MEDI:GATE NEWS 미국 FDA 항암제 실시간 심사, 신청 요건과 내용은…최종 지침 발표

기사입력시간 23.11.09 06:31최종 업데이트 23.11.09 06:31

사진: 일반적인 RTOR 타임라인(자료=FDA 홈페이지). [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 최근 항암제 실시간 심사(real-time oncology review, RTOR)에 관한 최종 지침을 확정했다. 이 지침에는 RTOR을 위해 종양학 적응증이 포함된 허가신청서(NDA 또는 BLA) 제출 과정에 대한 권장 사항이 담겼다. 9일 메디게이트뉴스는 최종 지침을 바탕으로 RTOR은 어떤 프로그램이고, 신청 요건은 무엇인지 알아봤다. RTOR은 신청자가 정식으로 전체 신청서를 제출하기 전, 임상시험 데이터가 확보되는 대로 제출해 FDA가 신청서 검토를 조기에 시작할 수 있도록 하는 제도로, 2018년 2월부터 파일럿 프로그램으로 시행되고 있다. 전체 신청서 제출 전 전체 모듈(예: 전체 임상 모듈)을 제출하는 순차심사(rolling review) 메커니즘과는 다르며, 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)이나 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation), 우선심사 지정(Priority Review Designation) 등 FDA의 신속 프로그램과도 구분된다. 일반적인 FDA 의약품 검토 프로세스에서는 효능과 안전성 데이터를 의약품 신청서의 다른 요소(예: 행정 정보, 요약 문서, 임상 연구 보고서, 제조 정보, 비임상 연구 보고서 등)와 동시에 제출해 심사를 받는다. 이처럼 완전한 신청서를 작성하는 과정에는 최소 몇 개월이 걸린다. 반면 RTOR에서는 데이터베이스 잠금 후 탑라인 결과(연구 보고서가 완료되기 전 임상 연구의 효능 및 안전성 결과)와 데이터세트를 먼저 제출할 수 있다. RTOR의 목적은 심사관이 데이터에 더 일찍 접근해 데이터 품질과 잠재적인 심사 문제를 식별하고, 신청자에게 조기에 피드백을 제공함으로써 심사 프로세스를 간소화하고 효율화하는 것이다. RTOR은 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)에 따른 심사 일정에 영향을 미치지 않으며, RTOR에 포함됐다고 해서 승인이 보장되거나 승인에 영향이 있는 것은 아니다. 신청자는 RTOR에 자발적으로 참여할 수 있다. 그러나 프로그램에 참여하는 것이 더 이상 적절하지 않다고 판단되면, FDA는 수락을 취소하고 신청자에게 일반적인 신청서 제출 절차를 사용하도록 지시할 수 있다. 모든 약물이 이 프로그램에 해당하는 것은 아니다. 프로그램에 참여하려면 ▲적절하고 잘 통제된 임상시험에서 얻은 임상적 근거를 통해 해당 약물이 사용 가능한 치료법에 비해 임상적으로 관련된 평가변수에서 상당한 개선을 입증 ▲심사 부서와 OCE에서 결정한 대로 쉽게 해석할 수 있는 임상시험 평가변수(예: 전체 생존율, 반응률)가 있음 ▲검토 기간이 더 오래 걸릴 가능성이 없음(예: 자문위원회나 새로운 위험 평가 및 중재 전략(REMS)이 필요하지 않음)을 충족해야 한다. RTOR 적격성을 결정하기 위해 중추적 임상시험의 탑라인 유효성 및 안전성 결과가 필요하다. 이 단계에서 신청자는 이미 임상시험에 대한 데이터베이스 잠금을 완료해야 한다. 그 후 신청자는 임상시험허가신청서(IND)에 요청서를 제출해 RTOR에 따른 심사를 신청할 수 있다. 신청자는 RTOR에 적합함을 입증하는 근거와 RTOR 신청을 위한 구성 요소를 언제 제출할 것인지에 대한 제안 일정 등을 포함한 RTOR 요청 정보를 제출해야 한다. FDA는 최대 세 번 사전 제출 후 최종 제출할 것을 권장한다. 제출해야 하는 항목은 지침에서 나열하고 있으며, RTOR 제출 타임라인 예는 홈페이지를 통해 제공한다. 한편 지침 초안 발표 시 세포 유전자 치료제로 파일럿을 확장해달라는 업계의 요청이 있었으나 이는 반영되지 않았다.

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미국 FDA 항암제 실시간 심사, 신청 요건과 내용은…최종 지침 발표

탑라인 결과 먼저 제출해 조기에 심사 시작…순차심사나 다른 신속 프로그램과는 구분

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 최근 항암제 실시간 심사(real-time oncology review, RTOR)에 관한 최종 지침을 확정했다. 이 지침에는 RTOR을 위해 종양학 적응증이 포함된 허가신청서(NDA 또는 BLA) 제출 과정에 대한 권장 사항이 담겼다.

9일 메디게이트뉴스는 최종 지침을 바탕으로 RTOR은 어떤 프로그램이고, 신청 요건은 무엇인지 알아봤다.

RTOR은 신청자가 정식으로 전체 신청서를 제출하기 전, 임상시험 데이터가 확보되는 대로 제출해 FDA가 신청서 검토를 조기에 시작할 수 있도록 하는 제도로, 2018년 2월부터 파일럿 프로그램으로 시행되고 있다.

전체 신청서 제출 전 전체 모듈(예: 전체 임상 모듈)을 제출하는 순차심사(rolling review) 메커니즘과는 다르며, 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)이나 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation), 우선심사 지정(Priority Review Designation) 등 FDA의 신속 프로그램과도 구분된다.

일반적인 FDA 의약품 검토 프로세스에서는 효능과 안전성 데이터를 의약품 신청서의 다른 요소(예: 행정 정보, 요약 문서, 임상 연구 보고서, 제조 정보, 비임상 연구 보고서 등)와 동시에 제출해 심사를 받는다. 이처럼 완전한 신청서를 작성하는 과정에는 최소 몇 개월이 걸린다.

반면 RTOR에서는 데이터베이스 잠금 후 탑라인 결과(연구 보고서가 완료되기 전 임상 연구의 효능 및 안전성 결과)와 데이터세트를 먼저 제출할 수 있다. RTOR의 목적은 심사관이 데이터에 더 일찍 접근해 데이터 품질과 잠재적인 심사 문제를 식별하고, 신청자에게 조기에 피드백을 제공함으로써 심사 프로세스를 간소화하고 효율화하는 것이다.

RTOR은 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)에 따른 심사 일정에 영향을 미치지 않으며, RTOR에 포함됐다고 해서 승인이 보장되거나 승인에 영향이 있는 것은 아니다.

신청자는 RTOR에 자발적으로 참여할 수 있다. 그러나 프로그램에 참여하는 것이 더 이상 적절하지 않다고 판단되면, FDA는 수락을 취소하고 신청자에게 일반적인 신청서 제출 절차를 사용하도록 지시할 수 있다.

모든 약물이 이 프로그램에 해당하는 것은 아니다. 프로그램에 참여하려면 ▲적절하고 잘 통제된 임상시험에서 얻은 임상적 근거를 통해 해당 약물이 사용 가능한 치료법에 비해 임상적으로 관련된 평가변수에서 상당한 개선을 입증 ▲심사 부서와 OCE에서 결정한 대로 쉽게 해석할 수 있는 임상시험 평가변수(예: 전체 생존율, 반응률)가 있음 ▲검토 기간이 더 오래 걸릴 가능성이 없음(예: 자문위원회나 새로운 위험 평가 및 중재 전략(REMS)이 필요하지 않음)을 충족해야 한다.

RTOR 적격성을 결정하기 위해 중추적 임상시험의 탑라인 유효성 및 안전성 결과가 필요하다. 이 단계에서 신청자는 이미 임상시험에 대한 데이터베이스 잠금을 완료해야 한다. 그 후 신청자는 임상시험허가신청서(IND)에 요청서를 제출해 RTOR에 따른 심사를 신청할 수 있다.

신청자는 RTOR에 적합함을 입증하는 근거와 RTOR 신청을 위한 구성 요소를 언제 제출할 것인지에 대한 제안 일정 등을 포함한 RTOR 요청 정보를 제출해야 한다. FDA는 최대 세 번 사전 제출 후 최종 제출할 것을 권장한다. 제출해야 하는 항목은 지침에서 나열하고 있으며, RTOR 제출 타임라인 예는 홈페이지를 통해 제공한다.

한편 지침 초안 발표 시 세포 유전자 치료제로 파일럿을 확장해달라는 업계의 요청이 있었으나 이는 반영되지 않았다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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