파마에센시아 베스레미, 국내 진성적혈구증가증 환자 대상 다수 임상 결과 공개

[ASH 2023] 완전혈액학적 반응 도달 저위험군 환자, 4주1회 주사에도 완전혈액학적 반응 유지 파마에센시아코리아가 9~12일 미국 샌디에고에서 열린 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2023)에서 국내 진성적혈구증가증 환자 대상 베스레미의 연구자주도 임상 결과를 비롯한 다수 임상 결과를 공개했다고 13일 밝혔다. 진성적혈구증가증은 골수 내 혈액을 생산하는 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구 및 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론으로 진성적혈구증가증의 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자의 새로운 치료 대안으로 떠오르고 있다. 이번 미국혈액학회에서는 하이드록시우레아 치료에 실패한 국내 진성적혈구증가증 환자 99명을 대상으로 한 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상이 발표됐다. 연구에 참여한 환자들은 250mcg 용량으로 투약을 시작해 2주차에 350mcg, 4주차에 500mcg로 증량 후 48주

노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아', 미국혈액학회에서 최신 연구 데이터 3건 발표

[ASH 2023] 75세 이상 고령 환자, 실제 진료환경서 75세 미만 환자와 유사한 반응률 확인 한국노바티스가 9~12일 열린 미국혈액학회에서 자사의 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)의 실제 진료환경 내 연구와 장기 추적 연구 결과 등 총 3건이 발표됐다고 13일 밝혔다. 첫 번째 데이터는 국제 조혈모세포 이식 연구센터(CIBMTR)에 등록된 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 환자 1375명을 대상으로 한 실제 임상 환경 연구로, 최초로 75세 이상 고령 환자에서도 킴리아의 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인했다. 연구 결과에 따르면 유효성을 평가한 75세 이상(n=247) 환자군의 객관적 반응률은 64%, 완전 관해율은 47%로 나타났다. 이는 75세 미만 환자(n=984)의 객관적 반응률 60%, 완전 관해율 46%과 유사한 수준이었다. 또한 추적기간 중앙값 30개월 차, 75세 이상 환자군의 24개월 무진행생존율은 23%, 24개월 전체 생존율은 39%로 확인됐다. 75세 이상 환자군에서 완전관해를 이룬 환자군은 24개월

린버크, 강직척추염 보험급여 적용…"먹는약 사용할 수 있게 돼 환자에게 큰 도움될 것"

JAK 억제제 간 교체 투여 시에도 급여 인정, 효과적 치료 기반 마련 기대 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 한국애브비가 13일 선택적, 가역적 JAK1억제제 린버크(Rinvoq, 성분명 유파다시티닙)의 중증 활동성 강직척추염 환자 대상 보험급여 적용을 기념해 기자간담회를 서울 안다즈강남에서 열었다. 이 날 기자간담회에서는 경희대병원 류마티스내과 홍승재 교수가 임상연구 데이터에 기반한 강직척추염의 최신 치료 지견과 함께 린버크의 임상적 의의에 대해 발표했다. 강직척추염은 척추에 염증이 발생하고, 점차적으로 척추 마디가 굳어지는 자가면역 질환이다. 여러 척추 관절에 염증으로 인한 통증, 강직감 등이 발생하며, 치료하지 않고 방치하면 척추 관절이 굳어 움직이지 못할 수 있다. 또한 전신 염증 질환이기 때문에 시간이 지나면 다른 장기에도 염증을 일으켜 합병증을 불러오기 때문에 조기 진단과 치료가 필요하다. 강직척추염 환자 수는 매년 꾸준히 증가하는 추세로, 건강보험심사평가원의 보건의료빅테이터 개방시스템 질병소분류 통계에 따르면 우리나라 강직척추염 환자 수는 2022

미국혈액학회, 다발골수종 치료제 업데이트…J&J 60개 초록으로 선도·BMS 유망 후보물질 눈길

[ASH 2023] 여러 치료 단계에서 환자 니즈 해결 위한 신약과 병용요법, 회사별 파이프라인 특징은 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 9~12일 미국 샌디에고에서 열린 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2023)에서 다발골수종 신약에 대한 여러 데이터가 공개개된 가운데, 특히 존슨앤드존슨(J&J)은 60개 이상 초록에서 다발골수종 치료 파이프라인과 포트폴리오의 데이터를 조명하며 눈길을 끌었다. 다양한 치료 단계에서 환자의 요구를 해결하기 위해 상호 보완적이고 병용 가능한 치료법을 제시하겠다는 전략이다. BMS(Bristol Myers Squibb)는 세포 치료와 단백질 분해 등 유망 후보물질의 연구 결과를 통해 차별화된 연구 플랫폼 범위와 환자별 니즈에 대응하는 다양한 맞춤형 치료법을 강조했다. J&J 다잘렉스 4중 병용요법, 새로운 표준치료 가능성 떠올라 J&J는 유럽 골수종 네트워크와의 협력 연구이자 최신임상(late-breaking) 초록으로 공개된 3상 PERSEUS 연구의 첫 번쩨 데이터를 구두 발표했다(Abstract #LBA-1). 이 연구는 다잘렉스 파스프로(DARZALE

다발골수종 치료, 리얼월드가 임상시험보다 OS 75%·PFS 44% 더 나쁘다

[ASH 2023] 캐나다 연구팀, 리얼월드 환자 4000여명과 같은 치료법 RCT의 효능-효과 비교 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 실제 진료(RW) 환경에서 다발골수종 치료를 받은 환자의 전체 생존율(OS)이 무작위 대조군 임상시험(RCT)에 참여한 환자에 비해 75% 더 나쁘다는 연구 결과가 나왔다. 질병이 진행하거나 사망한 비율 역시 RW 환자에서 44% 더 높았다. 캐나다 오타와병원연구소(Ottawa Hospital Research Institute) 알리사 비스람(Alissa Visram) 박사가 10일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열린 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2023)에서 '임상시험에서 다발골수종 치료 효능과 리얼월드에서의 치료 효과 비교: 인구 기반 코호트 연구'를 구두 발표했다. 비스람 박사는 "임상시험 등록 기준이 매우 엄격하기 때문에 그 결과를 항상 일반화할 수는 없다"면서 "실제 환자가 임상시험에 참여한 환자만큼의 결과를 보이지 못한다는 것은 놀랍지 않으나, 우리 연구는 그 차이를 처음으로 정량화했다는 점에서 의미가 있다. 이는 우리가 기준의 틀을 바꾸고

한국로슈, 최초의 이중 특이항체 B세포 림프종 치료제 ‘컬럼비’ 허가

치료제 제조 과정 대기 없어 공격적인 DLBCL 신속하게 치료 가능 한국로슈는 CD20xCD3 이중 특이항체 컬럼비(성분명 글로피타맙)가 두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다고 8일 밝혔다. DLBCL은 신체를 보호하는 B세포가 통제할 수 없이 성장하거나 증식하는 질환으로, 비호지킨 림프종(NHL) 중 약 40%를 차지한다. 질환이 빠르게 진행되는 공격적인 아형으로, 진단 직후 치료를 빠르게 시작해야 하며, 치료 차수가 늘어날수록 예후가 급격하게 나빠지는 특징을 보인다. 국내 전체 환자 수는 2022년 기준 1만2910명으로 5년 전인 2017년 9791명보다 31.8% 늘었다. 컬럼비는 B세포 림프종 치료를 위한 최초의 이중 특이항체다. 악성 B세포 표면에 발현하는 CD20 영역 2개와 면역세포 T세포 표면에 발현하는 CD3 영역 1개를 결합하는 2:1 구조의 CD20xCD3 T세포 관여 이중 특이항체로, 면역 T세포가 악성 B세포를 타깃하도록 설계

한국GSK 젬퍼리, 국내 자궁내막암 면역항암제 중 첫 급여 출시

소외 암종으로 미충족 수요 높았던 자궁내막암, 젬퍼리 급여 출시로 새 치료 환경 제공 기대 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 자궁내막암 치료제 젬퍼리(성분명 도스탈리맙)가 면역항암제로는 부인암 분야에서 처음으로 급여 등재되면서, 12월 1일부터 백금기반 전신 화학요법 치료 중이거나 치료 후 재발성 또는 진행성 불일치 복구결함 또는 고빈도 현미부수체 불안정(dMMR/MSI-H) 자궁내막암 환자에서 급여가 적용된다. 한국GSK가 7일 젬퍼리의 보험급여 출시를 기념해, 국내 자궁내막암 치료의 미충족 수요를 짚어보고 젬퍼리의 임상적 가치를 공유하는 기자간담회를 열었다. 젬퍼리는 PD-1을 표적으로 하는 단일클론항체로, T세포 표면의 PD-1 수용체와 결합해 암세포의 PD-L1 또는 PD-L2 사이의 결합을 방해함으로써 항종양 면역을 활성화한다. 2022년 12월 식품의약품안전처로부터 이전 백금기반 전신 화학요법 치료 중이거나 치료 후 재발 또는 진행성 불일치 복구결함 또는 고빈도 현미부수체 불안정 자궁내막암이 있는 성인 환자를 위한 치료제로 허가를 받았다. 이날 간담회에는 대한부인종

사노피, 65세 이상 고령자 위한 고용량 인플루엔자 백신 에플루엘다 국내 허가

국내 허가 고면역원성 인플루엔자 백신 중 유일하게 RCT에서 기존 백신 대비 우월한 효과 입증 사노피 한국법인이 만 65세 이상 고령자를 위한 고용량 인플루엔자 백신 에플루엘다 프리필드시린지가 최근 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았다고 6일 밝혔다. 에플루엘다는 고령자를 위해 국내 최초로 허가된 고용량 인플루엔자 백신으로, 65세 이상 고령자에서 A형 바이러스 주와 B형 바이러스 주에 의해 유발되는 인플루엔자 질환을 예방한다. 국내에서 65세 이상 고령자는 인플루엔자 예방접종률이 높지만, 전체 인플루엔자 사망자 중 3분의 2가 60세 이상에서 발생한다. 인플루엔자 감염은 40세 이상 성인에서 뇌졸중 발생 위험을 8배, 심근경색 발생 위험을 10배 증가시키는 등 인체의 장기에 심각한 합병증을 초래할 수 있다. 특히 고령자는 면역 기능 감소나 동반 기저 질환으로 인해 인플루엔자 감염과 합병증 발생에 취약하고, 백신 접종 이후 획득하는 보호 효과가 젊은 성인에 비해 낮다. 사노피는 인플루엔자 감염뿐 아니라 그로 인한 심각한 합병증에 대해 높은 예방효과를 보이는 백신 개발을 위

한국릴리 탈츠, 강직성 척추염 1차 생물학적 치료제로 건보 급여 기준 확대

기존 생물학적 제제 사용 여부와 관계없이 유의미한 ASAS40 반응률 및 안전성 프로파일 확인 한국릴리가 인터루킨-17A(IL-17A) 억제제 탈츠(성분명 익세키주맙)가 12월 1일부터 중증 활동성 강직성 척추염의 1차 생물학적 치료 요법으로 건강보험 급여 적용된다고 6일 밝혔다. 이번 급여 확대 이전까지 탈츠는 성인 활동성 강직성 척추염 환자 중 1종 이상의 TNF 억제제에 반응이 불충분하거나 부작용, 금기 등으로 치료를 중단했을 때 급여 적용됐다. 그러나 11월 30일 발표된 보건복지부의 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정 고시에 따라 두 가지 종류 이상의 비스테로이드 항염제(NSAIDs) 또는 생물학적 항류마티스 제제(bDMARDs)로 3개월 이상 치료를 했으나 치료 효과가 미흡하거나, 상기 약제들의 부작용 등으로 치료를 중단한 중증의 활동성 강직성 척추염 환자로 급여 기준이 확대됐다. 이에 따라 탈츠는 중증의 활동성 강직성 척추염 환자의 치료에서 TNF 억제제와 동등한 단계의 치료 옵션으로 처방될 수 있다. 탈츠는 강직성 척추염에서 1차 생물학적 치료

국내 보툴리눔 톡신 시술, 다빈도·고용량 경향…효과 감소 경험자 74% 달해

보툴리눔 톡신 안전사용 전문위원회 "의료진의 충분한 정보 제공과 시술 이력 기반 상담 필요" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 국내 보툴리눔 톡신 시술 경험이 있는 환자 1000명을 대상으로 조사한 결과 74%가 시술의 효과 감소를 경험한 것으로 나타났다. 또한 효과 감소시 절반 가량은 병원을 옮겨, 내성 발생 여부를 확인하지 못한 채 시술을 반복할 수 있다는 우려가 제기됐다. 보툴리눔 톡신 안전사용 전문위원회가 6일 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스 호텔에서 '안전한 보툴리눔 톡신 사용 문화 조성을 위한 기자간담회'를 열었다. 이번 기자간담회는 국내 보툴리눔 톡신 시술 문화의 문제점을 짚어보고 안전한 사용 문화를 조성하기 위한 논의의 장으로 마련됐다. 보툴리눔 톡신은 현재 국내에서 가장 대중화된 미용 시술로 사용되고 있지만 치료용으로도 사용되는 의약품인 만큼 안전성에 대한 주의가 필요하다. 연세대학교 K-NIBRT 사업단 김인규 교수는 ‘글로벌 사례를 바탕으로 본 국내 보툴리눔 톡신 규제 및 관리 방향성’ 발표에서 국내 보툴리눔 톡신 규제 강화 필요성을 역설했다. 김 교수는