MEDI:GATE NEWS 제1형 당뇨병 진행 지연시키는 약 나올까…테플리주맙 美FDA 자문위서 승인 권고

기사입력시간 21.05.30 08:57최종 업데이트 21.05.30 08:57

사진: FDA Flickr. [메디게이트뉴스 박도영 기자] 제1형 당뇨병을 지연시키는 신약이 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회로부터 승인 권고를 받으면서, 첫 번째 제1형 당뇨병 질병 변경 치료(disease-modifying therapy) 탄생에 관련 업계의 관심이 쏠리고 있다. 미국 뉴저지에 본사를 둔 프로벤션 바이오(Provention Bio)는 27일(현지시간) FDA 내분비대사약물자문위원회(EMDAC)가 10대 7로 테플리주맙(teplizumab)의 승인을 찬성했다. 이번 자문위 결정은 피보탈 연구 TN-10의 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 이 연구에서 테플리주맙 14일 과정은 스테이지2 전증상 제1형 당뇨병 환자의 인슐린 의존성 임상 단계 질환을 중앙값으로 최소 2년 지연시켰다. 제1형 당뇨병은 베타세포 파괴로 인한 자가면역질환이다. 일반적으로 소아 및 젊은 성인에서 발생하지만 충분히 인슐린을 만들 수 없는 증상이 나타난 뒤 모든 연령대에서 발생할 수 있다. 제1형 당뇨병은 증상이 나타나기 훨씬 전 체내에서 시작되며, 혈액검사를 통해 확인할 수 있다. 제1형 당뇨병 치료제로 인슐린이 사용되고 있지만, 현재 질병 변경 치료법은 없다. 제1형 당뇨병 임상 질환 지연은 생명을 위협하는 합병증인 당뇨병성 케톤산증을 예방하는데 도움이 될 수 있다. 프로벤션 바이오의 공동 창업자이자 최고경영자(CEO)인 애슐리 팔머(Ashleigh Palmer)는 "공청회에서 제1형 당뇨병을 가지고 사는 것을 무엇을 의미하는지, 2년 이상의 발병 지연이 얼마나 의미 있는지 에 대해 설명한 180개 이상의 레터를 보내준 임상의와 환자, 가족에게 감사한다"면서 "FDA와 긴밀하게 협력해 테플리주맙의 승인을 확보하고 가능한 빨리 위험에 처한 환자에게 제1형 당뇨병의 잠재적인 첫 번째 질병 변경 치료를 제공하기 위해 노력할 것이다"고 말했다. 그러나 테플리주맙에 대한 우려도 존재한다. 피어스 바이오텍(Fierce Biotech) 보도에 따르면 자문위원들은 소규모 연구라는 점(등록목표를 달성하지 못하고 44명 환자를 대상으로 테플리주맙 테스트를 마무리했다)과 당뇨병 진단 후 환자를 추적하지 않았다는 점을 꼬집었다. 프로벤션 측이 테플리주맙에 대한 다른 적응증의 다른 시험에서 얻은 안전성 데이터를 제출한 점도 완벽한 비교가 아니라 지적했다. 이 연구는 제1형 당뇨병 환자의 친척이면서 8세 이상이고 당뇨병을 예측할 수 있는 표지자 선별 검사를 받았지만 아직 질병의 증상이 나타나지 않은 사람을 대상으로 진행됐다. 임상연구 참여자에 대한 매우 좁은 기준 때문에 치료 대상 인구에 대한 불확실성과 누가 혜택을 받을지에 대한 우려의 목소리도 나왔다. 한편 FDA는 테플리주맙에 대해 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정 및 바이오의약품 허가신청서(BLA)에 대한 우선 검토 지정을 부여했다. 처방의약품사용료법(PDUFA)에 따른 시판 승인 결정일은 7월 2일이다.

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제1형 당뇨병 진행 지연시키는 약 나올까…테플리주맙 美FDA 자문위서 승인 권고

임상연구서 최소 2년간 지연…소규모 연구에 당뇨병 발생 이후 환자 추적하지 않은 점 등은 여전히 우려

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 제1형 당뇨병을 지연시키는 신약이 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회로부터 승인 권고를 받으면서, 첫 번째 제1형 당뇨병 질병 변경 치료(disease-modifying therapy) 탄생에 관련 업계의 관심이 쏠리고 있다.

미국 뉴저지에 본사를 둔 프로벤션 바이오(Provention Bio)는 27일(현지시간) FDA 내분비대사약물자문위원회(EMDAC)가 10대 7로 테플리주맙(teplizumab)의 승인을 찬성했다.

이번 자문위 결정은 피보탈 연구 TN-10의 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 이 연구에서 테플리주맙 14일 과정은 스테이지2 전증상 제1형 당뇨병 환자의 인슐린 의존성 임상 단계 질환을 중앙값으로 최소 2년 지연시켰다.

제1형 당뇨병은 베타세포 파괴로 인한 자가면역질환이다. 일반적으로 소아 및 젊은 성인에서 발생하지만 충분히 인슐린을 만들 수 없는 증상이 나타난 뒤 모든 연령대에서 발생할 수 있다.

제1형 당뇨병은 증상이 나타나기 훨씬 전 체내에서 시작되며, 혈액검사를 통해 확인할 수 있다. 제1형 당뇨병 치료제로 인슐린이 사용되고 있지만, 현재 질병 변경 치료법은 없다. 제1형 당뇨병 임상 질환 지연은 생명을 위협하는 합병증인 당뇨병성 케톤산증을 예방하는데 도움이 될 수 있다.

프로벤션 바이오의 공동 창업자이자 최고경영자(CEO)인 애슐리 팔머(Ashleigh Palmer)는 "공청회에서 제1형 당뇨병을 가지고 사는 것을 무엇을 의미하는지, 2년 이상의 발병 지연이 얼마나 의미 있는지 에 대해 설명한 180개 이상의 레터를 보내준 임상의와 환자, 가족에게 감사한다"면서 "FDA와 긴밀하게 협력해 테플리주맙의 승인을 확보하고 가능한 빨리 위험에 처한 환자에게 제1형 당뇨병의 잠재적인 첫 번째 질병 변경 치료를 제공하기 위해 노력할 것이다"고 말했다.

그러나 테플리주맙에 대한 우려도 존재한다. 피어스 바이오텍(Fierce Biotech) 보도에 따르면 자문위원들은 소규모 연구라는 점(등록목표를 달성하지 못하고 44명 환자를 대상으로 테플리주맙 테스트를 마무리했다)과 당뇨병 진단 후 환자를 추적하지 않았다는 점을 꼬집었다. 프로벤션 측이 테플리주맙에 대한 다른 적응증의 다른 시험에서 얻은 안전성 데이터를 제출한 점도 완벽한 비교가 아니라 지적했다.

이 연구는 제1형 당뇨병 환자의 친척이면서 8세 이상이고 당뇨병을 예측할 수 있는 표지자 선별 검사를 받았지만 아직 질병의 증상이 나타나지 않은 사람을 대상으로 진행됐다. 임상연구 참여자에 대한 매우 좁은 기준 때문에 치료 대상 인구에 대한 불확실성과 누가 혜택을 받을지에 대한 우려의 목소리도 나왔다.

한편 FDA는 테플리주맙에 대해 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정 및 바이오의약품 허가신청서(BLA)에 대한 우선 검토 지정을 부여했다. 처방의약품사용료법(PDUFA)에 따른 시판 승인 결정일은 7월 2일이다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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