하며, 사람단백질C 농축액은 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방·치료용 주사제다. 소토라십은 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암, 포르다디스트로진 모바파르보벡은 중증 뒤쉔 근디스트로피를 대상질환으로 한다. 프랄세티닙의 적응증은 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암, 국소 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암, 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 등이다. 이번에 대상 질환이 추가된 성분은 ▲5-아미노레불린산 염산염 ▲카나키누맙 ▲익사조밉 등이다. 5-아미노레불린산 염산염은 기존 표재성 방광암, 악성신경교종 등에 이어 경요도적 방광종양 절제술 시 비근육 침습 방광암의 시각화까지 확대됐다. 카나키누맙은 크리오피린 관련 주기적 증후군, 소아 특발성 관절염에서 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군, 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증, 가족성 지중해열까지 추가됐다. 익사조밉은 이전에 1회 이상 치료받은 환자 또는 자가 조혈모세포 이식을 받은 환자에서 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 환자까지 대상질환이 늘었다. 식약처는 "희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다"면서 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 밝혔다. 한편 희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하면 안내받을 수 있다.

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아미반타맙·사람단백질C·소토라십 등 신규 희귀의약품 지정

익사조밉·카나키누맙·5-아미노레불린산 염산염 등은 대상 질환 추가

식품의약품안전처는 지난 2일 아미반타맙 등 5종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 5-아미노레불린산 염산염 등 3종에 대해서는 대상질환을 추가 공고했다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.

이번에 신규 희귀약으로 지정된 성분은 ▲아미반타맙 ▲사람단백질C 농축액 ▲소토라십 ▲포르다디스트로진 모바파르보벡 ▲프랄세티닙 등이다.

아미반타맙은 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암을 적응증으로 하며, 사람단백질C 농축액은 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방·치료용 주사제다.

소토라십은 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암, 포르다디스트로진 모바파르보벡은 중증 뒤쉔 근디스트로피를 대상질환으로 한다.

프랄세티닙의 적응증은 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암, 국소 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암, 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 등이다.

이번에 대상 질환이 추가된 성분은 ▲5-아미노레불린산 염산염 ▲카나키누맙 ▲익사조밉 등이다.

5-아미노레불린산 염산염은 기존 표재성 방광암, 악성신경교종 등에 이어 경요도적 방광종양 절제술 시 비근육 침습 방광암의 시각화까지 확대됐다. 카나키누맙은 크리오피린 관련 주기적 증후군, 소아 특발성 관절염에서 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군, 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증, 가족성 지중해열까지 추가됐다.

익사조밉은 이전에 1회 이상 치료받은 환자 또는 자가 조혈모세포 이식을 받은 환자에서 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 환자까지 대상질환이 늘었다.

식약처는 "희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다"면서 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 밝혔다.

한편 희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하면 안내받을 수 있다.

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서민지 기자 (mjseo@medigatenews.com)

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