MEDI:GATE NEWS 알지노믹스, 유전성 망막질환 치료제 임상시험 착수 가시화

기사입력시간 24.01.16 10:26최종 업데이트 24.01.16 10:26

알지노믹스, 유전성 망막질환 치료제 임상시험 착수 가시화

알지노믹스가 유전성 망막색소변성증 치료제로 개발 중인 ‘RZ-004’의 1상 임상시험을 위해 호주 유전기술규제처인 OGTR(Office of the Gene Technology Regulator)로부터 심의를 승인 받았다고 16일 밝혔다.

호주에서 유전자치료제의 임상시험을 실시하려면 임상계획승인 사전단계로 유전기술규제처로부터 심의를 받아야 한다. 이번 심의 승인으로 RZ-004의 안전성과 환경위해성 평가가 완료됐다.

망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는데, 유전성 희귀 난치성 질환으로 잘 알려져있다. 전 세계적으로 3500~4000명 당 1명꼴로 발생한다.

RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정 플랫폼기술인 Trans-splicing ribozyme 기술을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신(Rhodopsin) 리보핵산(RNA)을 제거하고 정상 로돕신 유전자로 치환해 시력손상 억제 및 시력회복을 유도한다. 특히 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있는 획기적인 특징을 가지고 있다.

알지노믹스 홍성우 개발본부장은 “호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량, 대상환자수, 환자의 순응도, 규제기관의 지원 등 유전성 안과질환의 초기 임상개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다”며 “호주를 필두로 미국 및 유럽으로 임상개발 국가를 확대해 다”고 밝혔다.

알지노믹스 이성욱 대표이사는 “RZ-004가 대상으로 하는 질환은 승인 받은 치료제가 전무할 뿐 아니라 개발중인 치료제도 거의 없는 의학적 미충족수요가 매우 높은 질환이기 때문에 신속한 개발을 통해 고통받는 환자들에게 치료기회 제공 및 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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