MEDI:GATE NEWS 파로스아이바이오, 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101 식약처 치료목적 사용 승인

기사입력시간 23.08.03 14:22최종 업데이트 23.08.03 14:22

파로스아이바이오, 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101 식약처 치료목적 사용 승인

FDA로부터 희귀의약품 지정 받아 조기 상용화 목표…재발성 난소암으로도 적응증 확장해 1상 중

파로스아이바이오(Pharos iBio)가 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 3일 밝혔다.

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제다. 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%가 보이는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 표적한다. FLT3 변이가 있는 환자는 약 2배 생존율이 낮고 재발 위험이 높다. PHI-101은 임상 시험 단계에서 기존 FLT3 저해제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 가진 환자에서 악성골수세포를 감소시키는 효과를 보였다.

파로스아이바이오는 인공지능 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀난치성 치료제를 개발하는 바이오벤처다. PHI-101은 AI 신약 개발 플랫폼을 통해 개발 중인 물질이 임상 시험 단계까지 진입한 파이프라인이다. AML 주요 신약 후보 물질은 약물 투여 시 심장의 활동 조절을 방해하는 심장 독성 문제를 해결해야 하는데, 케미버스의 선도물질 도출 및 최적의 약물 필터 모듈 ADMET를 활용해 심독성이 낮은 최적 물질 PHI-101을 개발했다.

미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 의약품으로 지정(ODD)을 받아, 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청을 할 수 있다. 현재 적응증을 재발성 난소암으로도 확장해 국내에서 임상 1상 연구를 진행 중이다.

파로스아이바이오 윤정혁 대표이사는 "위급한 상황의 환자에게 PHI-101이 치료 기회를 제공할 수 있어 뜻깊게 여긴다"며 "의학적 미충족 수요가 높은 희귀난치성 치료제 개발을 지속해 공공 보건에 이바지하겠다"고 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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