툴젠, 샤르코마리투스병 치료제 연구성과 유럽학회서 발표

CRISPR 유전자가위로 교정해 PMP22 단백질 정상으로 조절하는 치료제 개발 중 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 툴젠이 샤르코마리투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A; CMT1A) 치료제 연구 성과를 유럽유전자세포치료학회(European Society of Gene and Cell Therapy, ESGCT)에서 발표했다고 19일 밝혔다. 샤르코마리투스병(CMT)은 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 빈도가 높은 희귀질환이지만 치료제가 전무한 난치성 신경질환으로 손발기형, 근위축, 감각소실 및 보행장애 등의 증상을 보인다. 현재까지 규명된 CMT의 원인 유전자는 약 90여종이다. 그러나 전체 CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자의 중복 돌연변이에 기인하는 CMT1A 환자로, 한국에만 약 9000여명, 전세계에 약 140만명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 툴젠의 CMT1A 프로그램은 PMP22 유전자가 발현되는 데 중요한 기능을 하는 조절부위를 자르는 CRISPR 유전자가위로 구성되는 유전자 치료제다. CMT1

바둑처럼 BMS의 악수(惡手)가 손바람을 일으켰다

[칼럼] 배진건 퍼스트바이오테라퓨틱스 상임고문 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 바둑을 좋아하는 사람들이 즐겨 쓰는 '손바람을 일으킨다'란 표현이 있다. 판세가 좋다 보면 깊은 수 읽기를 하지 않고 감각에 의존해 호쾌하게 돌을 놓는 행위를 말한다. 제약회사 Bristol-Myers Squibb(BMS)은 바둑판에서 경쟁을 벌이던 머크(MSD)보다 먼저 여보이(Yervoy, 성분명 ipilimumab)와 옵디보(Optivo, 성분명 nivolizumab)를 출시하게 되면서 면역항암제 부문의 판세를 우세하게 해석해 손바람을 일으켰다. 이는 결국은 생각없이 둔 하나의 악수가 돼 버렸다. 면역항암제 예측 바이오마커 PD-L1의 환자선정 범위 악수 하나가 우세하던 판을 어렵게 만들었던 것이다. 그것을 만회하기 위해 옵티보와 병용 투여할 물건 하나를 낙관적으로 보다 결국 일으킨 손바람은 패착을 낳게 됐다. 글로벌 투자 컨설팅회사 플레인뷰(Plainview LLC) 애널리스트 아론 웨들룬(Aaron Wedlun)이 10월 1일 공개한 'N

노바티스, 2조원에 항암제 개발사 엔도사이트 인수

퍼스트인클래스 전립선암 치료제 177Lu-PSMA-617 포트폴리오에 추가 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 스위스 제약사 노바티스(Novartis)가 미국 기반 항암제 개발사인 엔도사이트(Endocyte)를 2조 원에 인수한다. 노바티스는 18일(현지시간) 엔도사이트 보통주의 모든 발행 주식을 주당 24달러에 인수하는 합병 계약을 체결했다고 발표했다. 이는 17일 엔도사이트 장 마감가인 주당 15.56달러에 54% 프리미엄을 더한 금액으로, 엔도사이트의 총 지분 가치는 약 21억 달러(약 2조 3835억 원)다. 이번 인수로 노바티스는 퍼스트 인 클래스(first-in-class) 방사성 리간드(radioligand, RLT) 치료제인 177Lu-PSMA-617를 포트폴리오에 추가하게 됐다. 177Lu-PSMA-617은 PSMA-617이라는 물질에 루테시움(lutetium) 방사성동위원소를 부착한 것으로, 전립선특이세포막항원(PSMA)을 표적으로 하는 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 치료 후보물질이다. 현재 글로벌 3상 임상시험인 VISION 연구가

허셉틴, 바이오시밀러 경쟁에 3분기 유럽 매출 21% 감소

트룩시마 공세에 리툭산 유럽 매출도 49%↓…3분기 누적 리툭산 48%·허셉틴 10% 줄어 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 바이오시밀러(biosimilar)와의 경쟁으로 오리지널 품목인 로슈(Roche) 허셉틴(Herceptin, 성분명 트라스투주맙)의 3분기 유럽 매출이 20% 이상 감소한 것으로 나타났다. 맙테라/리툭산(MabThera/Rituxan, 성분명 리툭시맙)의 3분기 유럽 매출도 절반 수준으로 줄었다. 로슈는 17일(현지시간) 2018년 3분기 실적 공시를 통해 허셉틴의 3분기 유럽 매출액은 4억 1900만 스위스 프랑(약 4700억 원)으로 전년 동기대비 21% 줄었다고 밝혔다. 리툭산 3분기 유럽 매출액은 2억 600만 스위스 프랑(약 2300억 원)으로 49% 감소했다. 올해 1분기부터 3분기까지 총 9개월 간 리툭산의 유럽 총 매출은 7억 3100만 스위스 프랑으로, 전년 동기 대비 48% 떨어졌고, 허셉틴은 14억 9500만 스위스프랑으로 10% 감소했다. 비록 유럽에서 매출 감소폭은 컸지만, 미국에서 면역학 및 종양학 분야의 성장과 피하주사(SC)

램시마 경쟁으로 레미케이드 3분기 미국 매출 18.2% 감소

J&J 3분기 실적발표…"바이오시밀러 경쟁에 매출 감소했지만 시장점유율은 97%" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 셀트리온(Celltrion) 램시마(Remsima, CT-P13)와의 경쟁으로 오리지널 의약품인 존슨앤드존슨(J&J) 레미케이드(Remicade, 성분명 인플릭시맙)의 3분기 미국 매출이 20% 가까이 감소한 것으로 나타났다. J&J는 16일(현지시간) 실적공시를 통해 3분기 레미케이드의 미국 매출이 9억 8700만 달러(약 1조 1108억 원)로 전년 동기 대비 18.2% 감소했다고 밝혔다. 지난해 3분기 레미케이드의 미국 매출은 12억 600만 달러였다. 올해 3분기 누적 레미케이드 미국 매출은 28억 2100만 달러로 전년 동기 34억 5200만 달러보다 18.3% 줄었다. J&J IR 책임자인 크리스 델로피스(Chris DelOrefice) 부회장은 어닝 컨퍼런스 콜(Earnings Conference Call)에서 "바이오시밀러와의 경쟁으로 레미케이드 매출이 지속해서 감소했지만, 여전히 인플릭시맙 시장에서 93% 시장점유율을 유지하고 있다"고

삼성바이오에피스, 휴미라 바이오시밀러 '임랄디' 유럽 출시

17일부터 영국, 프랑스, 독일, 스페인, 이탈리아 등 시작으로 순차 출시…판매는 바이오젠 담당 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 삼성바이오에피스(Samsumg Bioepis)가 17일(현지시간) 휴미라(Humira, 성분명 아달리무맙) 바이오시밀러 임랄디(Imraldi, 프로젝트명 SB5)를 유럽에 출시했다. 휴미라는 미국 애브비(AbbVie)가 개발한 자가면역질환(Anti TNF-α) 치료제로, 2017년 기준 글로벌 매출액은 약 20조 원(184억 2700만 달러)이다. 최근 인간에 필요한 기능을 가진 효소와 항체 생성법을 밝혀내 휴미라 개발에 기여한 미국 미주리대 조지 스미스(George P. Smith) 교수 등 3명이 노벨화학상을 공동 수상하며 업계의 큰 주목을 받았다. 삼성바이오에피스는 지난해 8월 유럽에서 임랄디의 최종 판매 허가를 받았으며, 이번 출시는 올해 4월 애브비와 특허 분쟁을 종료하기로 합의하고 맺은 라이센스 계약의 결과로 이뤄졌다. 임랄디의 적응증은 류마티스관절염, 건선, 크론병, 궤양성 대장염 등이며, 17일부터 영국, 프랑스, 독일, 스페인, 이탈리아

세계 첫 이종 췌도·각막 이식 시행된다…이르면 2019년 초 예정

이종이식 임상 국제전문가 심의회 결과 안전·효능 검증 마쳐…법규와 정부 감독 부재는 아직과제 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 한국에서 세계 최초로 국제 기준을 준수하는 이종이식 임상시험이 실시된다. 이전에도 해외에서 이종이식을 실험한 사례는 있었지만, 전임상 연구를 통해 얻은 결과와 과학을 바탕으로 의료윤리, 실험윤리 등에 대한 국제기준을 준수하는 이종이식 임상시험은 이번이 처음이다. 서울대학교 의과대학 바이오이종장기개발사업단 박정규 단장(서울의대 교수)은 17일 이종이식 임상시험 국제전문가 심의회 결과 발표 기자회견에서 "이종이식 임상시험 국제전문가 심의회를 개최한 결과를 바탕으로 임상시험계획을 수정·보완하고, 국민 건강을 보호할 법적·제도적 기반을 마련해 최대한 빠른 시일 내 이종 췌도 및 각막 이식 임상시험을 실시할 예정이다"고 밝혔다. 사업단에서는 이르면 2019년 1월 임상시험 실시를 예상하고 있다. 박 단장은 "첫 번째 임상시험은 안전성 위주를 보기 때문에 환자는 췌도이식과 각막이식 각각 2명 정도로 제한적으로 할 계획이다"면서 "안전성이 확보가 되면 그 다음에는

암젠 "16일부터 유럽에서 휴미라 바이오시밀러 출시"

암젠·삼성바이오에피스 등 5개사 제품 유럽 승인으로 경쟁 치열 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 암젠(Amgen)이 15일(현지시간) 휴미라(Humira, 성분명 아달리무맙) 바이오시밀러인 암제비타(Amgevita)를 16일부터 유럽에서 출시한다고 밝혔다. 암제비타(ABP 501)는 중등도~중증 판상 건선과 중등도~중증 류마티스 관절염 환자를 대상으로 한 3상 임상연구 2건 등을 바탕으로 유럽위원회(EC)로부터 승인을 받았다. 3상 임상에서 휴미라와 임상적으로 의미있는 차이가 없었고, 휴미라에서 암제비타로 스위치한 데이터에서도 안전성과 면역원성은 동등했다. 또한 중등도~중증 류마티스 관절염 환자를 대상으로 한 장기간 3상 임상에서 암제비타는 새로운 안전성 문제 없이 효능이 유지된다는 점이 확인됐다. 암제비타는 구연산염 없는(citrate-free) 제형으로 제공된다. 암젠 연구개발 부회장인 데이비드 리스(David M. Reese) 박사는 "암제비타의 유럽 출시는 암젠 바이오시밀러 포트폴리오에서 중요한 이정표이며, 만성 염증성 질환을 앓고 있는 수

일반인, 의료서비스와 가까운 DTC유전자 검사 관심 높아

성인 1300명 대상 설문조사…응답자 85% "결과 부정적이면 추가검진 위해 의료기관 방문 의향" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 일반인 1000명 이상을 대상으로 소비자직접의뢰(Direct-to-Consumer) 유전자 검사에 대해 설문조사한 결과, 질병과 관련된 항목에 관심이 가장 많았고, 검사 결과가 부정적일 경우 추가 검진을 위해 의료기관을 방문할 의향이 있다는 응답 비율도 80%가 넘었다. 연세대 의료법윤리학연구원 인간유전체 ELSI(Ethical, Legal, and Social Implicaitons) 센터 김수민 연구원은 16일 연세대 보건대학원에서 진행된 '제18차 Genomics ELSI Forum'에서 DTC 유전자 검사에 대한 인식도 조사 결과를 발표했다. 이 설문조사(연구책임자 연세의대 김소윤 교수)는 DTC 유전자 검사에 대한 일반 대중의 인식과 태도를 알아보기 위해 10월 2~11일 전국 19세 이상 남녀 1300명을 대상으로 진행됐다. 조사 결과 응답자 가운데 3.7%는 DTC 유전자 검사를 받아본 경험이 있었고, DTC 유전자 검사에 대해 들어본 적이

테라젠이텍스, 미국유전학회 학술대회 참가

유전체 분야 세계 최대 규모…"기술력 홍보 및 해외 매출 향상 기대" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 테라젠이텍스 바이오연구소는 16~20일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열리는 '미국인간유전학회(ASHG, American Society of Human Genetics) 연례 학술대회'에 참가, 해외 연구자들을 대상으로 유전체 분야 영업 활동을 벌일 계획이라고 16일 밝혔다. 올해로 68회째를 맞는 ‘ASHG학술대회’는 전 세계 유전체 분야 최대 행사로, 매년 북미와 유럽을 비롯해 아시아, 남미 등의 주요 기업 및 학계, 연구소, 공공기관 관계자들이 대거 참가한다. 이번 행사에서 테라젠이텍스는 전시부스를 마련하고 NGS(차세대 염기서열 분석) 기술력 등을 홍보하는 한편, 글로벌 시장 조사 및 신규 고객 유치 활동을 펼칠 예정이다. 또한 테라젠이텍스는 예년 행사 성과에 비춰, 전장 유전체 분석과 엑솜 분석, 바이오 인포매틱스 등의 분야에서 현장 수주도 가능할 것으로 기대하고 있다. 테라젠이텍스 관계자는 "그동안 당사의 높은 기술력에 해외 연구자들이 큰 관심