MEDI:GATE NEWS 한국오츠카제약 삼스카 ADPKD에 건강보험급여 개시

기사입력시간 19.06.10 17:30최종 업데이트 19.06.10 17:30

한국오츠카제약은 삼스카정(톨밥탄분무건조분말)이 6월 7일부터 상염색체우성 다낭신장병(ADPKD)에 건강보험급여가 인정된다고 밝혔다. 삼스카는 ADPKD환자의 신기능 저하 진행을 지연시키는 세계 최초의 치료제로 바소프레신 수용체를 길항해 낭종 생성 및 신기능 저하를 억제해 말기신부전에 도달하는 시기를 늦출 수 있다. 2015년 유럽, 캐나다 등에 이어 2018년에는 미국에서도 ADPKD치료제로 승인됐다. 상염색체우성 다낭신장병(ADPKD)은 유전자 변이로 양쪽 신장에 낭종(액체로 가득 찬 주머니)이 대량으로 발생해 신장이 수 배로 커져 신기능이 저하되는 유전성 질환이다. 30~40대 이후 혈뇨, 복통, 허리, 등 부위의 통증, 복부 팽만 등의 증상이 많이 나타나기 시작한다. 또한 신기능이 저하되기 전부터 고혈압을 동반하는 경우가 많고 뇌동맥류나 간낭종 등도 높은 빈도로 동반된다. 신기능이 저하되면 신장이식 또는 투석이 필요하며 절반 정도의 환자가 60세에 이르기 전 말기 신부전에 이르게 되는 병이다. 삼스카의 유효성은 2건의 대규모 임상시험을 통해 검증됐다. 1년간 진행된 REPRISE연구에서는 주요 평가 항목이자 신기능의 지표가 되는 'eGFR(추정 사구체 여과율)'의 치료 전과 치료 후 추적관찰까지의 변화량을 관찰했다. 그 결과 삼스카 투여군은 대조군과 비교하여 신기능 저하를 약 35% 억제하는 효과를 보였다. 또한, 3년간 진행된 TEMPO 3:4 연구에서는 삼스카 투여군은 대조군과 비교하여 연평균 신용적 증가율을 약 50% 억제한다는 것을 확인할 수 있었다. 안전성의 경우 일부 환자에서 간상태를 나타내는 효소(ALT 및 AST)가 상승하는 등 간손상의 위험이 관찰됐다. 이는 삼스카를 즉시 중단함으로써 회복됐지만, 투약으로 인해 심각한 간기능 장애를 유발할 가능성이 있다는 것이 확인됐다. 이러한 위험을 최소화하기 위해 삼스카를 복용하는 ADPKD 환자는 정기적으로 간기능손상에 대한 모니터링을 위해 혈액 검사가 필요하다. 한국오츠카제약은 간 손상과 관련된 위해성을 최소화하기 위해 식약처 위해관리프로그램에 등록된 신장내과의사를 통해서만 삼스카를 처방받도록 하고, 시판 후 전수조사를 통해 적절한 안전성 정보의 제공과 간기능에 대한 모니터링을 모든 환자에게 실시할 계획이다. 한국오츠카제약 관계자는 “ 삼스카의 ADPKD 보험급여 개시에 따라 난치병으로 고통받던 환자들에게 질병 진행을 늦추는 치료를 제공할 수 있게 되어 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “앞으로도 한국오츠카제약은 한국인의 건강한 삶에 공헌할 수 있는 우수하고 혁신적인 의약품 공급을 위해 노력해 나갈 것이다”고 말했다.

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한국오츠카제약 삼스카 ADPKD에 건강보험급여 개시

성인 환자에서 낭종 생성 및 신기능 저하 진행 지연하는 세계 최초 치료제

한국오츠카제약은 삼스카정(톨밥탄분무건조분말)이 6월 7일부터 상염색체우성 다낭신장병(ADPKD)에 건강보험급여가 인정된다고 밝혔다.

삼스카는 ADPKD환자의 신기능 저하 진행을 지연시키는 세계 최초의 치료제로 바소프레신 수용체를 길항해 낭종 생성 및 신기능 저하를 억제해 말기신부전에 도달하는 시기를 늦출 수 있다. 2015년 유럽, 캐나다 등에 이어 2018년에는 미국에서도 ADPKD치료제로 승인됐다.

상염색체우성 다낭신장병(ADPKD)은 유전자 변이로 양쪽 신장에 낭종(액체로 가득 찬 주머니)이 대량으로 발생해 신장이 수 배로 커져 신기능이 저하되는 유전성 질환이다. 30~40대 이후 혈뇨, 복통, 허리, 등 부위의 통증, 복부 팽만 등의 증상이 많이 나타나기 시작한다. 또한 신기능이 저하되기 전부터 고혈압을 동반하는 경우가 많고 뇌동맥류나 간낭종 등도 높은 빈도로 동반된다. 신기능이 저하되면 신장이식 또는 투석이 필요하며 절반 정도의 환자가 60세에 이르기 전 말기 신부전에 이르게 되는 병이다.

삼스카의 유효성은 2건의 대규모 임상시험을 통해 검증됐다. 1년간 진행된 REPRISE연구에서는 주요 평가 항목이자 신기능의 지표가 되는 'eGFR(추정 사구체 여과율)'의 치료 전과 치료 후 추적관찰까지의 변화량을 관찰했다.

그 결과 삼스카 투여군은 대조군과 비교하여 신기능 저하를 약 35% 억제하는 효과를 보였다. 또한, 3년간 진행된 TEMPO 3:4 연구에서는 삼스카 투여군은 대조군과 비교하여 연평균 신용적 증가율을 약 50% 억제한다는 것을 확인할 수 있었다.

안전성의 경우 일부 환자에서 간상태를 나타내는 효소(ALT 및 AST)가 상승하는 등 간손상의 위험이 관찰됐다. 이는 삼스카를 즉시 중단함으로써 회복됐지만, 투약으로 인해 심각한 간기능 장애를 유발할 가능성이 있다는 것이 확인됐다. 이러한 위험을 최소화하기 위해 삼스카를 복용하는 ADPKD 환자는 정기적으로 간기능손상에 대한 모니터링을 위해 혈액 검사가 필요하다.

한국오츠카제약은 간 손상과 관련된 위해성을 최소화하기 위해 식약처 위해관리프로그램에 등록된 신장내과의사를 통해서만 삼스카를 처방받도록 하고, 시판 후 전수조사를 통해 적절한 안전성 정보의 제공과 간기능에 대한 모니터링을 모든 환자에게 실시할 계획이다.

한국오츠카제약 관계자는 “ 삼스카의 ADPKD 보험급여 개시에 따라 난치병으로 고통받던 환자들에게 질병 진행을 늦추는 치료를 제공할 수 있게 되어 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “앞으로도 한국오츠카제약은 한국인의 건강한 삶에 공헌할 수 있는 우수하고 혁신적인 의약품 공급을 위해 노력해 나갈 것이다”고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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