美FDA, 초희귀 혈액응고질환 치료제로 다케다 '애드진마' 첫 승인

46명 대상 연구서 예방요법과 보충요법 효능 확인…FDA, 희귀약 개발 촉진에 노력 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 최초로 희귀 혈액응고장애인 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 치료제를 승인했다. FDA는 cTTP 성인 및 소아 환자의 예방 또는 보충 효소대체요법(ERT)으로 다케다제약(Takeda Pharmaceuticals)의 애드진마(Adzynma)를 승인했다고 9일(현지시간) 밝혔다. cTTP는 혈액 응고 조절 효소를 생성하는 ADAMTS13 유전자 변이로 발생하는 질환이다. 이 효소가 결핍되면 몸 전체의 소혈관에 혈전이 형성된다. 미국에서는 1000명 미만이 앓고 있을 것으로 추정된다. 증상은 일반적으로 유아기에 발생하지만, 경우에 따라 성인이 돼서 발생할 수 있으며, 임신 중에 처음 나타날 수도 있다. cTTP 환자에서는 심각한 출혈과 뇌졸중, 주요 장기 손상이 나타날 수 있으며, 치료하지 않고 방치했을 때 급성 TTP 발생 시 사망률이 90%를 초과한다. cTTP 치료로 결핍되거나 낮은 ADAMTS13 효소를 보충해

치료 어렵고 일상생활 영향 큰 부위 아토피피부염, 효과적인 치료제 선택 고려해야

얼굴·목·손·생식기 등 병변 면적 작아도 일상생활 더 힘들어…린버크, 치료 어려운 환부 연구결과 발표 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 아토피피부염은 우리 몸의 면역 체계 이상으로 발병하는 자가면역 질환으로, 가려움증이 심한 습진 병변이 피부에 생기는 것이 주된 증상이다. 호전과 악화를 반복하면서 만성적인 경과를 보인다. 피부 질환 중에서도 삶의 질에 부담을 크게 주는 질환으로 심한 가려움증 및 통증 등으로 인해 수면, 일상 기능, 노동 생산성, 감정 상태 등에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 특히, 아토피피부염 중에서도 일반적으로 치료하기가 좀 더 까다롭고 어려운 것으로 알려져 있는 생식기와 손, 머리, 목 등은 병변의 면적은 크지 않아도 환자들의 삶의 질에 더 큰 영향을 미칠 수 있다. 많은 아토피피부염 환자들이 "얼굴과 손가락 부위 아토피피부염이 특히 심해서 밥 먹을 때 음식을 씹기도 힘들고 무슨 맛인지도 모르겠어요. 손가락 전체에 퍼진 습진 때문에 손이 덜덜 떨리고 수저를 들기도 힘들 지경이에요", "초등학생 아이인데 생식기와 발목 부위에 아토피피부염이 집중돼 아이가 생식기 부위

미래의료포럼 "의사가 향정신성의약품 처방할 땐 대체의약품 등 고려해야"

"의사가 마약 공급책했다는 보도 이어져…향정신성의약품 처방 때 알아서 조심하자" 미래의료포럼이 최근 늘어나는 마약범죄에 대해 의사들이 항정신성의약품 처방시 대체 의약품을 고려하는 등 매우 신중해야 한다고 밝혔다. 미래의료포럼은 9일 성명서를 통해 "최근 몇 년 동안 대한민국은 과거에 비해서 마약사범 및 마약 관련 범죄가 부쩍 많이 늘어나고 있다"며 "다행히 아직 우리나라는 마약 청정국에서 벗어난지 얼마 되지 않아 국민이 경각심을 갖고 노력한다면 다시 마약 청정국으로 복귀할 기회가 충분하다"고 밝혔다. 포럼은 "이런 상황에서 얼마 전부터 또다시 유명인들의 마약복용 범죄가 연일 보도되고 거기에 현직 의사가 마약 공급책 역할을 했다는 보도까지 나오고 있다"며 "마약사범에 대해선 최대한 엄중하게 처벌할 것을 요구한다"고 강조했다. 다만 의사 입장에선, 향정신성의약품을 처방하거나 투여할 때 충분한 설명과 대체 의약품을 충분히 숙고해야 한다는 점도 강조됐다. 미래의료포럼은 "진료 중 피치못하게 향정신성의약품을 처방하거나 주사를 투여해야 하는 상황에서는, 먼저 그것을 대체할

릴리, GLP-1 비만약 시장 입성…美FDA로부터 젭바운드 승인

위고비보다 20% 저렴, 연말까지 출시 예정…GIP·GLP-1 수용체 활성화해 식욕과 음식 섭취량 줄여 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 릴리(Eli Lilly and Co)의 주1회 GIP·GLP-1 수용체작용제가 미국에서 비만 치료제로 허가를 받았다. 미국 식품의약국(FDA)이 8일(현지시간) 비만(BMI 30㎏/㎡ 이상) 또는 과체중(BMI 27㎏/㎡)이면서 적어도 한 가지 이상의 체중 관련 질환(고혈압, 제2형 당뇨병, 고콜레스테롤혈증 등)이 있는 성인의 만성 체중 관리를 위해 칼로리를 줄이고 신체 활동을 증가시키면서 사용하는 젭바운드(Zepbound, 성분명 터제파타이드)를 승인한다고 밝혔다. 젭바운드의 활성 성분인 터제파타이드는 앞서 마운자로(Mounjaro)라는 제품명으로 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당 개선을 위한 식이 요법과 운동 요법 보조제로 허가를 받았다. 미국 성인의 약 70%가 비만 또는 과체중이며, 과체중 중 상당수가 체중 관련 질환을 앓고 있다. 체중의 5~10%를 감량하면 비만 또는 과체중 성인의 심혈관 질환 위험이 줄어드는 것으로 알려져 있다. 젭바운드는 장

한국얀센, 자이티가 국내 리얼월드 데이터 공개

국내 대규모 시판후조사 결과 일관된 임상적 유용성과 내약성 프로파일 확인 한국얀센이 국내 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 환자를 대상으로 한 자이티가(성분명 아비라테론 아세테이트) 리얼월드 연구 결과가 나왔다고 8일 밝혔다. 이 데이터는 한국인 환자에서 항암화학요법 이전 또는 이후 투약시기 별로 자이티가의 효과와 내약성 프로파일을 확인한 최초의 연구 결과로, 최근 Investigative and Clinical Urology에 게재됐다. 연구에는 2012년 7월부터 2021년 6월까지 국내 60개 센터에서 자이티가를 투여 받은 mCRPC 환자 506명이 포함됐다. 평가항목은 항암화학요법 경험이 없는 환자군(n=319)과 항암화학요법 치료 경험이 있는 환자군(n=187)에서 PSA(전립선특이항원) 반응, PSA 무진행생존(PSA progression-free survival), 영상학적 무진행생존(radiographic progression-free survival) 및 이상반응 등이었다. 그 결과, 아비라테론 치료 후 베이스라인 대비 PSA가 50

길리어드 사이언스 코리아 "2030년까지 전세계 50만명 이상 암 환자에 혁신 치료 혜택 제공할 것"

전이성 삼중음성 유방암 치료제 트로델비로 시작하는 항암 혁신 비전 제시 [메디게이트뉴스 박도영 기자] "길리어드는 유방암, 거대 B세포 림프종 등 주요 고형암과 혈액암 분야에서 6개 암종에 대한 미국과 유럽의 승인을 받았고, 14개 암종의 임상 프로그램을 진행하고 있습니다. 특히 트로델비는 삼중음성 유방암 외에도 전이성 방광암, 비소세포폐암 등 다양한 고형암 분야에서 임상적 유효성을 확인 중입니다. 길리어드는 2030년까지 유방암을 포함해 폐암, 방광암 등 다양한 암종에서의 치료 혁신을 통해 전 세계 50만 명 이상의 암 환자에게 치료 혜택을 제공하겠습니다." 길리어드 사이언스 코리아가 7일 전이성 삼중음성 유방암 치료제 ‘트로델비(성분명 사시투주맙 고비테칸)’의 국내 출시를 기념해 기자간담회를 열고, 트로델비의 국내 출시 의의와 국내 암 환자에게 기여하기 위한 항암제사업부의 포부를 밝혔다. 길리어드 사이언스 코리아 의학부 이주연 상무는 길리어드의 국내 암 환자들을 위한 항암 영역에서의 노력과 비전을 소개하며, 국내 암 치료 환경을 고려한 혁신적인 항암

한국MSD 15가 폐렴구균 단백접합 백신 '박스뉴반스' 국내 허가

13년 만에 허가된 새 폐렴구균 백신, 생후 6주부터 전 연령층 접종 가능 한국MSD가 15가 폐렴구균 단백접합 백신 '박스뉴반스(Vaxneuvance)'가 최근근 식품의약품안전처의 허가를 받았다고 3일 밝혔다. 생후 6주 이상부터 만 17세까지의 영아, 어린이 및 청소년과 만 18세 이상의 성인 등 전 연령에서 사용할 수 잇다. 박스뉴반스는 국내에 13년 만에 허가된 폐렴구균 백신이다. 박스뉴반스는 기존 예방 백신의 13개 혈청형에 최근 전세계 주요 폐렴구균 질환을 유발하는 혈청형으로 지목되는 ‘22F’와 ‘33F’ 두 가지 혈청형을 추가해 예방 범위를 넓혔으며 안전성 프로파일을 확인했다. 박스뉴반스는 ▲생후 6주 이상부터 만 17세까지의 영아, 어린이 및 청소년에서 폐렴구균 혈청형(1, 3, 4, 5, 6A, 6B,7F, 9V, 14, 18C, 19A, 19F, 22F, 23F 및 33F)으로 인하여 생기는 침습적 질환 및 폐렴의 예방 ▲생후 6주 이상부터 만 17세까지의 영아, 어린이 및 청소년에서 폐렴구균 혈청형(1, 3, 4, 5,6A, 6B, 7

스핀라자 급여 확대, "SMA 3b형 환자도 운동기능이나 삶의 질 개선 효과 기대"

바이오젠 코리아, 척수성 근위축증 치료제 스핀라자 급여기준 확대 기념 기자간담회 개최 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 바이오젠 코리아가 2일 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨)의 급여기준 확대 기념 기자간담회를 열었다. 기존에 국내에서 스핀라자 급여 적용을 받기 위해서는 5q SMA 환자로 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현을 모두 만족해야 했다. 하지만 이번 급여 확대로 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다. SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형을 구분하며 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 구분한다. 3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행 장

코센틱스, 휴미라 이어 10년 만에 화농성한선염 치료 생물학적 제제로 美FDA 승인

3상 임상서 빠르면 2주차에 증상 신속 완화…TNF-α 억제제 이어 IL-17A 억제 옵션 추가 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 거의 10년만에 새로운 생물학적 제제가 화농성 한선염(hidradenitis suppurativa, HS) 치료제로 미국에서 승인 받았다. 지금까지 HS 치료제로 승인된 생물학적 제제는 TNF-α 억제제인 휴미라(Humira, 성분명 아달리무맙)가 유일했으나, 이번 승인으로 인터루킨 억제제도 사용할 수 있게 됐다. 노바티스(Novartis)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 코센틱스(Cosentyx, 성분명 세쿠키누맙)를 성인 중등도~중증 HS 치료제로 승인 받았다고 1일 밝혔다. 코센틱스는 HS의 염증에 관여하는 것으로 알려진 사이토카인인 인터루킨-17A(IL-17A)를 직접 억제하는, FDA 승인을 받은 유일한 완전 인간 생물학적 제제다. 화농성 한선염은 땀샘 중 하나인 아포크린샘에 염증이 생기는 만성 재발성 염증성 피부 질환이다. 겨드랑이와 사타구니 등 아포크린 땀샘이 있는 곳 중 특히 피부가 접히는 부위에 잘 발생하는 것이 특징이다. 초기부터 잘

한국GSK IL-5 억제제 누칼라주, 성인 중증 호산구성 천식 환자에 급여 적용

호산구성 천식 치료 주요 목표인 OCS 복용량 감소에 대한 미충족 수요 해소 기대 한국GSK는 자사의 IL-5(인터루킨) 억제제 누칼라(성분명 메폴리주맙)가 1일부터 성인 중증 호산구성 천식 치료제로 건강보험 급여를 적용받는다고 밝혔다. 이번 고시에 따라 누칼라는 성인 중증 호산구성 천식 환자 중 고용량 흡입용 코리티코스테로이드-장기지속형 흡입용 베타2 작용제(ICS-LABA)와 장기지속형 무스카린 길항제(LAMA)의 투여에도 적절하게 조절되지 않는 경우에서 ▲치료 시작 전 1년 이내 혈중 호산구 수치가 300 cells/㎕ 이상이면서 동시에 치료 시작 1년 이내 전신 코르티코스테로이드(OCS)가 요구되는 급성악화가 4번 이상 발생했거나 치료 시작 6개월 전부터 경구용 코르티코스테로이드를 지속적으로 투여한 경우, 또는 ▲치료 시작 전 1년 이내 혈중 호산구 수치가 400 cells/㎕ 이상이면서 동시에 치료 시작 전 1년 이내 전신 코르티코스테로이드가 요구되는 급성악화가 3번 이상 발생한 경우에 급여가 적용된다. 누칼라의 급여 적용은 국내 환자를 포함한 대규모 3