영진약품은 지난 2017년 스웨덴 바이오벤처회사 아블리바(Abliva AB·구 NeuroVive)에 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질 KL1333의 임상 2/3상시험계획서(IND)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받았다고 7일 밝혔다.

KL1333의 기술이전 당시 계약규모는 5700만달러(약 627억원)로 영진약품은 그간 200만달러(약 23억원)의 계약금을 수령했다. 이번 FDA 임상 2/3상 IND가 승인됨에 따라 임상마일스톤을 단계별로 수령한다.

KL1333은 영진약품이 지난 2017년 1월 흡수합병한 KT&G생명과학에서 2013년부터 대사·난치성 질환 치료제로 독자 개발해 온 신약물질로, 2017년 4월 Abliva에 기술이전돼 2018년 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 

아블리바(Abliva)는 2021년 5월 영국 1a/b상을 성공적으로 완료했으며, 치료제가 없어 시장 성장 잠재성이 높은 미토콘드리아 이상 희귀질환 치료제로 개발해 나갈 계획이다. 

이번 FDA 승인으로 아블리바는 멜라스 증후군 (MELAS), 모계 유전 당뇨병 및 청각장애 (MIDD), 컨스-세이어 증후군 (KSS), 만성진행외안근마비 (CPEO), 머프 증후군 (MERRF) 등을 포함하는 원발성 미토콘드리아 질환(primary mitochondrial disease, 이하 PMD) 성인 환자를 대상으로 임상 2/3상 시험을 진행할 예정이며, 오는 2022년 환자 모집을 시작해 2024년 완료한다는 계획이다.
 
2/3상 임상시험은 미국을 포함한 7~12개 국가의 30~40개 병원에서 진행될 예정이며 임상시험에 참여하는 환자는 총 12개월 동안 위약 또는 KL1333을 경구 복용하게 된다. 

앞서 진행한 지난 임상 1a/b상 시험에서 건강한 성인을 대상으로 KL1333의 안전성을 확인했을 뿐만 아니라 소수의 원발성 미토콘드리아 이상 질환(PMD) 환자를 대상으로 KL1333의 피로증상 및 근육 기능 개선 효과를 확인했다.

임상2/3상 시험을 성공적으로 완료한 후 신약으로 출시되면, 원발성 중증 미토콘드리아 이상질환 치료제로는 KL1333이 혁신신약(First in class)이 된다. 또한 임상마일스톤 규모는 1200만달러로 증가하고 추가적인 로열티 수입을 받을 수 있으며, 다양한 적응증으로 개발을 확대할 기회도 얻는다.

영진약품 이재준 대표는 "글로벌 임상 2/3상을 완수할 수 있도록 협업 관계를 유지하며 적극 협력하고, 적응증 확장을 통해 혁신신약 포트폴리오를 더욱 강화하겠다"면서 "이번 성과를 기반으로 영진약품이 미토콘드리아 희귀질환 뿐아니라 혁신신약 연구개발 전문제약사로 거듭날 수 있도록 연구기관, 바이오벤처 등과 협력 연구를 지속적으로 확대하고 선두기업으로서의 입지를 다져나가겠다"고 밝혔다.

한편 미토콘드리아 이상 질환(PMD)은 현재 세계적으로 치료제가 없는 언멧니즈(Unmet needs)시장이다. 미국과 유럽의 미토콘드리아 환자는 약 4만명에 달하며 전세계 미토콘드리아 질환을 앓고 있는 성인은 10만명당 2.9명(논문 Prevalence of Nuclear and Mitochondrial DNA Mutations Related to Adult Mitochondrial Disease, 2015-05)으로 추정하고 있다. Abliva는 타깃 환자수를 감안해 연간 매출로 10억 달러(약 1조1000억원) 이상을 전망하고 있다. 

영진약품은 미토콘드리아 질환 외에도 염증, 섬유화, 신경 퇴행성 질환 등 다양한 희귀질환 영역으로 파이프라인을 강화하기 위해 지난 7월 큐롬바이오사이언스와의 공동연구 계약을 체결했다. 두 회사는 미토콘드리아 기반의 원천기술과 특허권을 보유하고 있으며, 각 회사별 특화된 기술과 노하우를 통합해 희귀 난치성 질환 치료제 개발을 목표로 연구 역량을 집중하고 있다.

양사는 오랜기간 구축해 온 통합 화합물 라이브러리를 근간으로 우선 희귀 섬유화질환인 원발성 경화성 담관염(PSC, primary sclerosing cholangitis)치료제, 원발성 담즙성 간경변(PBC, primary biliary cholangitis) 치료제로 가능성을 확인하고, 유효성 평가 및 후보물질을 도출하는 투트랙 R&D전략을 통해 시너지를 창출하고 희귀질환으로 고통받는 환자들을 위한 치료제 개발에 속도를 높여갈 계획이다.