한국로슈 바비스모, 망막정맥폐쇄성 황반부종 적응증 확대 승인

한국로슈는 식품의약품안전처로부터 바비스모가 7일자로 망막정맥폐쇄성 황반부종으로 인한 시력손상의 치료에 사용할 수 있도록 적응증을 확대 승인받았다고 8일 밝혔다. 망막정맥폐쇄는 기존 습성 연령관련 황반변성(nAMD), 당뇨병성 황반부종(DME)에 이은 세 번째 적응증이다. 망막정맥폐쇄는 망막혈관질환으로 인한 실명의 주요 원인 중 2위를 차지하고 있는 질환으로, 전세계 약 2800만 명의 성인, 특히 60세 이상에게 주로 영향을 미치며 갑작스러운 시력 상실을 초래할 수 있다. 이번 적응증 확대 승인은 1200명 이상을 대상으로 한 BALATON 및 COMINO 글로벌 3상 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. BALATON 및 COMINO 임상시험에서 바비스모는 망막분지정맥폐쇄(BRVO) 및 망막중심정맥폐쇄(CRVO) 환자에서 24주차에 최대교정시력(BCVA)으로 측정한 대조군 대비 비열등한 시력 개선을 보여 연구의 일차 평가변수를 충족했다. 또한, 바비스모 투여 이후 황반중심두께(CST 2025.01.08

美FDA, 신약 개발에 사용되는 AI 첫 지침 발표…규제 결정 지원 데이터 생성 권장사항 담겨

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 의약품 개발을 위해 사용되는 인공지능(AI)에 관한 첫 지침을 공개했다. 약물의 안전성 또는 유효성, 품질에 대한 규제 의사 결정을 지원하는 정보 또는 데이터를 생성하는 데 AI를 어떻게 활용할지에 대한 권장사항을 담았다. FDA는 '의약품 및 생물학적 제제의 규제 의사결정을 지원하는 AI 사용에 대한 고려사항' 지침 초안을 6일(현지시간) 발표했다. FDA는 "약물 개발 및 규제 평가에 AI 모델링을 적절하게 적용하기 위한 핵심은 특정 사용 맥락에서 AI 모델 성능에 대한 신뢰, 즉 모델의 신뢰성을 확보하는 것이다"면서 "사용 맥락은 AI 모델이 관심 있는 특정 질문을 해결하는 데 어떻게 사용되는지를 의미한다"고 말했다. FDA는 지침을 통해 위험 기반 신뢰성 평가 프레임워크를 제안했다. 이는 7단계 과정으로 구성돼 있다. 1단계로 AI 모델이 다루게 될 관심 질문을 정의한다. 2단계에서는 AI 모델의 사용 맥락(COU)을 2025.01.08

쓰리빌리언, 서울대병원 소아암·희귀질환지원사업단과 진단지원 사업 협약

쓰리빌리언이 서울대병원 소아암·희귀질환지원사업단 희귀질환사업부 2025년 주관 과제에 환자 유전체 분석을 위한 기술 개발 협력기관으로 사업에 참여하게 돼 협약을 체결했다고 7일 밝혔다. '이건희 소아암·희귀질환 극복사업'은 2021년 故이건희 삼성그룹 회장 유족들의 기부금 3000억원을 바탕으로 시작된 사업으로 2021년부터 2030년까지 10년간 국내 소아암 및 소아희귀질환 환자들의 생명을 살리고, 열악한 진단 및 치료 환경을 개선하는 목적으로 수행되고 있다. 쓰리빌리언은 주요 연구사업 중 하나인 '유전체/기능연구 기반 희귀질환 진단지원' 사업에 소아희귀질환 진단을 위한 WES 트리오 유전체 데이터 생성 및 인공지능 유전체 해석 시스템을 활용한 재분석 연구지원 부분을 담당한다. 사업총괄을 담당하는 채종희 희귀질환사업부장(서울대병원 희귀질환센터장)은 "서울대병원과 쓰리빌리언 연구팀이 협력 개발해 온 인공지능 기반 유전체 해석 시스템 개발 연구 성과를 성공적으로 활용하는 모델로 의미가 2025.01.07

메타파인즈, 암 악액질 치료제 ‘ASCA101CC’ 국내 임상 2상 승인

메타파인즈가 최근 식품의약품안전처로부터 암 악액질 치료제 ‘ASCA101CC’에 대한 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 7일 밝혔다. 암 악액질은 진행성 암 환자의 약 80%가 경험하는 대표적인 암 관련 합병증으로, 전체 암 환자 사망 원인의 약 20%를 차지하는 것으로 알려져 있다. 식욕 억제, 에너지 대사 및 근육 항상성의 불균형, 염증 인자로 인한 근육량 감소 등 여러 요인에 의해 발생하며, 현재까지 근본적으로 치료할 수 있는 약물은 없다. ASCA101CC는 암 악액질의 주요 증상인 근손실의 발생과 악화를 막기 위해 개발된 다중모달 방식의 혁신 신약이다. 비임상 및 1상에서 약물의 유효성과 안전성을 입증했으며, 체중 및 근육이 감소한 진행성 말기 고형암 환자를 대상으로 한 한국과 미국 1상에서는 암 환자의 에너지 대사와 염증 인자를 개선하여 체중과 근육 회복에 긍정적인 결과를 얻었다. 메타파인즈 관계자는 "이번 2상을 통해 암 악액질 분야의 미충족 의료 수요를 해결하기 2025.01.07

2025년 바이오제약 투자 심리 개선 기대…억눌린 수요 많아 IPO·M&A 증가 불가피

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2025년 비록 속도는 느리지만 소규모 생명공학 기업을 포함해 바이오제약 기업에 대한 자본 접근과 투자 심리가 개선될 것이라는 전망이 나왔다. 주식 시장은 신규 상장에 서서히 개방되고 있으며, 미국 차기 정부에서는 덜 강경한 연방거래위원회가 인수합병(M&A) 시장에 활기를 불어넣을 것이라는 분석이다. 6일 관련업계에 따르면 글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트(Evaluate)가 최근 보고서 통해 바이오제약 분야에서의 기업공개(IPO)와 벤처캐피탈(VC) 투자, M&A에 대한 2025년 전망을 제시했다. 급상승은 어렵지만 2023년 저점 이후 회복 모드를 유지할 것으로 예측했다. IPO에 다시 속도붙지만 주식 시장 불안정 등으로 안전한 투자 선호 예상 먼저 보고서는 "미국 대선으로 인해 2024년 말 IPO가 중단됐지만 기업과 투자자들이 선거 결과에 따른 잠재적 변동성을 피하기 위해 연기한 것으로, IPO 속도는 다시 빨라질 것이다"면서 "시장이 오랫 2025.01.07

"2025년에는 중증·희귀질환 치료 접근성 개선 방향성이 구체적 정책과 제도로 자리 잡길"

한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 이영신 부회장이 6일 신년사를 통해 2025년에는 중증·희귀질환 환자들이 신속하고 적절한 치료 기회를 얻어 일상을 회복할 수 있는 환경이 마련되길 기원하며 이를 위해 KRPIA 또한 정부를 비롯한 각 이해관계자 분들과 지속적 소통 및 협력을 이어 나가겠다고 밝혔다. 이 부회장은 "크고 작은 도전과 변화가 함께했던 한 해를 뒤로 하고, 새로운 희망으로 가득 찬 2025년 을사년(乙巳年)을 맞이했다"면서 "지난 한 해 동안 세계와 국내를 둘러싼 끊임없는 환경적·정책적 변화 속에서도 국민의 건강과 한국의 보건의료 발전을 위해 헌신하신 정부 당국, 보건의료계 종사자 여러분, 그리고 인류의 건강 증진이라는 사명을 바탕으로 우리 산업의 성장에 기여해 주신 제약·바이오 업계 관계자 분들께 진심 어린 감사의 말씀을 드린다. 새해에는 푸른 뱀과 같이 유연하고 지혜로운 협력을 통해 모두가 더 큰 가능성을 실현해가는 한 해가 되기를 소망한다"고 밝혔다. 이 부회장은 " 2025.01.06

세닉스, 지주막하출혈 치료제 'CX213' 美 FDA 희귀의약품 지정

세닉스바이오테크가 개발 중인 지주막하출혈 치료제 ‘CX213’이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 6일 밝혔다. 현재 지주막하출혈 치료는 수술 또는 중재적 시술로 추가 출혈을 막는 것 외에 출혈로 인한 뇌염증을 직접적으로 완화할 응급치료제가 없다. CX213은 초기 과량의 활성산소를 신속히 제거하는 혁신적인 기전을 통해 기존 치료법이 해결하지 못한 미충족 의료 수요를 충족시킬 가능성이 있다. 이번 희귀의약품 지정으로 세닉스는 약 50억 원에 해당하는 허가 심사비 면제, 높은 수준의 약가 보장, 시판 허가 이후 7년간 독점 판매권이라는 실질적인 혜택을 받게 됨으로써 ‘CX213’의 상용화와 글로벌 시장 진입에서 강력한 경쟁력을 확보하게 됐다. 세닉스 이승훈 대표는 "FDA의 희귀의약품 지정은 CX213의 혁신성과 치료제 개발 가능성을 국제적으로 인정받은 중요한 성과"라며 "치료 옵션이 제한적인 지주막하출혈 환자들에게 새로운 희망을 제공하고, 동시에 글로벌 2025.01.06

한국아스트라제네카, 혁신형 제약기업 3회 연속 재인증 성공

한국아스트라제네카가 보건복지부가 주관하는 2024년도 혁신형 제약기업 인증 연장에 성공했다고 6일 밝혔다. 2018년 최초 인증을 받은 이후 3회 연속 재인증을 받은 것으로, 꾸준한 연구개발(R&D) 투자와 글로벌 협력에서 얻은 성과를 인정받은 결과다. 이번 인증 연장을 통해 한국아스트라제네카는 2027년까지 3년간 혁신형 제약기업 지위를 유지하게 된다. 보건복지부가 주관하는 혁신형 제약기업 인증은 제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법에 따라 연구개발 투자 비중과 신약 개발 실적이 우수한 기업을 대상으로 심사하며, 인증 기업은 R&D 지원사업 가점 부여, 약가 우대, 세제 혜택 등 다양한 지원을 받을 수 있다. 한국아스트라제네카는 오픈이노베이션(Open Innovation) 전략을 통해 국내 연구자 및 기업들과의 협력을 강화하며, 한국 제약산업의 발전에 기여하고 있다. 2022년 담도암 1차 치료제로 국내 허가를 받은 더발루맙은 국내 연구자 주도로 진행한 임상 연구 결과가 이뤄낸 성 2025.01.06

암젠코리아, 보건복지부 '혁신형 제약기업' 신규 인증

암젠코리아가 지난해 12월 27일 보건복지부의 '혁신형 제약기업' 인증 심의를 통과했다고 6일 밝혔다. 2024년 신규 인증 기업 가운데에서는 암젠코리아가 유일한 글로벌 제약사로 이름을 올렸다. 혁신형 제약기업 인증 제도는 신약 개발 중심의 혁신 생태계를 조성하기 위해 마련됐으며, 2012년부터 연구개발 실적이 우수한 기업을 대상으로 인증하고 있다. 암젠코리아는 이번 인증으로 보건복지부가 혁신형 제약기업에게 제공하는 R&D 과제 참여, 세제 지원, 약가 우대, 규제 완화, 인허가 지원 등의 다양한 지원을 받게 될 예정이다. 암젠코리아는 국내 의료진과 환자들에게 혁신 신약을 제공함과 동시에, 바이오 산업의 혁신 생태계 조성을 위해 다음과 같은 다양한 활동을 전개해왔다. 2017년부터 현재까지 최신 의학트렌드를 국내외 의료전문가와 나누기 위한 ‘암젠 사이언스 아카데미’를 매년 운영해 왔고, 2024년에는 그간 보건산업진흥원과 함께 국내 바이오벤처 육성을 위해 진행해 오던 오픈 이노베이션 2025.01.06

2025년 GLP-1 돌풍 이어진다…글로벌 처방 매출 릴리 11위→4위, 노보 10위→6위 '껑충'

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 바이오제약 시장에서 GLP-1 수용체 작용제 계열에 대한 관심이 2025년에도 이어질 것이라는 전망이 나왔다. 제2형 당뇨병과 비만 제품 4가지 모두 상위 10대 제품 목록에 이름을 올리고, 해당 제품을 보유한 기업의 매출 순위 역시 크게 오를 것으로 예측된다. 후속 약제와 신규 적응증에 대한 임상 데이터 역시 2025년 중 기대된다. 글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트(Evaluate)가 2일 2025년 제약업계 전망 보고서를 발표하고 이같이 밝혔다. 보고서는 제2형 당뇨병과 비만 치료제로 판매 중인 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 세마글루티드(semaglutide, 제품명 오젬픽/위고비)와 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)의 터제파타이드(tirzepatide, 제품명 마운자로/젭바운드)는 2025년 700억 달러 이상으로 가장 많은 매출을 올릴 것으로 평가된다. 해당 제품은 가장 빠르게 성장하는 약물 분야에서도 1위를 2025.01.06