한국다케다제약, 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제 세프로틴주 국내 허가

한국다케다제약은 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제인 세프로틴주(사람단백질C)가 2일 식품의약품안전처로부터 국내 허가 받았다고 3일 밝혔다. 중증 선천성 단백질C 결핍증은 비타민K 의존성 항응고인자의 일종인 단백질C가 부족해 혈액 응고 조절에 치명적인 결함이 생기는 희귀유전질환으로, 단백질C 수치가 1% 미만(1IU/dL 미만)일 때로 정의된다. 신생아 400만명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 추정된다. 중증 선천성 단백질C 결핍증 환자는 과도한 혈액응고 기전의 활성화로 인해 일반적으로 생후 며칠 이내 몸 전체 혈관에 혈전이 형성되는 전격자색반병 및 파종성 혈관 내 응고, 망막 및 대뇌 혈관 혈전증이 나타나 치명적일 수 있다. 이에 조기발견과 치료가 필수적이지만, 응급상황에서 효과적으로 치료 가능한 약제는 제한적이었다. 세프로틴주는 중증 선천성 단백질C 결핍증 환자에게 승인된 첫 사람단백질C 제제로, ▲소아 및 성인의 중증의 선천성 단백질C 결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 예 2022.08.03

글로벌 헬스케어 물류 선도기업 마켄, 바이오플러스-인터펙스 코리아 참가

글로벌 헬스케어 물류 선도 기업 마켄(MARKEN)이 3~5일 서울 코엑스에서 열리는 바이오플러스-인터펙스 코리아 2022에 참가한다고 3일 밝혔다. 바이오플러스인터펙스 코리아 2022는 한국바이오협회의 바이오플러스와 리드 엑시비션스가 글로벌 제약전시 브랜드 인터펙스와 콜라보레이션해 진행하는 전시다. 마켄은 최근 인천 거점 아태지역 최고 수준의 최첨단 GMP 콜드체인 물류센터 공식 개관에 이어, 이번 전시회를 통해 냉동·냉장·초저온 등 온도별 해외 운송 솔루션 및 보관 시스템을 비롯해 마켄만의 혁신적인 물류 솔루션을 소개한다. 그 외에도 니나 바스(Nina Vas) 글로벌 임상 시험 물류 부사장이 ‘콜드체인 바이오로직스의 저장 및 유통을 위한 공급망 복잡성 극복’을 주제로 컨퍼런스도 진행한다. 마켄 코리아 안선옥 지사장은 “모회사인 UPS의 헬스케어팀과 함께 전시회에 참여해 헬스케어 시장 내 프리미엄 서비스 분야 1위 기업으로서의 위상을 확고히 하고자 한다”며, “특히, 전세계적으로 2022.08.03

면역항암제 피하주사 시대 열리나…로슈 티쎈트릭 SC 폐암 3상 성공

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 여러 암종에서 항PD-(L)1 면역항암제가 표준치료로 자리잡고 계속해서 적응증을 확장해가고 있는 가운데, 제약회사들이 피하주사(SC) 제형 개발에 속도를 내고 있다. 기존의 정맥주사(IV) 제형보다 편의성을 높이는 측면도 있지만 다가오는 물질 특허만료에 대응하기 위한 방안 중 하나기도 하다. 로슈(Roche) 제넨텍(Genentech)은 티쎈트릭(Tecentriq, 성분명 아테졸리주맙)의 SC 제형을 평가하는 3상 임상연구 IMscin001이 공동 1차 평가변수를 충족했다고 2일 발표했다. 이 연구에서 암 면역요법을 받은 적 없고 백금 기반 항암화학요법에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 피하 주사 시 혈액 내 티쎈트릭의 수준(약동학)이 정맥내 주입과 비교해 열등하지 않았다. SC 제형의 안전성 프로파일은 IV 티쎈트릭과 일치했다. 제넨텍 측은 기존 정맥주사로 티쎈트릭을 투여하려면 30~60분 걸리는데 반해 피하로 2022.08.03

제넨셀, 코로나19 치료제 글로벌 임상 인도 환자모집 개시

제넨셀이 경구용(먹는) 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제 ES16001(프로젝트명 GNC102)의 인도 제2∙3상 임상시험계획(IND)을 인도 의약품관리국(DCGI)으로부터 승인받았다고 2일 밝혔다. 제넨셀은 현재 다국가 형태로 코로나19 치료제 임상을 진행 중이다. 지난해 10월 국내에 이어 이번에 인도에서도 임상계획 승인을 획득, 개발에 한층 속도를 낼 수 있게 됐다. 이번 임상에서 ES16001의 용량 및 유효성 등을 검증하게 되며, 2상 단계 피험자는 총 424명이다. 제넨셀은 IND 승인 전 인도 내 20곳의 임상 병원을 확보하고 이중 9곳에서는 임상시험심사위원회(IRB) 심의를 통과했다. 따라서 이들 병원을 중심으로 즉시 환자 모집에 나선다는 계획이다. 임상용 의약품은 국내 임상 및 이전 인도 임상 때와 마찬가지로 제넨셀의 전략적 제휴사인 한국파마에서 위탁 생산하게 된다. 제넨셀 관계자는 "인도에서는 이미 2020년 아유르베다(전통의약품) 임상을 통해 일부 유 2022.08.02

나노바이오시스템, 만성 어깨힘줄 파열 치료를 위한 조직공학적 인공힘줄 개발

나노바이오시스템이 전남대병원 김명선 교수팀과의 공동연구를 통해 만성퇴행성 어깨힘줄 파열을 치료할 수 있는 조직공학적 인공힘줄 개발에 성공했다고 2일 밝혔다. 만성퇴행성 어깨힘줄 파열은 인구의 50% 이상이 겪을 정도로 매우 흔한 질환이지만 이를 완전히 파열되기 전의 상태로 치료할 수 있는 방법은 없다. 전 세계적으로 가장 널리 사용되는 치료법으로 힘줄 봉합술이 있지만, 수술 후 재파열률이 50~90% 까지 높은 것으로 알려져 있다. 또한, 줄기세포 이식술이 연구되고 있지만 이의 산업화는 매우 미비한 수준이다. 연구진은 정교한 나노구조 형태의 힘줄조직을 모사해 나노지지체를 제작하고 줄기세포를 결합시켜 조직공학적 인공힘줄을 개발했다. 이후 제작된 인공힘줄을 어깨힘줄이 손상된 소동물(토끼) 및 대동물(돼지) 모델에 이식해 손상된 어깨 힘줄을 탁월하게 재생시킨다는 것을 확인했다. 인공힘줄 조직이식술은 기존의 치료법(봉합술, 줄기세포 이식술)과 비교했을 때 재생된 힘줄조직의 정렬성, 콜라겐 2022.08.02

삼성바이오로직스, 코로나19 mRNA 백신 원료의약품 시험생산 성공

삼성바이오로직스가 코로나19 mRNA 백신 후보물질 원료의약품의 첫 시험생산(Engineering run)을 성공적으로 완료했다고 2일 밝혔다. 삼성바이오로직스는 지난해 하반기 모더나의 mRNA 백신 완제의약품을 위탁생산(CMO)한 데 이어 mRNA 원료의약품 설비까지 마련하며 원스톱 생산체제를 갖추게 됐다. 지난해 11월, 삼성바이오로직스는 미국 그린라이트 바이오사이언스가 개발중인 코로나19 백신 후보물질의 원료의약품(DS) 위탁생산 파트너십을 체결했다. 이후 약 7개월간의 기술이전 및 스케일업을 거쳐 5월 말 mRNA 원료의약품 생산설비 구축을 완료했다. 최근 첫 시험생산에 성공하며 mRNA 백신 원료의약품을 대규모 상업생산 할 수 있는 준비를 마쳤다. 시험생산은 본격적인 상업 생산 직전에 실시하는 공정 검증 단계로, 시험생산 성공은 cGMP 수준의 우수한 생산능력을 갖췄음을 의미한다. 이번 시험생산에서 IVT(in vitro transcription·시험관내전사)는 기준 리터당 2022.08.02

셀트리온제약, 알츠하이머 치매치료제 도네리온패취 국내 판매 개시

셀트리온제약은 1일 알츠하이머 치매치료제 도네리온패취(성분명 도네페질)가 보험약가 고시를 시작으로 국내 판매 절차에 본격 돌입한다고 밝혔다. 도네리온패취는 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받고 보건복지부 약제 급여 상한금액 고시(제2022-180호)에 따라 이달 1일부터 건강보험 급여 적용이 시작됐다. 도네리온패취는 하루 1회 복용하는 경구제와 달리 주2회 부착으로 치매환자의 복약순응도를 개선하고 보호자에게 편의성을 제공하는 세계 첫 도네페질 패취제이다. 약물이 위장관을 통해 빠르게 흡수되지 않고 피부를 통해 서서히 흡수되면서 혈중약물농도 변동폭이 낮아 장기적으로 안정적인 투여가 가능하다. 또한 신경전달물질인 아세틸콜린이 정상적으로 유지되도록 해 인지기능 개선에 도움을 주며 치매의 속도를 늦춰주는 역할을 한다. 도네리온패취는 한국, 대만, 호주, 말레이시아 등 4개국 약 400명의 경증 및 중등증 알츠하이머치매 환자를 대상으로 실시한 임상 3상 결과 유효성을 확보했다. 2022.08.01

한국노바티스, 척수성 근위축증 유전자 대체 치료제 졸겐스마 보험 급여 출시

한국노바티스는 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제 졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)가 8월 1일부터 건강 보험 급여 등재와 함께 출시된다고 밝혔다. 졸겐스마는 고시에 따라 SMA를 새로 진단받은 환자에서 보험급여가 적용된다. SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 SMA 환자 중 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲SMA 1형의 임상적 진단이 있거나, 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자의 복제수가 2개 이하 ▲투여시점 기준 생후 9개월 미만, 다만 생후 9~12개월까지는 환자 상태 등을 고려해 치료 이득이 판단되면 급여를 받을 수 있다. 올해 한시적으로 기존 SMA 치료제를 투여하고 있는 환자가 졸겐스마로 교체 투여하는 경우에도 급여가 가능하다. 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환자 ▲생후 12개월 전에 기존 2022.08.01

한국MSD 키트루다, 방광암 2차 치료 적응증 급여 확대

한국MSD는 항PD-1 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)가 보건복지부 고시에 따라 8월 1일부터 방광암 2차 치료제로 급여 기준이 확대 적용된다고 밝혔다. 이번 급여 개정에 따라 키트루다는 백금 기반 화학요법제 치료 도중 또는 이후에 진행이 확인되거나, 백금 기반의 수술 전 보조요법 또는 수술 후 부조요법 치료 12개월 이내 진행이 확인된 국소 진행성 또는 전이성인 요로상피암의 치료 목적으로 급여를 적용받는다. 요로상피암은 방광암의 대부분을 차지하는 암종으로, 소변과 직접 접촉하는 요로상피세포에서 유래한다. 전이성 방광암은 1차 치료 실패 이후 합병증 등으로 환자의 예후가 좋지 않고 고려할 수 있는 치료 옵션도 제한적이었다. 이런 상황에서 키트루다의 급여 확대를 통해 보다 많은 환자들이 새로운 치료 옵션으로 방광암 2차 치료의 기회를 누릴 수 있을 전망이다. 원격 전이 방광암 환자는 5년 생존율이 약 9%로 예후가 매우 좋지 않은 것으로 알려져 있다. 지금까지는 수술, 방사선 2022.08.01

셀트리온, CT-P17과 휴미라 간 상호교환성 3상 임상시험계획 美FDA 제출

셀트리온이 29일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 자가면역질환 치료제 CT-P17(성분명 아달리무맙, 제품명 유플라이마)과 오리지널 의약품 휴미라 간 상호교환성(interchangeability) 확보를 위한 글로벌 3상 임상시험계획(IND)을 제출했다. 셀트리온은 판상 건선 환자 366명을 대상으로 글로벌 3상 임상시험을 진행할 계획으로, 유플라이마와 휴미라 간 다회교차 투약한 군과 휴미라 유지 투약군 간의 약동학, 유효성, 안전성 등을 비교 검증할 예정이다. 유플라이마는 유럽의약품청(EMA)으로부터 세계 최초로 허가를 받은 고농도 휴미라 바이오시밀러로, 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄이고 통증을 유발할 수 있는 시트르산염(Citrate, 구연산염)을 제거한 제형으로 개발됐다. 류마티스 관절염(RA), 염증성 장질환(IBD), 건선(PS) 등 휴미라가 보유한 모든 적응증에 대해 허가를 받고 유럽 주요 국가에서 판매를 시작했고, 3월 국내에서도 판매 절차에 돌입했다. 미 2022.08.01