기사입력시간 21.12.08 00:54최종 업데이트 21.12.08 00:54

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프랑스 유전자 치료제 바이오텍, 중증 근이영양증 치료제 ATA-100 유럽 임상 돌입

제네톤 스핀오프 기업 아타묘, FKRP 생성 유전자 변이 희귀유전병 환자 대상 내년 1월 환자 투약 개시

사진: 게티이미지뱅크

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 단 한 번 투여로 현재 승인된 치료법이 없는 중증 근이영양증을 치료할 것으로 기대되는 유전자 치료제 후보물질이 유럽에서 임상시험에 돌입한다.

7일 관련업계에 따르면 유전자 치료제 개발 프랑스 생명공학 기업인 아타묘 테라퓨틱스(Atamyo Therapeutics)가 지대근이영양증 2I/R9형(LGMD2I/R9) 치료제 ATA-100의 임상시험신청(Clinical Trial Application, CTA)이 처음으로 유럽에서 승인받았다. 이번 승인은 영국 규제기관으로부터 받았으며, 프랑스와 덴마크에도 추가로 CTA를 제출했다.

아타묘는 제네톤(Généthon)의 첫 번째 스핀오프(spin-off) 기업으로, 신경근 질환을 표적하는 효과적이고 안전한 차세대 유전자 치료제를 개발하고 있다. 제네톤은 1990년대 인간 유전자 지도 연구에서 핵심적인 역할을 맡은 곳으로, AAV9 벡터를 중추 신경계로 생체 전달하는 제네톤의 기술은 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제인 졸겐스마(zolgensma)에 활용됐다.

아타묘는 엉덩이와 어깨 부위의 근육이 주로 손상되는 것이 특징인 유전자 관련 장애 질환인 LGMD의 다양한 형태를 치료하기 위해 노력하고 있으며, 현재 5개 다른 LGMD 하위유형에 집중하고 있다.

LGMD2I/R9는 푸쿠틴 관련 단백질(FKRP)을 생성하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전 질환으로, 미국과 유럽에서 약 5000명에게 영향을 미친다. 증상은 아동기 후반이나 성인기 초기에 나타난다. 환자는 보행 장애로 이어지는 점진적인 근육 약화로 고통받으며, 호흡 장애와 심근 기능 장애를 일으키기 쉽다.

임상시험 연구책임자인 덴마크 국립의료원(Rigshospitalet) 존 비싱(John Vissing) 박사는 "LGMDR9는 현재 승인된 치료법이 없는 진행성 증상이 있는 중증 근이영양증이다"면서 "우리가 하고 있는 일이 이 질병에 영향을 받는 환자에게 삶을 변화시킬 잠재력이 있다는 것을 아는 것은 큰 동기가 된다"고 말했다.

ATA-100은 FKRP 단백질 생산을 위한 유전자의 정상 복제를 전달한다. 이 치료법은 아타묘의 최고과학책임자(CSO)이자 프랑스 국립과학연구센터(CNRS) 연구 디렉터이자 제네톤의 진행성 근이영양증 연구소를 이끌고 있는 이자벨 리처드(Isabelle Richard) 박사의 연구를 기반으로 한다.

전임상 마우스 모델 연구 결과 근육 질환을 다루는 전신 아데노 관련 바이러스(AAV) 매개 유전자 전달에서 전례없는 저용량으로 병리학적 증상 및 바이오마커를 교정하는 능력과 내약성을 입증했다.

아타묘는 2022년 상반기 환자에게 투여를 개시할 계획이다.

박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다
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