MEDI:GATE NEWS 젬백스, 알츠하이머병 GV1001 임상3상 시험 계획(IND) 반려

기사입력시간 21.04.26 19:39최종 업데이트 21.04.26 19:39

[메디게이트뉴스 서민지 기자] 젬백스는 최근 알츠하이머병 치료제 GV1001의 3상 임상시험 계획서(IND)가 식품의약품안전처로부터 반려됐다고 공시했다. 앞서 지난 1월 27일 젬백스는 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 국내 3상 임상시험계획 승인을 신청했다. 해당 임상시험은 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자 306명을 대상으로, GV1001 0.56mg/day 또는 1.12 mg/day의 피하 투여 시 유효성 안전성을 평가하기 위한 제3상 임상시험이다. 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 방식이며, 임상시험 기관은 서울아산병원, 한양대구리병원 등 국내 30여개 병원이다. 기간은 임상시험심사위원회(IRB) 승인일로부터 36개월이다. 일차 목적은 중등도·중증의 알츠하이머병 환자에게 GV1001 0.56mg/day 또는 1.12mg/day 피하 투여 시 베이스라인 대비 최종 방문시의 SIB 변화량에 대한 위약 대비 우월성을 확인하는 것이다. 이차 목적은 중등도·중증의 알츠하이머병 환자에게 GV1001 0.56 mg/day 또는 1.12mg/day 피하 투여 시 K-MMSE, GDS, SIB, NPI-Q, CDR-SOB, ADCS-ADL 중증(severe)으로 평가한 유효성과 안전성을 확인하는 것이다. 젬백스 측은 "GV1001의 아밀로이드 베타에 의한 신경독성과 뇌세포의 사멸 억제, 활성산소를 억제하는 작용 기전과 2상 임상시험에서의 유효성, 안전성에 대한 유의미한 결과를 바탕으로 대규모 3상 임상시험을 진행하려는 것"이라며 "3상시험을 통해 알츠하이머병의 질병 치료제로서의 가능성을 확증하고, 3상 임상시험의 결과에 따라 중등도에서 중증환자를 대상으로 하는 신약 허가를 신청할 계획"이라고 밝혔다. 그러나 식약처 심사 결과, 시험대상자 수 및 산정근거, 공동 일차 유효성 평가변수 등에 대한 보완 자료가 미비해 민원처리에 관한 법률시행령 제25조에 따라 반려 처리했다. 이에 젬백스 측은 "자료 미비사항을 보완해 빠른 시일 내에 재신청할 계획"이라며 "임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준이며, 임상시험·품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있다. 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존하기 때문에 투자 위험을 종합적으로 고려해 신중히 투자하시기 바란다"고 설명했다.

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젬백스, 알츠하이머병 GV1001 임상3상 시험 계획(IND) 반려

"유효성 평가변수 보완자료 미비로 반려 처리…추후 보완 후 재신청 계획"

[메디게이트뉴스 서민지 기자] 젬백스는 최근 알츠하이머병 치료제 GV1001의 3상 임상시험 계획서(IND)가 식품의약품안전처로부터 반려됐다고 공시했다.

앞서 지난 1월 27일 젬백스는 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 국내 3상 임상시험계획 승인을 신청했다.

해당 임상시험은 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자 306명을 대상으로, GV1001 0.56mg/day 또는 1.12 mg/day의 피하 투여 시 유효성 안전성을 평가하기 위한 제3상 임상시험이다.

다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 방식이며, 임상시험 기관은 서울아산병원, 한양대구리병원 등 국내 30여개 병원이다. 기간은 임상시험심사위원회(IRB) 승인일로부터 36개월이다.

일차 목적은 중등도·중증의 알츠하이머병 환자에게 GV1001 0.56mg/day 또는 1.12mg/day 피하 투여 시 베이스라인 대비 최종 방문시의 SIB 변화량에 대한 위약 대비 우월성을 확인하는 것이다.

이차 목적은 중등도·중증의 알츠하이머병 환자에게 GV1001 0.56 mg/day 또는 1.12mg/day 피하 투여 시 K-MMSE, GDS, SIB, NPI-Q, CDR-SOB, ADCS-ADL 중증(severe)으로 평가한 유효성과 안전성을 확인하는 것이다.

젬백스 측은 "GV1001의 아밀로이드 베타에 의한 신경독성과 뇌세포의 사멸 억제, 활성산소를 억제하는 작용 기전과 2상 임상시험에서의 유효성, 안전성에 대한 유의미한 결과를 바탕으로 대규모 3상 임상시험을 진행하려는 것"이라며 "3상시험을 통해 알츠하이머병의 질병 치료제로서의 가능성을 확증하고, 3상 임상시험의 결과에 따라 중등도에서 중증환자를 대상으로 하는 신약 허가를 신청할 계획"이라고 밝혔다.

그러나 식약처 심사 결과, 시험대상자 수 및 산정근거, 공동 일차 유효성 평가변수 등에 대한 보완 자료가 미비해 민원처리에 관한 법률시행령 제25조에 따라 반려 처리했다.

이에 젬백스 측은 "자료 미비사항을 보완해 빠른 시일 내에 재신청할 계획"이라며 "임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준이며, 임상시험·품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있다. 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존하기 때문에 투자 위험을 종합적으로 고려해 신중히 투자하시기 바란다"고 설명했다.

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서민지 기자 (mjseo@medigatenews.com)

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