MEDI:GATE NEWS 알지노믹스, 미국 유전자세포치료학회에서 RZ-004 연구결과 구두발표

기사입력시간 23.05.22 15:38최종 업데이트 23.05.22 15:38

알지노믹스, 미국 유전자세포치료학회에서 RZ-004 연구결과 구두발표

사진: 알지노믹스 유전질환 과제책임자 김지현 박사가 ASGCT에서 발표하고 있다(자료=알지노믹스).

알지노믹스가 미국 로스엔젤레스에서 열린 미국유전자세포치료학회(ASGCT)에서 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa) 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 22일 밝혔다.

지난달 미국안과학회(ARVO)에서 신규 치료제로서의 가능성을 소개했고, 이번 미국 유전자세포치료학회에서는 물질최적화 및 비임상시험 결과 등 그동안의 연구결과를 집대성해 발표했다. 발표는 알지노믹스 유전질환 과제책임자인 김지현 박사가 맡았다.

RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 최종 후보물질 도출 후 전임상 완료 단계로, 여러 질환 동물모델에서 확인한 유효성 및 안전성시험, 독성시험 결과 등 임상단계로 진입 가능한 수준의 비임상 결과들이 축적돼 있다.

특히 망막전위도(ERG) 및 광간섭단층검사(OCT) 등을 통해 유효성을 입증했고 설치류 밎 돼지모델과 영장류를 활용해 안전성도 입증했다. 올해 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND) 신청을 계획 중이다.

김 박사는 "RZ-004의 연구결과가 유전자세포 치료분야의 가장 권위있는 학회인 ASGCT에 구두발표 주제로 선정돼 영광으로 생각하고 RZ-004를 전 세계에 알리는 계기가 돼 기쁘다"고 말했다.

알지노믹스 이성욱 대표는 "RZ-004가 타겟하는 로돕신(Rhodopsin) 변이 상염색체 우성 망막색소변성증은 현존하는 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 매우 크다"며 "시력 상실의 고통을 느끼고 있는 환자들에게 하루 빨리 혁신적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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