MEDI:GATE NEWS 현재 사용가능한 리얼월드데이터로는 임상시험의 15%만 재현 가능

기사입력시간 19.10.12 05:59최종 업데이트 19.10.12 05:59

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 무작위대조군임상시험(RCT)이 가장 표준적인 임상 근거라는 점은 변함 없지만, 빅데이터 분석 기술이 발전하면서 리얼월드데이터(real-world data, RWD)의 다양한 활용성에 대한 관심도 높아지고 있다. 그런데 리얼월드데이터가 정말 전통적인 임상시험과 동일한 임상 질문에 답하는 관찰 연구를 강화하는데 사용될 수 있을까. 미국의사협회가 발행하는 국제학술지 '자마 네트워크 오픈(JAMA Network OPEN)' 10월호에 게재된 연구결과에 따르면 현재 사용 가능한 RWD 소스로는 임상시험의 15%를 재현할 수 있는 것으로 나타났다. 연구팀은 2017년 영향력이 높은 저널에 발표된 미국 기반 임상시험 220건에 대한 단면조사연구(cross-sectional study)를 실시했다. 그 결과 전체 220건 가운데 33건(15.0%)이 인터벤션(intervention), 적응증, 포함 및 제외 기준, 일차평가변수가 보험 청구 및/또는 전자건강기록(EHR) 데이터로부터 일상적으로 확인될 수 있기 때문에 관찰 데이터를 이용해 임상시험을 재현할 수 있는 것으로 확인됐다. 전체 중 86건(39.1%)은 보험 청구 및/또는 EHR 데이터에서 확인할 수 있는 인터벤션을 가지고 있었고, 이 가운데 62건(72.1%)에서 적응증을 확인할 수 있었다. 또한 62건 중 45건(72.6%)은 확인할 수 있는 포함 및 제외 기준 데이터의 최소 80%를 가지고 있었다. 이 45건 가운데 확인할 수 있는 일차평가변수가 최소 1개 이상 가진 임상연구가 33건(73.3%)이었다. 연구팀은 "2017년 영향력이 높은 저널에 발표된 미국 기반 임상시험의 15%만이 행정적 청구 자료 또는 EHR 데이터 분석을 통해 재현 가능한 것으로 나타났다"면서 "이번 연구결과는 무작위 실험과 관찰연구의 일치성을 조사하고, 임상시험 참여 인구와 리얼월드 인구집단을 비교함으로써 임상시험을 보완할 수 있는 리얼월드근거 가능성을 시사한다"고 결론내렸다. 연구팀은 의료 연구에서 리얼월드근거(real-world evidence, RWE) 사용이 증가함에 따라 일부 임상시험을 보완하거나 대체할 수 있는 기회도 발생하지만, 관찰 방법이 전통적인 임상시험의 필요성을 완전히 없애지는 못한다고 했다. 특히 신제품은 리얼월드 자료가 구조화된 형태로 EHR에 나타날 가능성이 전혀 없기 때문에, RWE가 RCT를 대체하는 역할을 할 가능성이 낮다고 경고했다. 그러나 연구팀은 "RCT와 비교했을 때 리얼월드근거(real-world evidence)는 환자 인구 통계, 동반질환, 치료 이행, 동시 치료 등 의료 개입이 사용되는 실제 임상 환경을 더 잘 반영한다"면서 RCT가 관찰연구에 비해 비용이 많이 들고 시간도 많이 소요된다는 점에 주목했다. 연구팀은 "RWE가 승인 후 환경에서 제품의 안전성과 효능에 대한 '중대한 통찰력(critical insights)'을 제공하는데 사용될 수 있으며, 미국 식품의약국(FDA)이 안전성 문제를 보다 신속하게 식별하고 조치할 수 있도록 한다"고 강조했다.

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현재 사용가능한 리얼월드데이터로는 임상시험의 15%만 재현 가능

美연구팀, RCT 필요성 완전히 못 없애지만 보다 신속한 안전성 문제 식별 및 조치 가능

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 무작위대조군임상시험(RCT)이 가장 표준적인 임상 근거라는 점은 변함 없지만, 빅데이터 분석 기술이 발전하면서 리얼월드데이터(real-world data, RWD)의 다양한 활용성에 대한 관심도 높아지고 있다. 그런데 리얼월드데이터가 정말 전통적인 임상시험과 동일한 임상 질문에 답하는 관찰 연구를 강화하는데 사용될 수 있을까.

미국의사협회가 발행하는 국제학술지 '자마 네트워크 오픈(JAMA Network OPEN)' 10월호에 게재된 연구결과에 따르면 현재 사용 가능한 RWD 소스로는 임상시험의 15%를 재현할 수 있는 것으로 나타났다.

연구팀은 2017년 영향력이 높은 저널에 발표된 미국 기반 임상시험 220건에 대한 단면조사연구(cross-sectional study)를 실시했다. 그 결과 전체 220건 가운데 33건(15.0%)이 인터벤션(intervention), 적응증, 포함 및 제외 기준, 일차평가변수가 보험 청구 및/또는 전자건강기록(EHR) 데이터로부터 일상적으로 확인될 수 있기 때문에 관찰 데이터를 이용해 임상시험을 재현할 수 있는 것으로 확인됐다.

전체 중 86건(39.1%)은 보험 청구 및/또는 EHR 데이터에서 확인할 수 있는 인터벤션을 가지고 있었고, 이 가운데 62건(72.1%)에서 적응증을 확인할 수 있었다. 또한 62건 중 45건(72.6%)은 확인할 수 있는 포함 및 제외 기준 데이터의 최소 80%를 가지고 있었다. 이 45건 가운데 확인할 수 있는 일차평가변수가 최소 1개 이상 가진 임상연구가 33건(73.3%)이었다.

연구팀은 "2017년 영향력이 높은 저널에 발표된 미국 기반 임상시험의 15%만이 행정적 청구 자료 또는 EHR 데이터 분석을 통해 재현 가능한 것으로 나타났다"면서 "이번 연구결과는 무작위 실험과 관찰연구의 일치성을 조사하고, 임상시험 참여 인구와 리얼월드 인구집단을 비교함으로써 임상시험을 보완할 수 있는 리얼월드근거 가능성을 시사한다"고 결론내렸다.

연구팀은 의료 연구에서 리얼월드근거(real-world evidence, RWE) 사용이 증가함에 따라 일부 임상시험을 보완하거나 대체할 수 있는 기회도 발생하지만, 관찰 방법이 전통적인 임상시험의 필요성을 완전히 없애지는 못한다고 했다. 특히 신제품은 리얼월드 자료가 구조화된 형태로 EHR에 나타날 가능성이 전혀 없기 때문에, RWE가 RCT를 대체하는 역할을 할 가능성이 낮다고 경고했다.

그러나 연구팀은 "RCT와 비교했을 때 리얼월드근거(real-world evidence)는 환자 인구 통계, 동반질환, 치료 이행, 동시 치료 등 의료 개입이 사용되는 실제 임상 환경을 더 잘 반영한다"면서 RCT가 관찰연구에 비해 비용이 많이 들고 시간도 많이 소요된다는 점에 주목했다.

연구팀은 "RWE가 승인 후 환경에서 제품의 안전성과 효능에 대한 '중대한 통찰력(critical insights)'을 제공하는데 사용될 수 있으며, 미국 식품의약국(FDA)이 안전성 문제를 보다 신속하게 식별하고 조치할 수 있도록 한다"고 강조했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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