MEDI:GATE NEWS 솔리리스, 비정형 용혈성 요독증후군 적응증 추가

기사입력시간 16.04.11 13:20최종 업데이트 16.04.11 13:21

솔리리스, 비정형 용혈성 요독증후군 적응증 추가

발작성야간혈색소뇨증(PNH, Paroxymal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'가 지난 달 식품의약품안전처로부터 '비정형 용혈성 요독증후군(aHUS, atypical Hemolytic Uremic Syndrome)' 치료에 대한 적응증을 추가 획득했다.

솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 치료제로, 국내에는 발작성야간혈색소뇨증으로 2012년 출시(한독)된 바 있다.

이번에 추가 적응증을 받은 '비정형 용혈성 요독증후군'은 환자의 약 79%가 발병 후 3년 안에 사망하거나 투석이 필요하며 영구적인 신장 손상이 발생했던 생명을 위협할 수 있는 유전성 희귀 질환이다.

혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 손상을 입히는 '혈전성 미세혈관병증'을 일으켜 신장·심장·뇌 등 주요 기관이 손상되며 급성신부전, 뇌졸중, 심부전 등 생명을 위협하는 다양한 합병증이 발생할 수 있다.

비정형 용혈성 요독증후군은 그 동안 혈장 교환술, 신장투석, 간, 신장 이식 등 증상 완화와 합병증 관리를 위한 치료만이 가능했으나 최근 솔리리스가 '비정형 용혈성 요독증후군'에 대한 적응증을 승인받으며 보다 적극적인 치료가 가능해지게 됐다.

비정형 용혈성 요독증후군 환자 87명을 대상으로 20개월 간 진행한 임상 결과, 솔리리스를 지속적으로 투여한 환자들은 솔리리스를 투여하다 중단한 환자에 비해 혈전성 미세혈관병증 발생률이 약 66% 낮았다.

또 37명에게 2년간 투여한 결과, 보조요법만을 시행한 환자에 비해 사망 위험이 83% 감소했으며, 3년간 투여한 결과 사망 위험이 89% 감소한 것으로 나타났다.

특히 2년 간의 장기 연구 결과, 혈청 보체 억제, 혈소판, 헤모글로빈 농도 등에서 임상적인 수치 변화를 보여 의미있는 내약성과 안전성을 보였다.

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송연주 기자 (yjsong@medigatenews.com)열심히 하겠습니다.

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