MEDI:GATE NEWS 다케다, 새로운 루게릭병 치료제 개발 위해 美아큐라스템과 약 6억달러 계약

기사입력시간 23.09.27 21:43최종 업데이트 23.09.27 21:43

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 다케다제약(Takeda)이 루게릭병이라 불리는 근위축성측삭경화증(ALS)의 새로운 표적 치료제를 개발하기 위해 미국 아큐라스템(AcuraStem)과 6억 달러 규모의 계약을 체결했다. 다케다는 루게릭병 치료후보 물질 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) AS-202를 포함한 아큐라스템의 PIKFYV 표적 치료제를 개발하고 상용화하기 위해 라이선스 계약을 26일(현지시간) 체결했다고 밝혔다. PIKFYVE는 루게릭병에 대한 새로운 치료 표적으로, 전두측두엽치매(FTD)와 같은 TDP-43 단백질 병증을 치료하는데도 관련 있을 것으로 기대된다. 아큐라스템의 PIKFYVE 치료 전략은 독성 단백질 응집체를 배출하고 건강한 신경세포 기능을 보호함으로써 신경 퇴화를 해결하는데 초점을 맞추고 있다. PIKFYVE 치료 메커니즘은 아큐라스템 공동 설립자인 저스틴 이치다(Justin Ichida) 박사의 연구실에서 환자 유래 질병 모델을 사용해 처음 발견됐다. 아큐라스템 연구진은 ASO를 매개로 PIKFYVE를 억제하면 운동 기능이 회복되고 신경 퇴행을 줄이며, 여러 생체 내 모델에서 루게릭병과 전두측두엽치매의 생존율을 개선할 수 있음을 확인했다. 계약에 따라 다케다는 아큐라스템의 PIKFYVE 프로그램에 대한 전세계 독점 라이선스를 갖는다. 아큐라스템은 계약 기간 동안 모든 임상, 규제, 상업적 마일스톤을 달성하면 최대 약 5억8000만 달러 선급금과 마일스톤을 받게 되며, 잠재적 순매출에 대한 단계별 로열티도 받는다. 아큐라스템은 AS-202 임상시험계획(IND) 승인 연구를 진행하고 잠재적 백업 ASO를 특성화화는데 도움이 되는 활동을 담당한다. 다케다는 임상 개발, 규제 업무, 글로벌 상업화를 포함한 기타 모든 개발 활동을 책임진다. 다케가 신경과학치료유닛 총괄 사라 셰이크(Sarah Sheikh) 박사는 "우리는 루게릭병을 포함해 사회에서 가장 쇠약해지는 신경 질환에 대한 혁신적인 치료법을 개발하는 것이 목표다. 최근 치료법의 발전으로 일부 환자에게 새로운 희망이 생겼지만 여전히 충족되지 않은 수요가 크다"고 말했다. 이어 그는 "AS-202는 루게릭병과 특정 형태의 치매를 포함한 TDP-43 단백질 병증의 병리학적 특징인 TDP-43 응집을 해결하고 TDP-43 기능을 개선하는 독특한 이중 작용 메커니즘으로 이러한 미충족 수요를 해결할 잠재력이 있다"고 덧붙였다. 한편 다케다는 신경퇴행성 질환 외에도 다른 파이프라인을 확장하기 위해 라이선스 확보에 나섰다. 7월 암 표적에 대한 차세대 다중 특이적 항체를 발견하기 위해 영국 바이오텍 에프-스타 테라퓨틱스(F-star Therapeutics)와 최대 10억 달러 규모의 라이선스 계약을 맺었다. 1월에는 중국 허치메드(Hutchmed)와 대장암 치료제로 개발 중인 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제 프로킨티닙(fruquintinib)을 개발하기 위해 10억 달러 규모의 계약을 체결했다.

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다케다, 새로운 루게릭병 치료제 개발 위해 美아큐라스템과 약 6억달러 계약

특정 형태의 치매를 포함 다른 TDP-43 단백질 병증 치료에도 도움될 것으로 기대

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 다케다제약(Takeda)이 루게릭병이라 불리는 근위축성측삭경화증(ALS)의 새로운 표적 치료제를 개발하기 위해 미국 아큐라스템(AcuraStem)과 6억 달러 규모의 계약을 체결했다.

다케다는 루게릭병 치료후보 물질 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) AS-202를 포함한 아큐라스템의 PIKFYV 표적 치료제를 개발하고 상용화하기 위해 라이선스 계약을 26일(현지시간) 체결했다고 밝혔다.

PIKFYVE는 루게릭병에 대한 새로운 치료 표적으로, 전두측두엽치매(FTD)와 같은 TDP-43 단백질 병증을 치료하는데도 관련 있을 것으로 기대된다. 아큐라스템의 PIKFYVE 치료 전략은 독성 단백질 응집체를 배출하고 건강한 신경세포 기능을 보호함으로써 신경 퇴화를 해결하는데 초점을 맞추고 있다.

PIKFYVE 치료 메커니즘은 아큐라스템 공동 설립자인 저스틴 이치다(Justin Ichida) 박사의 연구실에서 환자 유래 질병 모델을 사용해 처음 발견됐다. 아큐라스템 연구진은 ASO를 매개로 PIKFYVE를 억제하면 운동 기능이 회복되고 신경 퇴행을 줄이며, 여러 생체 내 모델에서 루게릭병과 전두측두엽치매의 생존율을 개선할 수 있음을 확인했다.

계약에 따라 다케다는 아큐라스템의 PIKFYVE 프로그램에 대한 전세계 독점 라이선스를 갖는다. 아큐라스템은 계약 기간 동안 모든 임상, 규제, 상업적 마일스톤을 달성하면 최대 약 5억8000만 달러 선급금과 마일스톤을 받게 되며, 잠재적 순매출에 대한 단계별 로열티도 받는다.

아큐라스템은 AS-202 임상시험계획(IND) 승인 연구를 진행하고 잠재적 백업 ASO를 특성화화는데 도움이 되는 활동을 담당한다. 다케다는 임상 개발, 규제 업무, 글로벌 상업화를 포함한 기타 모든 개발 활동을 책임진다.

다케가 신경과학치료유닛 총괄 사라 셰이크(Sarah Sheikh) 박사는 "우리는 루게릭병을 포함해 사회에서 가장 쇠약해지는 신경 질환에 대한 혁신적인 치료법을 개발하는 것이 목표다. 최근 치료법의 발전으로 일부 환자에게 새로운 희망이 생겼지만 여전히 충족되지 않은 수요가 크다"고 말했다.

이어 그는 "AS-202는 루게릭병과 특정 형태의 치매를 포함한 TDP-43 단백질 병증의 병리학적 특징인 TDP-43 응집을 해결하고 TDP-43 기능을 개선하는 독특한 이중 작용 메커니즘으로 이러한 미충족 수요를 해결할 잠재력이 있다"고 덧붙였다.

한편 다케다는 신경퇴행성 질환 외에도 다른 파이프라인을 확장하기 위해 라이선스 확보에 나섰다. 7월 암 표적에 대한 차세대 다중 특이적 항체를 발견하기 위해 영국 바이오텍 에프-스타 테라퓨틱스(F-star Therapeutics)와 최대 10억 달러 규모의 라이선스 계약을 맺었다. 1월에는 중국 허치메드(Hutchmed)와 대장암 치료제로 개발 중인 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제 프로킨티닙(fruquintinib)을 개발하기 위해 10억 달러 규모의 계약을 체결했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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