바이오헤이븐 탈데프로벱, 척수성 근위축증 3상 실패했지만 비만 치료제로 재도전한다

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 개발 중인 후보물질이 3상 임상시험에서 운동 기능 개선에는 실패했지만, 치료받은 환자의 체지방을 현저하게 감소시켰다. 이에 개발사는 연말까지 비만에 대한 2상 임상을 시작할 계획이다. 바이오헤이븐(Biohaven)은 마이오스타틴 및 액티빈 수용체 억제제 탈데프로벱 알파(taldefgrobep alfa)가 RESILIENT SMA 연구에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 운동 기능 개선을 보이지 않았다고 25일(현지시간) 밝혔다. 그러나 48주차에 체성분의 기저치 대비 변화를 분석한 전체 연구 집단의 사전 지정된 결과 측정에서는 긍정적인 데이터를 얻었다. DXA(dual energy x-ray absorptiometry)로 측정한 총 체지방량 변화율은 위약+표준치료군에 비해 탈데프로벱군에서 더 크게 감소한 것으로 나타났다. 또한 탈데프로벱군은 위약군에 비해 제지방 근육량과 골밀도가 수치적으로 더 크게 증가했다. 바이오헤이븐 2024.11.27

알테오젠 헬스케어, LG화학 유착방지제 프로테스칼 국내 판권 계약

알테오젠 헬스케어가 LG화학의 유착방지제 프로테스칼의 국내 독점 판매 계약을 체결했다고 26일 밝혔다. 이번 계약으로 알테오젠 헬스케어는 프로테스칼의 국내 유통 및 영업, 마케팅을 담당하게 된다. 유착방지제는 수술 후 염증반응으로 인해 장기나 조직이 비정상적으로 연결되는 유착을 방지하는 제제로 국내 시장은 약 1500억원 규모로 추산된다. 계약 품목인 프로테스칼은 미국 및 유럽의 규제기관의 품질 기준을 만족하는 히알루론산을 주성분으로 사용해 높은 생체적합성을 가지고 있으며, Alginate 성분이 추가돼 지혈효과를 동반한다. 또한 프로테스칼은 국내 환자를 대상으로 다기관 임상을 통해 자궁강내 수술 시 유착 감소에 대한 효과와 안전성을 입증, 현재 산부인과 수술 시 유착방지에 많이 사용되고 있다. 알테오젠 헬스케어는 자사의 대표품목인 테르가제가 자연분만시 회음부 열상 방지를 위해 사용된다는 점에 주목해 프로테스칼과 테르가제가 산부인과에서 시너지를 낼 수 있다고 판단하고 있다. 알테오젠 2024.11.26

오름테라퓨틱, 중기부 ‘2024 벤처천억기업’ 선정

오름테라퓨틱이 중소벤처기업부가 주최하고, 벤처기업협회가 주관하는 ‘2024 벤처천억기업’에 선정됐다고 26일 밝혔다. 2024 벤처천억기업은 1998년 벤처확인제도 시행 이후, 1회 이상 벤처 확인을 받은 기업 중 2023년 결산 기준으로 매출 1000억원을 돌파한 기업을 말한다. 오름은 지난해 글로벌제약사에 기술이전 계약을 통해, 계약금으로 1억 달러를 지불 받았다. 오름이 기술이전한 기술은 항 CD33 항체 기반 GSPT1 단백질 분해제 약물로, 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 고위험 골수형성이상증후군 환자 치료에 대한 1상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다. 한편, 오름 이승주 대표는 18일 식품의약품안전처가 주최한 제38회 약의날 기념식에서 대통령 표창을 수상했다. 이는 의약품 안전 및 제약산업 진흥을 통해 국가 산업 발전에 이바지한 공로에 대한 인정이었다. 2024.11.26

RNA 간섭·Lp(a) 억제제·CETP 억제제 등 새로운 지질 치료제, 공중보건 우선순위 바꿀까

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 최근 막을 내린 미국심장협회 연례학술대회(AHA 2024)에서 다양한 기전의 지질 치료 후보물질이 긍정적인 탑라인 결과를 쏟아내며 새로운 치료 가능성을 열었다. Lp(a)는 간에서 만들어진다. 다른 유형의 콜레스테롤 입자와 달리 Lp(a) 수치는 80~90%가 유전적으로 결정된다. Lp(a) 입자의 구조는 동맥에 플라크 축적을 유발하며, 이는 심장 질환에 중요한 역할을 한다. LDL 콜레스테롤과 기타 지질을 낮춰 심장병 위험을 줄이는 효과적인 치료법이 있음에도 Lp(a)를 낮추는 승인된 치료법은 아직 없다. 특히 Lp(a) 수치는 개인의 유전자에 의해 결정되기 때문에 식단이나 운동과 같은 생활 습관 변화는 효과가 없다. 이 가운데 사일런스 테라퓨틱스(Silence Therapeutics)의 짧은 간섭 RNA(siRNA) 젤라시린(zerlasiran)과 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)의 첫 경구용 Lp(a) 차단제인 무발라플린(muv 2024.11.26

이엔셀, 글로벌 제약사 'CAR-T' 반제품 생산 추가 수주

이엔셀이 기존 협력해오던 글로벌 제약사와 CAR-T 반제품 공급을 위한 추가 계약을 수주했다고 25일 밝혔다. 해당 글로벌 제약사와는 2021년부터 현재까지 2건의 CAR-T 임상시험을 위한 반제품 공급을 완료했다. 그간 쌓아온 양사 간의 신뢰를 바탕으로 21일 세 번째 프로젝트를 추가로 수주했다. 이엔셀 관계자는 "장기간의 협력 과정을 통해서 글로벌 제약사가 이엔셀의 GMP 생산 및 관리 수준을 확인하고 이를 인정했기 때문에 추가 수주가 자연스럽게 이어질 수 있었던 것 같다. 그리고 한국에서 CAR-T 임상을 추진하는 새로운 글로벌 제약사들로부터 반제품 공급에 대한 문의가 꾸준히 이뤄지고 있다"고 말했다. 이엔셀은 삼성서울병원과 함께, 2021년 국내 최초로 임상시험을 위한 CAR-T 반제품 생산을 수주해 서비스를 시작했고, 현재는 총 두 곳의 글로벌 제약사에 CAR-T 반제품 공급을 진행하고 있다. 이엔셀 관계자는 "2024년 11월까지 임상시험 또는 상업화 물질 생산을 위한 C 2024.11.25

로슈 바비스모, 아시아 습성 연령관련 황반변성 환자에서 시력 개선 확인

한국로슈 결절성 맥락막 혈관병증(PCV) 환자 대상 바비스모(성분명 파리시맙)의 효능 및 안전성을 평가하는 3b/4상 SALWEEN 임상 연구의 16주 중간분석 결과, 바비스모가 PCV 환자의 시력과 망막 건강을 유의미하게 개선한 것으로 나타났다고 25일 밝혔다. 결절성 맥락막 혈관병증은 아시아 환자에서 흔히 발병하는 습성 연령관련 황반변성의 하위 유형으로, 바비스모는 결절성 맥락막 혈관병증과 같은 심각한 안과 질환의 근본적인 원인을 표적해 설계됐다. 싱가포르에서 22~24일 열린 아시아태평양 망막학술대회(APVRS)에서 발표된 데이터에 따르면 바비스모로 치료를 받은 환자들은 16주 차 시력 검사에서 시력이 평균 +7.8글자(시력검사표에서 약 1.5줄을 더 읽을 수 있는 수준) 개선됐다. 또한 환자들의 망막 부종이 현저히 감소해 환자의 80%에서 망막액 소실이 확인됐고 결절성 맥락막 혈관병증의 주요 특징인 비정상적인 혈관 형성이 일어나는 결절 병변이 있는 환자 중 51%에서 비정상적 2024.11.25

한국BMS제약, 3회차 '서울-BMS 이노베이션 스퀘어 챌린지' 우승 기업 발표

한국BMS제약이 국내 혁신 바이오헬스 기업을 양성하기 위해 서울특별시, 서울바이오허브와 함께 개최한 ‘서울-BMS 이노베이션 스퀘어 챌린지’(Seoul-BMS Innovation2 Challenge)에서 갤럭스(Galux)와 셀레메디(CELLemedy)를 우승 기업으로 선정하고, 22일 서울바이오허브에서 시상식을 진행했다고 25일 밝혔다. 올해로 3년 차를 맞은 서울-BMS 이노베이션 스퀘어 챌린지는 중증 질환 환자의 삶을 변화시킬 혁신 기술을 발굴하기 위한 오픈이노베이션 파트너링 프로그램이다. BMS가 신약 개발에 주력하고 있는 ▲종양질환 ▲혈액질환 ▲세포치료 ▲심혈관질환 ▲면역질환 ▲신경과학 ▲디지털 이노베이션 ▲중개의학 ▲연구조사기술 등 미충족 의료 수요가 높은 9개 분야에서 참가 기업을 모집한다. 올해는 총 39개 기업이 지원했다. 디지털헬스, 종양질환, 세포치료 분야가 전체의 약 67%를 차지해 인공지능 기반의 신약 개발과 첨단 치료제 연구에 대한 국내 바이오헬스 기업들의 2024.11.25

한국유씨비제약, 전신 중증근무력증 표적치료제 질브리스큐 식약처 허가 획득

한국유씨비제약이 21일 C5 보체 억제제 질브리스큐프리필드시린지주(성분명 질루코플란)가 성인에서 항아세틸콜린 수용체(항AChR) 항체 양성인 전신 중증근무력증(gMG)의 표준요법에 부가요법으로서 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 25일 밝혔다. 전신 중증근무력증은 신경이 근육에 신호를 전달하지 못해 골격근이 약화되는 만성 자가면역 희귀질환이다. 원인과 치료법이 명확히 규명되지 않은데다 적절하게 관리하지 않으면 환자의 생명을 위협할 수 있어 의학적 미충족 수요가 매우 큰 희귀질환으로, 산정특례로도 지정돼 있다. 특히 증상이 급격히 악화돼 호흡 마비로 이어지는 ‘근무력증 위기(crisis) 상황’은 전체 환자의 20%가 경험할 정도로 높은 빈도로 발생한다. 전신 중증근무력증을 관리하기 위한 치료 옵션으로 항콜린에스터라제, 스테로이드, 면역억제제 등이 사용되고 있으나 치료 효과 발현이 지연되고 효과가 제한적이며, 장기 사용 시 중대한 이상반응이 발생할 위험이 있는 등 치료에 심각한 한계가 2024.11.25

임상 파이프라인 40% 줄인 노바티스, 핵심 영역·고부가가치 의약품에 집중한다

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 노바티스(Novartis)가 최근 몇 년간 '선택과 집중'을 강조하며 임상 단계 프로그램을 40% 가까이 줄였다. 대신 고부가가치 의약품에 집중했는데, 그 결과 30개 이상 고부가가치 의약품 파이프라인이 2029년 이후에도 한 자릿수 중반의 매출 성장을 지속할 것으로 기대하고 있다. 노바티스는 21일(현지시간) 투자자 및 애널리스트들을 대상으로 '노바티스 경영진과의 만남' 행사를 열고, 중기 가이던스를 업데이트한다고 밝혔다. 기존 가이던스에서는 2023~2028년 연평균 매출 성장률 +5%를 제시했으나, 시장 내 성장 동력의 강력한 모멘텀과 2030년대 이후 미국 독점권이 예상되는 출시 예정 품목에 힘입어 +6%로 상향 조정했다. 2024년 실적을 기준 연도로 했을 때 2024~2029년 연평균 매출 성장률은 5%로 예상한다. 또한 지속적인 매출 성장과 생산성 향상에 힘입어 2027년까지 40% 이상의 핵심 영업이익률을 달성할 수 있을 것으로 전망하고 2024.11.25

한국아스트라제네카-한국보건산업진흥원, 'K-바이오 익스프레스웨이 피칭' 최종 우승기업 발표

한국아스트라제네카가 한국보건산업진흥원과 진행한 '아스트라제네카 K-바이오 익스프레스웨이 피칭 어워드(K-bio Expressway Pitching Awards)'에서 우승기업을 발표했다. 시상식은 보건복지부가 주최하고, 한국보건산업진흥원, 한국제약바이오협회, 글로벌의약산업협회가 공동 주관하는 ‘2024 제약 바이오 글로벌 오픈이노베이션 위크’ 첫 날인 20일에 진행됐으며 최종 수상 기업으로는 에이비온(Abion)과 온코소프트(Oncosoft)가 선정됐다. 이번 시상식에는 아스트라제네카 숀 그래디(Shaun Grady) 글로벌 사업개발 조직 수석 부회장, 한국아스트라제네카 전세환 대표, 보건복지부 오창현 보건산업진흥과장, 한국보건산업진흥원의 홍헌우 기획이사 및 김동석 본부장 등이 참석해 자리를 빛냈다. 아스트라제네카 K-바이오 익스프레스웨이 피칭 행사는 해외시장 진출을 희망하며 아스트라제네카 관심 분야의 혁신 기술 및 역량을 갖춘 국내 바이오헬스 기업을 발굴하기 위한 오픈 이노베이션 2024.11.22