바이엘이 21일 2024 파마 미디어 데이(Bayer Pharma Media Day 2024)를 열고 장기적이고 지속적인 성장을 위한 제약 사업부의 변화와 전략에 대해 발표했다.

바이엘 경영위원회 이사 및 글로벌 제약사업부 대표 슈테판 올리히는 “바이엘 제약사업부는 파이프라인의 가치 성장에 있어 의미 있는 진전을 이뤘으며, 우리의 변화된 연구 개발 전략이 결실을 맺기 시작하고 있다”며 “동시에 우리는 주요 치료 분야에서 선도적인 입지를 더욱 확대하고 있고, 최근 출시한 제품들의 완전한 잠재력을 실현하는 데 중요한 진전을 만들어가고 있다”고 밝혔다.

바이엘은 4대 핵심 치료 분야(심혈관 질환, 종양학, 면역학, 신경계 및 희귀 질환) 연구에 중점을 두고 혁신 동력을 강화했으며, 플랫폼 기업과의 협업 및 인수를 통해 역량을 확대하고 전략적인 포트폴리오 개편으로 파이프라인의 질을 높였다. 그 결과 2023년 8건의 신약 임상시험 진행 승인(IND)을 신청했다. 올해 말까지 4개의 후보 물질이 2상 연구로 이행될 예정이며, 이들은 모두 계열 내 최초 약물로서의 잠재력을 갖췄다.

크리스찬 롬멜(Christian Rommel) 바이엘 제약사업부 집행위원회 이사 및 R&D 총괄은 “지난 1년이 넘는 기간 동안 연구 개발 분야에서 중요한 진전을 이루기 위한 우리의 노력은 성장 가능한 파이프라인을 빠르게 보완하고, 재건하는데 기여했다”며 “우리는 플랫폼 기업의 기여도를 향상시키고, 계속해서 매력적인 새로운 파트너나 사업의 기회가 있을 때마다 전략적으로 검토해 지속적으로 더 많은 혁신적인 신약 임상시험 진행 승인 신청의 기회를 만들어 가는 등 빠른 속도로 전진해 나갈 것이다”고 말했다.

바이엘은 3월 초 치명적인 진행성 심장 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR CM) 치료를 위한 매우 강력하고 선택적인 저분자 경구용 트랜스티레틴 안정제 ‘아코라미디스(Acoramidis)’의 유럽 판권을 확보했다. 아코라미디스는 3상(ATTRibute-CM)에서 모든 임상 평가 지표를 달성해 현재 유럽의약품청(EMA)에서 승인을 검토 중이다.

지속적 성장 가도 진입 준비 마친 뉴베카

종양학 분야의 바이엘 핵심 제품인 ‘뉴베카(Nubeqa)’는 전립선암 치료 분야에서 지속적인 성장을 목표로 하고 있으며, 첫 적응증 출시 5년을 맞는 올해 기대치를 상회하는 매출을 달성할 전망이다. 뉴베카는 미국에서 가장 빠르게 성장하고 있는 안드로겐 수용체 억제제이며, 한국과 미국을 포함한 많은 국가에서 승인받았다.

또한, 올해 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC)의 치료에 대해 뉴베카 병행 시 안드로겐 차단 요법(ADT)과 ADT 단독요법을 비교하는 내용의 ARANOTE 결과와 같은 중요 연구결과가 발표될 것으로 예상된다. ARASTEP 및 DASL-HiCAP의 추가 임상데이터는 뉴베카를 초기 전립선암에서도 사용할 수 있도록 적응증 확장에 대한 잠재력을 제공하고 이로 인해 뉴베카의 혜택을 받을 수 있는 연간 환자의 수가 증가할 수 있을 것으로 보인다.

도미닉 뤽팅거(Dominik Ruettinger) 바이엘 종양학 연구 및 초기 개발 총괄은 “우리는 기존 항암제 제품 외에도 차세대 혁신 치료법 개발과 더불어 종양의 내인성 경로, 면역 치료, 표적 방사선 치료 분야에서 견고하고 지속 가능한 파이프라인을 구축하기 위해 정밀 암 치료 개발 역량을 강화했다”며 “바이엘은 암 치료 분야의 높은 미충족 의료 수요를 해결하기 위하여 환자 개인별 요구에 맞춘 효과적인 의약품의 제공을 통해 혁신의 한계를 뛰어넘고자 노력하고 있다”고 강조했다.

암은 심혈관 질환 다음으로 전 세계에서 가장 주요한 사망 원인으로 지목되고 있다. 지금까지 이뤄낸 의학적인 발전에도 불구하고 암 환자 수는 계속해서 증가할 것으로 예상된다. 여러 관찰 결과에 따르면, 처음으로 암 진단을 받는 연령이 낮아지고 있으며 전보다 더 초기 단계에 진단을 받는 환자들이 늘어나는 등 암 환자군이 변화하고 있음을 알 수 있다. 이러한 환자들은 약제 내성을 극복하도록 설계된 치료법뿐만 아니라, 효과적이면서도 내약성이 우수한 ‘환자 친화적인’ 의약품을 필요로 한다.

바이엘은 이런 분야를 대상으로 한 혁신에 상당한 투자를 하고 있으며, 특히 진짜(true) 암 취약성을 대표하는 약물로서의 가능성이 있는 표적군을 확장하고, 약물 개발 과정을 가속화하는 데 중점을 두고 있다. 바이엘은 저분자 및 정밀 치료제 개발 연구와 파이프라인을 강화하기 위해 업계 최고 수준의 화학단백질체학 플랫폼을 보유한 비비디온(Vividion)을 인수했다. 비비디온의 혁신적인 기술은 기존에 의약품 개발이 어려웠던 표적에서 새로운 결합 부위를 찾아내, 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대한 새로운 후보 물질 개발을 가능케 한다. 실제로 최근 6 개월 내에 비비디온은 현재 주목받고 있는 항암제 프로그램인 KEAP1 활성제와 STAT3 억제제의 연구를 1상 단계로 진전시켰다.

또한, 2월 미국 식품의약국(FDA)은 바이엘의 신약 후보물질 BAY 2927088를 혁신 치료제로 지정했다. 이 약물은 활성화된 돌연변이 HER2(ERBB2) 유전자를 보유하고 있는 절제 불가하거나 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 성인 환자 치료를 위해 연구 중인 신약이다. 현재는 1/2상 단계에 있다.

빠르게 진일보하고 있는 세포 치료 및 유전자 치료 연구

세포 치료와 유전자 치료는 단 한 번의 치료로 질병의 진행을 멈추거나 질병 진행 전으로 복귀할 수 있도록 하는 획기적인 변화를 일으킬 수 있는 새롭고 혁신적인 치료 접근 방법을 제시한다. 바이엘은 초기 연구부터 제조 및 공급망 구축까지 이 분야에 지속적으로 투자함으로써, 회사의 미래 주요 성장 동력으로서 세포 치료와 유전자 치료가 가지는 중요성을 강조하고, 동시에 바이엘의 사명을 환자를 위한 실질적인 치료제 공급으로 실천하겠다는 의지를 확인시켜 주고 있다.

바이엘은 자회사인 블루록 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics), 애스크바이오(AskBio)와 함께 업계 최고 수준의 전임상 및 임상 단계 세포 치료 및 유전자 치료 포트폴리오를 개발하고 있다. 이 포트폴리오는 다양한 임상 단계에 있는 7개의 세포 치료 및 유전자 치료 프로그램으로 구성되어 있으며, 의료적 미충족 수요가 가장 높은 분야에 초점을 맞추고 있다.

애스크바이오의 울혈성 심부전(CHF) 치료를 위한 유전자 요법 후보물질인 AB-1002가 최근2상에 착수해 투여 효능과 안전성을 평가할 예정이다. 최근 블루록 테라퓨틱스가 파킨슨병 환자를 대상으로 한 동종이계 줄기세포 유래 세포치료제 벰다네프로셀(bemdaneprocel, BRT-DA01)의 18개월차 데이터를 발표했다. 이러한 데이터는 진행 중인 1상 임상시험의 긍정적인 흐름을 보여주며, 2024년 2상 착수 계획을 더욱 확실시했다. 추가적인 유전자 치료제 후보물질은 올해 하반기 파킨슨병 환자를 대상으로 2상을 시작할 것으로 예상된다.

롬멜 R&D 총괄은 “2020년 이후 바이엘은 세포 치료제 및 유전자 치료제 발견과 개발을 위한 기술 플랫폼 구축에 35억 유로 이상을 투자했고, 이 두 분야는 현대 의료 분야에서 가장 빠르게 성장하는 분야다”며 “우리는 다양한 최첨단의 치료법 플랫폼 분야에서 중요한 진전에 매우 기뻐하고 있고, 이 프로그램들이 아직 초기 단계일지라도 미래에는 환자들에게 의미 있는 혜택으로 이어질 것이라고 자신한다”고 말했다.

또한 바이엘과 써모 피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific)은 지난 20일 바이엘의 정밀분석 종양학 포트폴리오의 발전을 위해 차세대 염기서열분석 기반 동반 진단법의 공동개발을 위해 협력할 것이라 밝혔다.

주요 치료 영역에서의 선도적 입지 확대

바이엘은 혁신적인 제품 포트폴리오를 통해 심혈관, 종양학, 여성 건강, 영상의학, 안과 등 주요 치료 분야에서 입지를 넓히고 있다.

올해 초 유럽연합, 일본, 캐나다, 영국 등 주요 시장에서 아일리아(성분명 애플리버셉트) 8mg이 허가됨에 따라 바이엘은 망막 질환 분야에서 시장 리더십을 지속할 뿐 아니라, 독보적인 임상 프로파일을 바탕으로 아일리아 8mg이 망막 질환의 차세대 표준 치료제로 자리매김할 것으로 확신하고 있다. 아일리아 8mg은 최대 5개월이라는 전례 없는 치료 주기가 적용 가능한 유일한 약물로서, 2개월에 1회 투여하는 아일리아 2mg 고정주기요법 대비 주사 횟수와 병원 방문 횟수를 줄여 치료 간격을 연장할 수 있다. 이러한 아일리아 8mg의 편의성은 환자와 안과 전문의들이 가진 높은 미충족 수요를 해결하고 부족한 진료 수용력을 확보해 환자 치료의 질을 높일 수 있을 것으로 기대된다.

또 다른 주요 성장 동력은 85개 이상의 국가에서 2형 당뇨병 동반 만성 신장병 치료제로 승인된 케렌디아(성분명 피네레논)다. 케렌디아는 심부전 환자 및 심부전 동반 신장병 환자까지 더 넓은 범위의 치료 옵션으로 발전할 잠재력을 갖고 있다. 이 제품은 특히 미국, 중국 및 멕시코를 중심으로 2형 당뇨병 동반 만성 신장병에 있어서 출시 이후 지속적으로 성장하고 있다. 현재 진행 중인 개발 프로그램 FINEOVATE에서 향후 4년 동안 발표될 추가 데이터를 통해 바이엘은 케렌디아의 블록버스터로서의 잠재력을 확인할 수 있을 것으로 보인다.

이처럼 바이엘은 심혈관계 분야에서 쌓아온 혁신의 발자취를 따라 환자를 위한 심혈관계(CV) 치료를 더욱 발전시키고자 한다. 이를 위해, 2차 뇌졸중 예방을 위한 아순덱시안의 OCEANIC 3상이 빠르게 진행 중이다. 또한, 바이엘은 심혈관 질환 분야에서의 높은 질병 부담에 대응하기 위해 정밀 심장학에도 주력하고 있다. 현재 심부정맥 혈전증 환자를 대상으로 의학적 관련성이 높은 적응증에 대한 치료옵션으로서 항-alpha2 항혈소판 항체의 2상 임상시험이 최근 평가 진행 중이다.

더불어 래디올로지 분야에서 새로운 임상시험용 거대고리형 가돌리늄 기반 조영제(GBCA)인 가도콰트란을 사용한 3상 임상시험인 QUANTI 연구를 예정보다 빠르게 진행 중이다. 가도콰트란은 기존 거대고리형 GBCA의 표준 용량에 비해 조영 증강 MRI를 받는 환자의 가돌리늄(Gd) 용량을 크게 낮출 수 있을 것으로 기대된다.

효율성과 생산성 향상 통해 성장을 가속화하는 새로운 운영 모델

DSO(Dynamic Shared Ownership)라는 새로운 전사적 운영 모델을 통해 바이엘은 더욱 미션 중심적이고 가치 지향적인 기업으로 거듭나고 있다. 고객의 요구에 따르며 신속한 의사결정을 내릴 수 있는 권한을 부여받은 소규모의 크로스 펑셔널(cross-functional) 팀은 가치 사슬의 모든 관련 부분에서 전문성을 갖추고 제품과 고객 만족도 향상을 가속화할 수 있을 것으로 예상된다.

올리히 글로벌 제약 사업부 대표는 “DSO모델을 적용하면 사업 기회를 더 일찍 파악하고, 더 빨리 실현 가능할 뿐만 아니라, 자원을 더 효율적으로 활용하여 궁극적으로 장기적인 수익을 개선하는데 도움이 될 수 있기 때문에 이를 제약사업부에 도입하기에 지금이 최적기다”며 “이는 바이엘뿐만 아니라 우리가 앞으로 더 효율적이고 효과적으로 미래의 혁신적인 치료법을 제공하고자 하는 환자들을 위해서도 좋은 소식이다”고 밝혔다.